Composiciones de ARNi del virus de la hepatitis B (HBV) y métodos de uso de las mismas.
Un agente de ARNi bicatenario para inhibir la expresión del virus de la hepatitis B (HBV) en una célula,
en donde dicho agente de ARNi bicatenario comprende una cadena paralela y una cadena antiparalela que forman una región de doble cadena, en donde dicha cadena paralela comprende 5'-GUGUGCACUUCGCUUCACA -3' (SEQ ID NO: 39), y dicha cadena antiparalela comprende 5'-UGUGAAGCGAAGUGCACACUU -3' (SEQ ID NO: 40),
en donde sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena paralela y sustancialmente todos los nucleótidos de dicha cadena antiparalela son nucleótidos modificados,
en donde dicha cadena paralela se conjuga con un ligando unido al extremo 3', y
en donde el ligando es uno o más derivados de GalNAc unido por un conector ramificado bivalente o trivalente.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/059916.
Solicitante: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 300 THIRD STREET, 3RD FLOOR CAMBRIDGE, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: MAIER, MARTIN, MANOHARAN, MUTHIAH, HINKLE,GREGORY, MILSTEIN,STUART, RAJEEV,KALLANTHOTTATHIL G, SEPP-LORENZINO,LAURA, JADHAV,VASANT.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/713 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos con estructura en doble hélice.
- C12N15/113 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2761912_T3.pdf
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