(29/07/2020). Ver ilustración. Solicitante/s: Sarepta Therapeutics, Inc. Inventor/es: IVERSEN, PATRICK, L., SCHNELL,FREDERICK J, MOURICH,DAN V.

Un método ex vivo de modulación de la actividad de señalización de IL-17 en una célula, que comprende poner en contacto la célula con un oligómero antisentido de morfolino de 10-40 bases que comprende una secuencia de al menos 10 bases contiguas de una secuencia seleccionada de SEQ ID NOS: 7-12, en donde el oligómero antisentido de morfolino induce el salto de exón completo o parcial de uno o más exones de un transcrito de pre-ARNm de IL- 17RC, modulando así la actividad de señalización de IL-17 en la célula.

PDF original: ES-2816898_T3.pdf

(15/07/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, BHANOT,Sanjay, BUI,HUYNH-HOA.

Un compuesto que tiene la siguiente estructura química: **(Ver fórmula)**.

PDF original: ES-2812099_T3.pdf

(15/07/2020). Solicitante/s: DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM STIFTUNG DES OFFENTLICHEN RECHTS. Inventor/es: BERRIEL DIAZ,MAURICIO, HERZIG,STEPHAN, DE GUIA,ROLDAN.

Un inhibidor de un micro ARN (miR), o de un sitio diana de un miR, en donde miR es miR-379, para su uso en el tratamiento o prevencion de una enfermedad seleccionada del grupo que consiste en resistencia a la insulina, hiperglucemia, dislipidemia sistemica y sindrome de Cushing, en donde el inhibidor es una molecula de acido nucleico que comprende una secuencia complementaria a o que se hibrida en condiciones rigurosas con la secuencia de dicho miR o dicho sitio diana de dicho miR, respectivamente.

PDF original: ES-2812561_T3.pdf

(01/07/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: RIGO,FRANK, WARD,AMANDA, BEAUDET,ARTHUR L, MENG,LINYAN.

Un oligonucleótido modificado que consiste de 15 a 20 nucleósidos enlazados, en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es un 100% complementaria en toda su longitud a una región de igual longitud de una secuencia de ácidos nucleicos de UBE3A-ATS que tiene la secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO: 1 o la SEQ ID NO: 2, en donde el oligonucleótido modificado es un 100% complementario dentro de las nucleobases 997469 a 1032966 de la SEQ ID NO: 1 o dentro de las nucleobases 446213 a 513602 de la SEQ ID NO: 2; en donde el oligonucleótido modificado es de cadena sencilla; y en donde el oligonucleótido modificado es capaz de inducir la expresión paterna de UBE3A en una célula.

PDF original: ES-2809199_T3.pdf

(01/07/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., CROOKE,Rosanne,M, GRAHAM,Mark,J.

Un compuesto para disminuir la expresion de apo(a) que comprende un oligonucleotido modificado constituido por de 15 a 30 nucleosidos ligados y que tiene una secuencia de bases nitrogenadas que comprende una porcion de al menos 15 bases nitrogenadas contiguas complementarias a una porcion de igual longitud de las bases nitrogenadas 3900 a 3923 de la SEQ ID NO: 1, y donde la secuencia de bases nitrogenadas del oligonucleotido modificado es complementaria en al menos un 80% a la SEQ ID NO: 1.

PDF original: ES-2820548_T3.pdf

(25/06/2020). Solicitante/s: CENTRO DE INVESTIGACIÓN CIENTÍFICA DE YUCATÁN, A. C. Inventor/es: HERRERA VALENCIA,Virginia Aurora, PERAZA ECHEVERRÍA,Santy, BELTRÁN AGUILAR,Anayeli Guadalupe.

La presente invención se relaciona con un promotor nuclear inducible aislado de la microalga verde de agua dulce Chlamydomonas reinhardtii (promotor CrGPDH3), el cual originalmente se encuentra conduciendo la expresión del gen CrGPDH3 que codifica para la enzima glicerol 3-fosfato deshidrogenasa. La invención comprende un promotor mínimo, una región de inducibilidad y promotores quiméricos que incluyen dicho promotor mínimo y la región de inducibilidad. Entre las ventajas de la presente invención es que se trata de un promotor nuclear, regulado por inductores fáciles de obtener, de aplicar, de baja toxicidad y de bajo costo como el NaCl. Este promotor representa una alternativa para la regulación de la expresión génica en organismos fotosintéticos y es útil para la expresión de genes heterólogos con fines de investigación básica o con fines biotecnológicos como por ejemplo la producción de proteínas recombinantes.

(24/06/2020). Solicitante/s: Techulon Inc. Inventor/es: MALONE,BRETT, BRYSON,JOSHUA.

Una molécula antisentido o una sal de la misma que inhibe el crecimiento de Staphylococcus aureus que comprende una secuencia de polinucleótidos que es antisentido a la región codificante de la transpeptidasatransglicosilasa/ proteína de unión a penicilina 1A/1B (PBP1) multimodular de Staphylococcus aureus hibrida con dicha región codificante en condiciones fisiológicas, en donde dicha molécula antisentido tiene una longitud de 10 a 50 nucleobases y tiene una secuencia que es por lo menos un 80% idéntica a una secuencia seleccionada de la SEQ ID NO: 1 o la SEQ ID NO: 5, y en donde dicha molécula antisentido está conjugada con una molécula de penetración celular.

PDF original: ES-2818927_T3.pdf

(24/06/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: PRAKASH,THAZHA,P, SWAYZE,ERIC,E, SETH,PUNIT,P, GRAHAM,Mark,J.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado y un grupo de conjugado, en donde el oligonucleótido modificado consiste en 20 nucleósidos enlazados y tiene una secuencia de nucleobases que comprende 20 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de nucleobases 3901 a 3920 de SEQ ID NO: 1, en donde la secuencia de nucleobases del oligonucleótido modificado es 100% complementaria a SEQ ID NO: 1; y en donde el grupo conjugado comprende: **(Ver fórmula)**.

PDF original: ES-2819213_T3.pdf

(24/06/2020). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E, COLE,TRACY, KORDASIEWICZ,HOLLY, FREIER, SUSAN, M., CONDON,THOMAS,P, WANCEWICZ,Edward, LOCKHART,TRISHA, VICKERS, TIMOTHY, SINGH,PRIYAM.

Un compuesto antisentido según la siguiente fórmula: mCes Aeo Ges Geo Aes Tds Ads mCds Ads Tds Tds Tds mCds Tds Ads mCeo Aes Geo mCes Te (secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO:725) donde, A = una adenina, mC = una 5-metilcitosina, G = una guanina, T = una timina, e = un azúcar modificado con 2'-O-metoxietilrribosa, d = un azúcar 2'-desoxirribosa, s = un enlace internucleosídico fosforotioato y o = un enlace internucleosídico fosfodiéster; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2818236_T3.pdf

(24/06/2020). Solicitante/s: Università Degli Studi Di Trento. Inventor/es: COVELLO,GIUSEPPINA, DENTI,MICHELA ALESSANDRA, SIVA,KAVITHA.

Agente terapéutico para su uso en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas asociadas con anomalías de la proteína tau codificada por el gen MAPT, en el que dicho agente terapéutico comprende uno o más ARNip dirigidos al exón 10 del gen MAPT, en el que los uno o más ARNip se seleccionan de entre un ARN bicatenario compuesto por una cadena sentido que comprende una secuencia de bases establecida en las SEQ ID No.: 2, 4 o 6, y una cadena antisentido que comprende una secuencia complementaria a la misma, que opcionalmente tiene un saliente en el terminal de la cadena sentido y/o cadena antisentido.

PDF original: ES-2820713_T3.pdf

(24/06/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, RIGO,FRANK.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 15 a 30 nucleósidos enlazados y que tiene una secuencia de nucleobases que comprende una región complementaria que comprende por lo menos 15 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de las nucleobases 121708 a 122044 de la SEQ ID NO: 1, en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos 10 nucleósidos modificados contiguos que comprenden una fracción de azúcar modificado, en donde la fracción de azúcar modificado es 2'- MOE, y en donde el compuesto es capaz de reducir la expresión de la isoforma 4R de ARN o proteína Tau.

PDF original: ES-2807379_T3.pdf

(15/06/2020). Solicitante/s: CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS (CSIC). Inventor/es: DELGADO MORA,MARIO, NEUBRAND,Veronika Elisabeth.

Plekhg5 como diana farmacéutica para trastornos neurológicos. La invención hace referencia al uso del gen Plekhg5 como diana farmacológica para el cribado, ensayo, y/o validación de moléculas, compuestos, agentes, y moduladores útiles en el tratamiento y/o prevención de enfermedades neurológicas, preferiblemente enfermedades neurodegenerativas. Más preferiblemente, la invención hace referencia también a moléculas, compuestos, agentes, y moduladores capaces de inhibir la expresión del gen Plekhg5, induciendo un fenotipo neuroprotector de células microgliales lo que posibilita reducir o detener los procesos de neurodegeneración que ocurren en mamíferos, preferiblemente en humanos.

PDF original: ES-2766862_A1.pdf

(10/06/2020). Solicitante/s: Miragen Therapeutics, Inc. Inventor/es: VAN ROOIJ,EVA, DALBY,CHRISTINA, MONTGOMERY,RUSTY.

Un oligonucleótido que comprende una secuencia de 16 nucleótidos, en donde la secuencia es complementaria a un miARN y en donde el oligonucleótido se selecciona de la SEQ ID NO: 120, SEQ ID NO: 121 y SEQ ID NO: 122, según se proporcionó en la Tabla 9.

PDF original: ES-2801875_T3.pdf

(03/06/2020). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: KHVOROVA,ANASTASIA, ARONIN,NEIL, ALTERMAN,JULIA.

Una molécula de ARN que tiene una longitud entre 15 y 35 bases, que comprende una región de complementariedad que es completamente complementaria a 5' CAGUAAAGAGAUUAA 3' (SEQ ID NO:1) para su uso en terapia al inhibir la expresión del gen Huntingtina (HTT).

PDF original: ES-2808750_T3.pdf

(27/05/2020). Solicitante/s: The Research Institute at Nationwide Children's Hospital. Inventor/es: KASPAR,BRIAN K, CLEVELAND,DON W, FOUST,KEVIN.

Un virus recombinante adenoasociado que comprende el ADN que codifica el ARNhc de la dismutasa de superóxido 1 (SOD1) CATGGATTCCATGTTCATGA (SEQ ID NO: 4), en donde el genoma del virus recombinante adenoasociado carece de los genes rep y cap.

PDF original: ES-2799437_T3.pdf

(27/05/2020). Solicitante/s: ProQR Therapeutics II B.V. Inventor/es: PLATENBURG,Gerardus Johannes, KLEIN,BART.

Un constructo de oligonucleótidos para la edición dirigida al sitio de un nucleótido en una secuencia de ARN diana en una célula eucariota, comprendiendo dicho constructo de oligonucleótidos: (a) una porción de direccionamiento, que comprende una secuencia antisentido complementaria a parte del ARN diana; y (b) una porción de reclutamiento que es: capaz de formar una estructura intramolecular de tallo-bucle; capaz de unirse y reclutar una enzima de edición de ARN presente de forma natural en dicha célula; y capaz de realizar la edición de dicho nucleótido.

PDF original: ES-2810375_T3.pdf

(27/05/2020). Solicitante/s: Wings Therapeutics, Inc. Inventor/es: HAISMA,ELISABETH MARLENE, POTMAN,MARKO, BEUMER,WOUTER, BRINKS,VERA.

Un oligorribonucleótido antisentido capaz de impedir o reducir la inclusión del exón 73 en el ARNm de COL7A1 humano, cuando dicho ARNm se produce mediante el corte y empalme de un pre-ARNm en una célula de mamífero, caracterizado porque el oligorribonucleótido es capaz de emparejarse con el elemento (ESE/de unión a SRp40/SC35) en el exón 73, caracterizado por la secuencia 5'-UUUCCUGG-3' (SEQ ID NO: 4), en el que el oligorribonucleótido tiene una longitud de entre 16 y 24 nucleótidos.

PDF original: ES-2803651_T3.pdf

(13/05/2020). Solicitante/s: ProQR Therapeutics II B.V. Inventor/es: VAN DIEPEN,HESTER CATHARINA, CHAN,HEE LAM, TURUNEN,JANNE JUHA.

Un oligonucleótido antisentido (OAS) que es capaz de inducir omisión del pseudoexón 40 (PE40) de pre-ARNm de USH2A humano, donde dicho OAS comprende una secuencia que es complementaria a al menos 18, 19, 20, 21, 22, 23 o 24 nucleótidos consecutivos de las SEQ ID NO: 45, 46 o 47.

PDF original: ES-2801823_T3.pdf

(06/05/2020). Solicitante/s: MASSACHUSETTS EYE & EAR INFIRMARY. Inventor/es: PIERCE,ERIC A, FARKAS,MICHAEL H, SOUSA,MARIA E.

Un vector de virus adeno-asociado de tipo 2 (AAV2) que comprende una secuencia que codifica PRPF31 humano, operativamente enlazado a un promotor que dirige la expresión en células de epitelio pigmentario retiniano (RPE), donde la secuencia de PRPF31 es o comprende, o codifica la misma proteína que nts 1319-2818 de SEQ ID NO:34.

PDF original: ES-2806054_T3.pdf

(06/05/2020). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: CEOL,CRAIG JOSEPH, VENKATESAN,ARVIND MURALI.

Un inhibidor de GDF6 para su uso en el tratamiento de un melanoma en un sujeto, que comprende administrar a un sujeto que lo necesite una cantidad eficaz de dicho inhibidor.

PDF original: ES-2805206_T8.pdf

PDF original: ES-2805206_T3.pdf

(06/05/2020). Solicitante/s: Precision Biosciences, Inc. Inventor/es: Smith,James Jefferson, Jantz,Derek, NICHOLSON,MICHAEL G, BARTSEVICH,VICTOR, MACLEOD,DANIEL T, ANTONY,JEYARAJ.

Un linfocito T humano genéticamente modificado que comprende en su genoma un gen de región constante alfa del receptor de linfocitos T humano (TCR) modificado, en el que el gen de la región constante alfa del TCR humano modificado comprende de 5' a 3': (a) una región 5' del gen de la región constante alfa del TCR humano; (b) un polinucleótido exógeno que codifica un receptor de antígeno quimérico; y (c) una región 3' del gen de la región constante alfa del TCR humano; en el que dicho polinucleótido exógeno se inserta en dicho gen de región constante alfa de TCR entre las posiciones 13 y 14 de la SEQ ID NO:3, y en el que dicho receptor de antígeno quimérico comprende un dominio de unión a ligando extracelular y uno o más dominios de señalización intracelular, y en el que dicho linfocito T humano genéticamente modificado no expresa un TCR endógeno en la superficie celular.

PDF original: ES-2803728_T3.pdf

(06/05/2020). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: MUNNICH,ARNOLD, ROZET,JEAN-MICHEL, PERRAULT,ISABELLE, KAPLAN,JOSSELINE, GERARD,XAVIER.

Oligonucleótido antisentido desnudo para su uso en el tratamiento de una enfermedad de la retina causada por una mutación que modifica el splicing y/o crea una terminación prematura en un gen importante para el funcionamiento y/o la supervivencia de una célula fotorreceptora, en un sujeto que lo necesita, donde dicho oligonucleótido antisentido desnudo se inyecta en el vítreo del sujeto, donde el oligonucleótido antisentido desnudo realiza la omisión de exón mediada por oligonucleótidos antisentido en el pre-ARN del gen cuya mutación causa la enfermedad de la retina, en una célula fotorreceptora del sujeto.

PDF original: ES-2794499_T3.pdf

(06/05/2020). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: RIGO,FRANK, HASTINGS,MICHELLE L.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consta de 8 a 30 nucleósidos unidos y que tiene una secuencia de nucleobase que comprende una región complementaria, en donde la región complementaria comprende al menos 8 nucleobases contiguas y es 100% complementaria a una porción de igual longitud de una región diana de una transcripción CLN3, en la que: (i) la secuencia de nucleobase del oligonucleótido es al menos 90% complementaria a una región de igual longitud del transcrito de CLN3, medida a lo largo de toda la longitud del oligonucleótido; y (ii) el oligonucleótido modificado no comprende más de 4 2'-desoxinucleósidos contiguos no modificados; y en donde el compuesto es capaz de inducir la omisión de uno o más exones de la transcripción de CLN3, para uso en el tratamiento de la enfermedad de Batten o para retrasar o prevenir la aparición de la enfermedad de Batten.

PDF original: ES-2797679_T3.pdf

(06/05/2020). Solicitante/s: MONSANTO TECHNOLOGY, LLC. Inventor/es: LIU,HONG, FENG,Paul,C.C, IVASHUTA,SERGEY I, SAMMONS,ROBERT D, WANG,DAFU, KOURANOV,ANDREI Y, ANDERSEN,SCOTT E.

Un procedimiento para regular la expresión de un gen diana endógeno en plantas en crecimiento, que comprende: aplicar por vía tópica sobre la superficie de dichas plantas en crecimiento: (a) al menos un ARN bicatenario no transcribible que comprende una secuencia esencialmente idéntica o esencialmente complementaria a una secuencia de 18 o más nucleótidos contiguos en cualquiera de dicho gen diana endógeno o ARN mensajero transcrito a partir de dicho gen diana endógeno; y (b) una cantidad eficaz de un agente químico de transferencia, en el que dicho agente químico de transferencia permite que dicho al menos un ARN bicatenario no transcribible se infiltre al interior de dichas plantas en crecimiento, en el que dicho agente químico de transferencia es un tensioactivo de organosilicona, y mediante lo cual dicho al menos un ARN bicatenario no transcribible regula la expresión de dicho gen diana endógeno.

PDF original: ES-2809679_T3.pdf

(29/04/2020). Solicitante/s: ISARNA Therapeutics GmbH. Inventor/es: UHLMANN, EUGEN, DR., JASCHINSKI,FRANK, JANICOT,MICHEL.

Oligonucleótido que consiste en CAAAGTATTTGGTCTCC (SEQ ID NO. 46), en el que los nucleótidos en negrita son oligonucleótidos modificados con LNA, complementarios a la secuencia de ácido nucleico de TGF-beta2 de la SEQ ID NO. 1 de la Figura 2.

PDF original: ES-2808862_T3.pdf

(29/04/2020). Solicitante/s: TAKEDA PHARMACEUTICAL COMPANY LIMITED. Inventor/es: HOASHI,YASUTAKA.

Un compuesto representado por la fórmula: **(Ver fórmula)** donde, W denota la fórmula -NR1R2 o la fórmula -N+R3R4R 5(Z-); R1 y R2 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C1-4 o un átomo de hidrógeno; R3, R4 y R5 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C1-4; Z- denota un ion negativo; X denota un grupo alquileno C1-6 que puede estar sustituido; YA, YB e YC denotan, cada uno de forma independiente, un grupo metino que puede estar sustituido; LA, LB y LC denotan, cada uno de forma independiente, un grupo metileno que puede estar sustituido o un enlace; y RA1, RA2, RB1, RB2, RC1 y RC2 denotan, cada uno de forma independiente, un grupo alquilo C4-10 que puede estar sustituido] o una sal del mismo.

PDF original: ES-2799409_T3.pdf

(29/04/2020). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: ZAMORE,PHILLIP,D, ARONIN,NEIL.

Un agente de iARN para su uso en un método de tratamiento de un sujeto que tiene o está en riesgo de tener una enfermedad caracterizada o provocada por una proteína mutante de ganancia de función, comprendiendo el método administrar al sujeto una cantidad eficaz del agente de iARN que silencia un polimorfismo alélico dentro de un gen que codifica un proteína mutante de forma que ocurra la interferencia específica de secuencia de un gen dando como resultado un tratamiento eficaz de la enfermedad, en donde el agente de iARN silencia una región polimórfica que es distinta de la mutación de la región ampliada de CAG en el gen que codifica la proteína mutante, en donde la enfermedad es enfermedad de Huntington y la proteína mutante es la proteína huntingtina.

PDF original: ES-2808561_T3.pdf

(22/04/2020). Solicitante/s: LOMA LINDA UNIVERSITY. Inventor/es: ESCHER, ALAN P., LI, FENGCHUN.

Una célula de mamífero apoptótica o preapoptótica para su uso en la prevención del rechazo de trasplantes, en la que la célula de mamífero apoptótica o preapoptótica se cultiva in vitro y comprende un vector de expresión capaz de expresar un antígeno donador, una molécula de ARNi que regula la inmunidad, y una proteína proapoptótica.

PDF original: ES-2807852_T3.pdf