Pirimido[4,5-b]quinolina-4,5 (3h,10h)-dionas como supresores de mutaciones sin sentido.

Un compuesto de fórmula (I) en forma libre o en forma de sal farmacéuticamente aceptable,

que es**Fórmula**

en donde

R1 es un sistema de anillo no aromático, monocíclico, saturado o insaturado, de cinco a siete miembros, en donde dicho sistema de anillo puede contener de 1 a 4 heteroátomos seleccionados de nitrógeno, oxígeno y azufre, y en donde dicho sistema de anillo puede estar sustituido una vez o más de una vez con R6; y

R2 es alquilo C2-6 que puede estar sustituido una o más de una vez con R7;

o R2 es -X1-R8; -X1- es -O-, -S- o -N(R9)-; R9 es hidrógeno o alquilo C1-4; y R8 es alquilo C1-6 que puede estar sustituido una vez o más de una vez con R10;

o R2 es un sistema de anillo no aromático, aromático monocíclico, saturado o insaturado, de tres a siete miembros, en donde dicho sistema de anillo puede contener de 1 a 4 heteroátomos seleccionados de nitrógeno, oxígeno y azufre, y en donde dicho sistema de anillo puede estar sustituido una vez o más de una vez con R11;**Fórmula**

en donde el anillo de fenilo está unido a través del enlace marcado con un asterisco;

cada uno de R12 independientemente es hidrógeno, halógeno, hidroxilo, amino, ciano, nitro, alquilo C1-4, halogenoalquilo C1-4, hidroxialquilo C1-4, alcoxi C1-4-alquilo C1-4, amino-alquilo C1-4, alquil C1-4-amino-alquilo C1-4, di(alquil C1-4)-amino-alquilo C1-4, alcoxi C1-4, halogenoalcoxi C1-4, alquil C1-4amino o di(alquil C1-4)amino; o cicloalquilo C3-6, en donde un átomo de carbono puede estar reemplazado por un átomo de oxígeno, en donde el cicloalquilo C3-6 puede estar unido directamente o a través de un alquileno C1-2, y en donde el cicloalquilo C3-6 puede estar sustituido una vez o más de una vez con halógeno;

y

R2 es alquilo C2-7 que puede estar sustituido una o más de una vez con R13;

o R2 es -X2-R14; -X2- es -O-, -S- o -N(R15)-; R15 es hidrógeno o alquilo C1-4; y R14 es alquilo C1-6 que puede estar sustituido una vez o más de una vez con R16;

o R2 es un sistema de anillo no aromático, monocíclico, saturado o insaturado, de tres a siete miembros, en donde dicho sistema de anillo puede contener de 1 a 4 heteroátomos seleccionados de nitrógeno, oxígeno y azufre, y en donde dicho sistema de anillo puede estar sustituido una vez o más de una vez con R17;

R3 es hidrógeno o -CH2R18;

R18 es hidrógeno, alquilo C1-4, alquenilo C2-6, cicloalquilo C3-6, alcoxi C1-3-alquilo C1-3, hidroxialquilo C1-3 o aminoalquilo C1-3;

y

R4 es hidrógeno, halógeno, hidroxilo, amino, ciano, alquilo C1-4, halogenoalquilo C1-4, hidroxialquilo C1-4, alcoxi C1-4- alquilo C1-4, amino-alquilo C1-4, alquil C1-4-amino-alquilo C1-4, di(alquil C1-4)-amino-alquilo C1-4, alcoxi C1-4,

halogenoalcoxi C1-4, alquil C1-4amino o di(alquil C1-4)amino;

o un sistema de anillo aromático monocíclico, de tres a siete miembros, no aromático saturado o insaturado, en donde dicho sistema de anillo puede contener de 1 a 4 heteroátomos seleccionados de nitrógeno, oxígeno y azufre, en donde dicho sistema de anillo puede estar unido directamente o a través de un alquileno C1-2, y en donde dicho sistema de anillo puede estar sustituido una vez o más de una vez con R19;

R3 y R4, tomados juntos, son -CH2-CH2-;

R5 es hidrógeno, halógeno, hidroxilo, ciano, alquilo C1-4, halogenoalquilo C1-4, hidroxialquilo C1-4, alcoxi C1-4-alquilo C1- 4, amino-alquilo C1-4, alquil C1-4-amino-alquilo C1-4, di(alquil C1-4)-amino-alquilo C1-4, alquenilo C2-4, alquinilo C2-4, alcoxi C1-4 o halogenoalcoxi C1-4 o cicloalquilo C3-4, en donde un átomo de carbono puede estar reemplazado por un átomo de oxígeno, en donde el cicloalquilo C3-4 puede estar unido directamente o a través de un alquileno C1-2, y en donde el cicloalquilo C3-4 puede estar sustituido una vez o más de una vez por halógeno;

R6, R11, R17 y R19, cada uno independientemente, es halógeno, hidroxilo, amino, ciano, nitro, alquilo C1-4, halogenoalquilo C1-4, hidroxialquilo C1-4, alcoxi C1-4-alquilo C1-4, amino-alquilo C1-4, alquil C1-4-amino-alquilo C1-4, di(alquil C1-4)-amino-alquilo C1-4, alcoxi C1-4, halogenoalcoxi C1-4, alquil C1-4amino o di(alquil C1-4)amino; o cicloalquilo C3-6, en donde un átomo de carbono puede estar reemplazado por un átomo de oxígeno, en donde el cicloalquilo C3-6 puede estar unido directamente o a través de un alquileno C1-2, y en donde el cicloalquilo C3-6 puede estar sustituido una vez o más de una vez con halógeno;

o dos R6, R11, R17 o R19 en el mismo átomo del anillo juntos son oxo;

o dos R6, R11, R17 o R19 en el mismo átomo de carbono del anillo, junto con dicho átomo de carbono, forman un cicloalquilo C3-6;

R7, R10, R13 y R16, cada uno independientemente, es halógeno, hidroxilo, amino, ciano, nitro, alcoxi C1-4, halogenoalcoxi C1-4, alquil C1-4amino o di(alquil C1-4)amino;

o cicloalquilo C3-6, en donde un átomo de carbono puede estar reemplazado por un átomo de oxígeno, en donde el cicloalquilo C3-6 puede estar unido directamente o a través de un alquileno C1-2, y en donde el cicloalquilo C3-6 puede estar sustituido una o más de una vez con halógeno;

o dos R7, R10, R13 o R16 en el mismo átomo de carbono juntos son oxo;

o dos R7, R10, R13 o R16 en el mismo átomo de carbono, junto con dicho átomo de carbono, forman un cicloalquilo C3- 6;

para uso como un medicamento para el tratamiento de una enfermedad provocada por una mutación sin sentido.