CIP-2021 : C12N 15/113 : Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP-2021CC12C12NC12N 15/00C12N 15/113[3] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA

C QUIMICA; METALURGIA.

C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.

C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).

C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).

C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Administración de ácidos nucleicos funcionales a células de mamífero a través de minicélulas intactas obtenidas a partir de bacterias.

(28/01/2015) Una composición que comprende (a) una minicélula intacta, obtenida a partir de bacterias que contiene una molécula de ácido nucleico funcional o un plásmido que comprende un segmento que codifica una molécula de ácido nucleico funcional, comprendiendo además dicha minicélula un ligando biespecífico, en donde dicho ligando biespecífico tiene especificidad tanto hacia un componente de la superficie sobre la minicélula como hacia un componente de la superficie sobre una célula de mamífero no fagocítica; y (b) un vehículo farmacéuticamente aceptable para la misma, en donde dicha molécula de ácido nucleico funcional se dirige al gen o al transcrito de una proteína que contribuye a la resistencia…

Molécula de ARN monocatenario que tiene esqueleto alicíclico que contiene nitrógeno.

(28/01/2015) Una molécula de ARN monocatenario que comprende una secuencia inhibidora de la expresión que inhibe la expresión de un gen diana, donde: - la molécula comprende: una región (Xc), una región de ligador (Lx) y una región (X); - la región (X) comprende la secuencia inhibidora de la expresión; - la región (Xc) es complementaria a la región (X); y - la región de ligador (Lx) se representa por la siguiente fórmula (I):**Fórmula** en la que: X1 y X2 son cada uno independientemente H2, O, S o NH; Y1 y Y2 son cada uno independientemente un enlace sencillo, CH2, NH, O o S; R3 es un átomo de hidrógeno o sustituyente que está unido a C-3, C-4, C-5 o C-6 sobre un anillo A; L1 es una cadena de alquileno compuesta por n átomos, y un átomo de hidrógeno sobre un átomo de carbono del alquileno puede…

Polipéptidos con actividad de celobiohidrolasa y polinucleótidos que codifican los mismos.

(21/01/2015) Polipéptido aislado con actividad de celobiohidrolasa, seleccionado a partir de un polipéptido con al menos un 90%, al menos un 91%, al menos un 92%, al menos un 93%, al menos un 94%, al menos un 95%, al menos un 96%, al menos un 97%, al menos un 98%, al menos un 99%, o un 100% de identidad de secuencia al polipéptido maduro de la SEC ID nº 2 o SEC ID nº 4.

Nanopartículas que comprenden ligandos de ARN.

(14/01/2015) Nanopartículas para su uso en un método de terapia, en donde dichas nanopartículas comprenden un núcleo que incluye átomos metálicos y/o semiconductores, y en donde el núcleo está ligado covalentemente a una pluralidad de ligandos que comprende al menos un ligando de ARN que comprende una molécula de ARNip o de miARN.

Inhibición mediada por interferencia de ARN de expresión génica usando áciddo nucleico de interferencia corto (ANic).

(07/01/2015) Una molécula de ácido nucleico de interferencia corto (ANic) sintética modificada químicamente capaz de regular negativamente la expresión de un gen diana en células por interferencia de ARN (iARN), en la que el ANic comprende: (a) una cadena con sentido y una cadena antisentido; (b) cada cadena de la molécula de ácido nucleico tiene independientemente una longitud de 18 a 24 nucleótidos y el dúplex de ANic comprende de 17 a 23 pares de bases; (c) 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena con sentido y/o 5, 6, 7, 8, 9, 10 o más nucleótidos de pirimidina de la cadena antisentido se modifican químicamente con nucleótidos 2'-desoxi, 2'-O metilo y/o 2'-desoxi-2'-fluoro; y (d) estando presentes uno o más enlaces internucleotídicos de fosforotioato y/o una molécula de protección…

Procedimientos y composiciones que implican miARN y moléculas inhibidoras de miARN.

(07/01/2015) Una molécula de ácido nucleico de miARN sintético que comprende una secuencia con al menos 80 % de identidad de secuencia con la secuencia de miR-29 humana madura para su uso como un medicamento.

Procedimientos y composiciones que implican miARN y moléculas inhibidoras de miARN.

(07/01/2015) Una molécula de ácido nucleico de miARN sintético que comprende una secuencia con al menos 80 % de identidad de secuencia con la secuencia de miR-192 humana madura para su uso en una terapia de un cáncer.

Procedimientos y composiciones que implican miARN y moléculas inhibidoras de miARN.

(07/01/2015) Una molécula de ácido nucleico de miARN sintético que comprende una secuencia con al menos 80 % de identidad de secuencia con la secuencia de miR-124 humana madura para su uso en una terapia de un cáncer.

Procedimientos y composiciones que implican miARN y moléculas inhibidoras de miARN.

(07/01/2015) Una molécula de ácido nucleico de miARN sintético que comprende una secuencia con al menos 80 % de identidad de secuencia con la secuencia de miR-181a humana madura para su uso en una terapia de un cáncer o para tratar enfermedades inflamatorias.

Minicélulas intactas de origen bacteriano que encierran un ácido nucleico funcional exento de plásmido para la administración in vivo a células de mamífero.

(07/01/2015) Una composición que contiene (a) una pluralidad de minicélulas intactas de origen bacteriano, donde cada minicélula de dicha pluralidad contiene ARN regulador que está empacado en dicha minicélula y (b) un portador farmacéuticamente aceptable para ellas, donde hay una ausencia en dichas minicélulas de un constructo para la expresión in situ de dicho ARN regulador, donde dicho ARN regulador se elige del grupo que consiste en ARNip, ARNmi y ARNhc y donde dicha pluralidad contiene una cantidad terapéuticamente eficaz de dicho ARN regulador.

Procedimientos y composiciones que implican miARN y moléculas inhibidoras de miARN.

(07/01/2015) Una molécula de ácido nucleico de miARN sintético que comprende una secuencia con al menos 80 % de identidad de secuencia con la secuencia de miR-10 humana madura para su uso como un medicamento.

Marcadores para células pre-cancerígenas y cancerígenas y el método para interferir con la proliferación celular en ellas.

(07/01/2015) Una molécula de ARN quimérico mitocondrial aislada que comprende ARN ribosómico mitocondrial 16S sentido covalentemente ligado en su extremo 5' al extremo 3' de un polinucleótido con una secuencia de repetición invertida, en la que la molécula de ARN quimérica comprende una secuencia de nucleótidos seleccionada del grupo que consiste en SEC ID Nº: 1, SEC ID Nº: 2 y SEC ID Nº: 3.

Métodos y composiciones basados en microARN para el diagnóstico de cánceres de mama.

(10/12/2014) Un método para diagnosticar si un sujeto tiene cáncer de mama, que comprende: medir los niveles de un grupo de productos génicos de miR que consisten en miR-125b-2, miR-5 125b-1, miR-10b, miR-181a, miR-140, miR-213, miR-29a prec, miR-199b, miR-29b-1, miR-130a, miR-155, let-7a-2, miR-29c, miR- 224, miR-31, miR-122a, miR-16-2, miR-21, miR-145, miR-205, miR-100, miR-30c, miR-17-5p, miR-210, miR-29b- 2, miR-146 y miR-181b-1 en una muestra de ensayo del sujeto; en el que una alteración en los niveles del grupo de productos génicos de miR en la muestra de ensayo, en relación a los niveles de los correspondientes productos génicos de miR en una muestra…

Métodos basados en microARN para el diagnóstico de cáncer de páncreas.

(10/12/2014) Un método para diagnosticar si un sujeto tiene un cáncer sólido que comprende: medir el nivel de al menos un producto génico de miR-30c en una muestra de ensayo de tejido pancreático del sujeto, en donde una alteración en el nivel del producto génico de miR-3c0 en la muestra de ensayo, en relación con el nivel del producto génico de miR-30c en una muestra de control, es indicativa de que el sujeto tiene cáncer de páncreas.

Medios y métodos para contrarrestar, demorar y/o prevenir cambios adversos del metabolismo energético en enfermedades del corazón.

(03/12/2014) Una secuencia de ácidos nucleicos con una longitud de al menos 19 nucleótidos con una identidad de la secuencia de al menos el 90% con el complemento de un ácido nucleico que comprende al menos 19 nucleótidos consecutivos de la secuencia ACAGCAGGCACAGACAGGCAGU, para uso en el tratamiento, disminución, demora y/o prevención de una enfermedad del corazón.

Inhibidores de microARN para usar en la prevención y/o atenuación del envejecimiento cutáneo y/o para hidratar la piel.

(05/11/2014) Procedimiento in vitro para el cribado de compuestos candidatos para la prevención y/o atenuación del envejecimiento de la piel, y/o para la hidratación de la piel relacionada con el envejecimiento, que comprende las etapas siguientes: a. poner en contacto al menos un compuesto problema con una muestra de queratinocitos; b. medir la expresión o la actividad de al menos el microARN 191 en dichos queratinocitos; c. seleccionar los compuestos en los que se mide una inhibición de la expresión de al menos el 20%, preferiblemente de al menos el 30%, preferiblemente de al menos el 40%, o una inhibición de la actividad de al menos el 20%, preferiblemente de al menos el 30%, preferiblemente de al menos el 40%, de dicho microARN en los queratinocitos tratados en (a) en comparación con los queratinocitos…

Parvovirus modificado útil para silenciamiento génico.

(22/10/2014) Parvovirus de roedor para regular por disminución la expresión de un gen diana en una célula caracterizado porque contiene un ácido nucleico específico de diana que se inserta en una región no traducida en el sentido de 3' del gen de VP de parvovirus y puede expresarse bajo el control de un promotor o región promotora reconocible por una ARN polimerasa en la célula, en el que dicho ácido nucleico específico de diana puede transcribirse en una iARN, y en el que dicho parvovirus puede replicarse y propagarse en la célula.

Métodos basados en microARN para el diagnóstico del cáncer de colon.

(15/10/2014) Un método para diagnosticar si un sujeto tiene un cáncer sólido que comprende: medir el nivel de al menos un producto génico de miR-24-1 en una muestra de tejido de colon del sujeto, caracterizado por que una alteración en el nivel del primer producto génico de miR-24-1 en la muestra, con respecto al nivel del producto génico de miR-24-1 en una muestra de control, es indicativa de que el sujeto tiene cáncer de colon.

Inhibidores de varios microARN para usar en la prevención y/o atenuación del envejecimiento cutáneo y/o para hidratar la piel.

(01/10/2014) Procedimiento in vitro para el cribado de compuestos candidatos para la prevención y/o atenuación del envejecimiento de la piel, y/o para la hidratación de la piel, que comprende las etapas siguientes: a. poner en contacto al menos un compuesto problema con una muestra de queratinocitos; b. medir la expresión o la actividad de al menos el microARN 138 en dichos queratinocitos; c. seleccionar los compuestos en los que se mide una inhibición de la expresión de al menos el 20%, preferiblemente de al menos el 30%, preferiblemente de al menos el 40%, o una inhibición de la actividad de al menos el 20%, preferiblemente de al menos el 30%, preferiblemente…

Métodos basados en microARN para el diagnóstico de cánceres de colon, páncreas y estómago.

(01/10/2014) Un método para diagnosticar si un sujeto tiene un cáncer sólido, que comprende: medir el nivel de al menos un primer producto génico de miR-107 en una muestra de tejido de colon, páncreas o estómago del sujeto, en el que una alteración en el nivel del primer producto génico de miR-107 en la muestra, en relación con el nivel del primer producto génico de miR-107 en una muestra de control, es indicativa de que el sujeto tiene un cáncer sólido seleccionado del grupo que consiste en cáncer de colon, páncreas y estómago.

Compuestos antisentido.

(01/10/2014). Solicitante/s: ISIS PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E.

Un oligonucleótido antisentido gapmer que comprende una región hueco desoxi, una región ala 5' posicionada en el extremo 5' del hueco desoxi, y una región ala 3' posicionada en el extremo 3' del hueco desoxi, en donde al menos un nucleósido de al menos una de las regiones ala es un nucleósido bicíclico 4' a 2' y al menos uno de los nucleósidos de ala restantes es un nucleósido modificado 2'-O(CH2)2OCH3 no bicíclico.

PDF original: ES-2526295_T3.pdf

Métodos basados en microARN y composiciones para el diagnóstico y el tratamiento de cánceres sólidos.

(24/09/2014) Un método para diagnosticar si un sujeto tiene cáncer de colon, que comprende: medir los niveles de un grupo de productos génicos de miR que consiste en miR-24-1, miR-29b-2, miR-20a, miR- 10a, miR-32, miR-203, miR-106a, miR-17-5p, miR-30c, miR-223, miR-126*, miR-128b, miR-21, miR24-2, miR- 99b prec, miR-155, miR-213, miR-150, miR-107, miR-191, miR-221 y miR-9-3 en una muestra de ensayo del sujeto; en donde una alteración de los niveles del grupo de productos génicos de miR en la muestra de ensayo, en relación con los niveles de los productos génicos de miR correspondientes, es indicativa de que el sujeto tiene cáncer de colon.

Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm.

(17/09/2014) Un compuesto oligonucleotídico capaz de inducir el salto del exón 45 del gen de la distrofina, que es un oligonucleótido representado por la secuencia de nucleótidos mostrada en una cualquiera de las SEC ID Nº 15, 14 y 16 donde al menos uno de los nucleósidos que constituye el oligonucleótido está modificado por 2'-O,4'-C alquilenación de D-ribofuranosa o un compuesto representado por la fórmula general (III'); o una sal farmacológicamente aceptable del mismo, opcionalmente donde al menos uno de los azúcares y/o los fosfatos que constituyen el oligonucleótido está modificado, donde dicha fórmula general (III) se define del siguiente modo: BT'3-BM'3-BB'3 (III') donde BT'3 es un grupo…

Polinucleótidos anticonexina como composiciones para la curación alterada de heridas.

(10/09/2014) Una composición que comprende: (a) un polinucleótido anticonexina 43 presente en una concentración de 30 μM a 200 μM, y (b) un vehículo farmacéuticamente aceptable; para su uso en un método de tratamiento de un sujeto que tiene una herida que no se cura a una velocidad esperada que comprende administrar la composición a la herida.

Método para introducir ARNip en células mediante internalización fotoquímica.

(03/09/2014) Un método in vitro o ex vivo para introducir una molécula de ARNip en el citosol de una célula, comprendiendo dicho método i) poner en contacto dicha célula con una molécula de ARNip, un vehículo y un agente fotosensibilizador, y ii) irradiar la célula con luz de una longitud de onda eficaz para activar el agente fotosensibilizador, en donde dicho vehículo comprende una poliamina catiónica seleccionada de (a) una lipopoliamina en una formulación no liposomal, en donde preferiblemente la lipopoliamina contiene grupos amina primaria y secundaria, o una mezcla de los mismos y/o en donde preferiblemente la región de poliamina de la lipopoliamina tiene al menos 2 átomos de nitrógeno y una carga de al menos +1 a pH fisiológico, (b) una polietilenimina…

Modulación de oligonucleótidos antisentido de la expresión STAT3.

(03/09/2014) Un oligonucleótido antisentido de 12 a 50 nucleobases de longitud, que hibrida específicamente con una molécula de ácido nucleico que codifica STAT3 y es capaz de inhibir la expresión de STAT3, y en donde el oligonucleótido está direccionado a los nucleótidos 2983 hasta 3127 de SEQ ID NO: 154.

Oligonucleótidos que inhiben la migración celular.

(03/09/2014) Uso de un oligonucleótido bicatenario elegido entre la pareja (SEC ID Nº 1 y SEC ID Nº 2), la pareja (SEC ID Nº 21 y SEC ID Nº 22), la pareja (SEC ID Nº 3 y SEC ID Nº 4), o la pareja (SEC ID Nº 23 y SEC ID Nº 24), para la fabricación de un fármaco para la prevención o el tratamiento de tumores primarios o tumores invasivos o metastásicos.

Composiciones para la terapia de cánceres asociados con BCL2.

(27/08/2014) Un producto génico miR que comprende una secuencia de nucleótidos que es complementaria a una secuencia de nucleótidos en una transcripción génica BCL2 y que es miR-15a o miR-16-1 para su uso en el tratamiento del cáncer reduciendo la expresión de dicha transcripción génica BCL2 en un sujeto que tiene un cáncer asociado con BCL2 en donde el BCL2 está sobre-expresado, en donde el sujeto está recibiendo al menos un tratamiento contra el cáncer y donde se aumenta la eficacia del tratamiento contra el cáncer.

Procedimientos y composiciones que implican miARN y moléculas inhibidoras de miARN.

(27/08/2014) Una molécula de ácido nucleico miARN sintético que comprende una secuencia con una identidad de secuencia de al menos el 80% con la secuencia del miR-34a maduro humano para su uso en la terapia de un cáncer.

Antagonistas de neurregulina y uso de los mismos en el tratamiento del cáncer.

(20/08/2014) Un antagonista de neurregulina 1 (NRG1) y un agente quimioterapéutico para su uso en un método para aumentar el tiempo hasta la recidiva del tumor en un paciente con cáncer, comprendiendo el método administrar una cantidad eficaz del antagonista de neurregulina 1 y del agente quimioterapéutico al paciente, en donde el agente quimioterapéutico es paclitaxel, cisplatino o una combinación de paclitaxel y cisplatino, y en donde el antagonista de neurregulina 1 es un anticuerpo anti-NRG1, un ARN o una molécula receptora de NRG1 que se une a NRG1

Métodos basados en microARN para el diagnóstico de cánceres de estómago.

(30/07/2014) Un método para diagnosticar si un sujeto tiene cáncer de estómago, que comprende: medir el nivel de al menos un producto génico de miR-21 en una muestra de ensayo de tejido estomacal del sujeto, en el que una alteración en el nivel del producto génico de miR-21 en la muestra de ensayo, en relación con el nivel del producto génico de miR-21 en una muestra de control, es indicativa de que el sujeto tiene cáncer de estómago.

Procedimientos y composiciones que implican miARN y moléculas inhibidoras de miARN.

(30/07/2014) Una molécula de ácido nucleico miARN sintético que comprende una secuencia con una identidad de secuencia de al menos el 80% con la secuencia del miR-1 maduro humano para su uso en la terapia de un cáncer.

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