Emparejamiento de oligonucleótidos con el exón 73 de col7a1 para la terapia de la epidermólisis ampollosa.
Un oligorribonucleótido antisentido capaz de impedir o reducir la inclusión del exón 73 en el ARNm de COL7A1 humano,
cuando dicho ARNm se produce mediante el corte y empalme de un pre-ARNm en una célula de mamífero, caracterizado porque el oligorribonucleótido es capaz de emparejarse con el elemento (ESE/de unión a SRp40/SC35) en el exón 73, caracterizado por la secuencia 5'-UUUCCUGG-3' (SEQ ID NO: 4), en el que el oligorribonucleótido tiene una longitud de entre 16 y 24 nucleótidos
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2016/055360.
Solicitante: Wings Therapeutics, Inc.
Inventor/es: HAISMA,ELISABETH MARLENE, POTMAN,MARKO, BEUMER,WOUTER, BRINKS,VERA.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/712 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
- A61K31/7125 A61K 31/00 […] › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen enlaces internucleosidos modificados, es decir distintos de los enlaces 3'-5' fosfodiester.
- C12N15/113 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2803651_T3.pdf
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