Ácido nucleico antisentido.

Un oligómero antisentido de 14 a 32 bases de longitud, que comprende dos unidades de oligómeros conectadas seleccionadas del grupo que consiste en (a) a (e) que aparecen a continuación,

o una de sus sales farmacéuticamente aceptables o hidratos, en el que las dos unidades de oligómeros no son contiguas entre sí ni se solapan entre sí:

(a) una unidad de oligómero que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria con una secuencia de nucleótidos que consiste en 7 a 16 bases contiguas seleccionadas de una secuencia de nucleótidos localizada en las posiciones -5 a 15 desde el extremo 5'-terminal del exón 45 en el gen de distrofina humano;

(b) una unidad de oligómero que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria con una secuencia de nucleótidos que consiste en 7 a 16 bases contiguas seleccionadas de una secuencia de nucleótidos localizada en las posiciones 48 a 70 desde el extremo 5'-terminal del exón 45 en el gen de distrofina humano;

(c) una unidad de oligómero que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria con una secuencia de nucleótidos que consiste en 7 a 16 bases contiguas seleccionadas de una secuencia de nucleótidos localizada en las posiciones 128 a 150 desde el extremo 5'-terminal del exón 45 en el gen de distrofina humano;

(d) una unidad de oligómero que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria con una secuencia de nucleótidos que consiste en 7 a 16 bases contiguas seleccionadas de una secuencia de nucleótidos localizada en las posiciones 15 a 40 desde el extremo 5'-terminal del exón 45 en el gen de distrofina humano; y

(e) una unidad de oligómero que consiste en una secuencia de nucleótidos complementaria con una secuencia de nucleótidos que consiste en 7 a 16 bases contiguas seleccionadas de una secuencia de nucleótidos localizada en las posiciones 110 a 125 desde el extremo 5'-terminal del exón 45 en el gen de distrofina humano.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/JP2016/077305.

Solicitante: NIPPON SHINYAKU CO., LTD..

Nacionalidad solicitante: Japón.

Dirección: 14, Kisshoin Nishinosho Monguchicho Minami-ku Kyoto-shi Kyoto 601-8550 JAPON.

Inventor/es: TAKEDA,SHIN'ICHI, ENYA,YUKIKO, TONE,YUICHIRO, AOKI,YOSHITSUGU.

Fecha de Publicación: 24 de Junio de 2020.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61K31/712 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
A61P21/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema muscular o neuromuscular.
C07H21/04 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › C07H 21/00 Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos. › con desoxirribosilo como radical sacárido.
C12N15/113 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2808049_T3.pdf

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