Terapia génica con insulina basada en hepatocitos para la diabetes.

Un método para obtener expresión de insulina regulada por glucosa ex vivo en hepatocitos de un mamífero,

en donde el método comprende administrar un primer, segundo o tercer vector genético para la síntesis de insulina regulada por glucosa en un hepatocito aislado,

en donde el primer vector comprende un potenciador de promotor, 1-5 elementos reguladores inducibles por glucosa, un promotor específico de hígado, un potenciador de traducción de VEGF que comprende los restos 707- 870 de la SEQ ID NO: 1, un gen que codifica insulina con sitios de peptidasa modificados y una 3'UTR de albúmina y carece de un intrón de HGH,

en donde el segundo vector comprende un intrón de HGH, 1-5 elementos reguladores inducibles por glucosa, un promotor específico de hígado, un potenciador de traducción de VEGF que comprende los restos 755-918 de la SEQ ID NO: 2, un gen que codifica insulina con sitios de peptidasa modificados y una 3'UTR de albúmina y carece de un potenciador de promotor,

en donde el tercer vector comprende un intrón de HGH, 1-5 elementos reguladores inducibles por glucosa, un promotor específico de hígado, un potenciador de traducción de VEGF que comprende los restos 988-1151 de la SEQ ID NO: 3, un gen que codifica insulina con sitios de peptidasa modificados, una 3'UTR de albúmina y un potenciador de promotor, y

en donde se produce la expresión de insulina regulada por glucosa.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/041099.

Solicitante: WISCONSIN ALUMNI RESEARCH FOUNDATION.

Inventor/es: ALAM,TAUSIF, SOLLINGER,HANS.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K35/407 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 35/00 Preparaciones medicinales que contienen sustancias de constitución indeterminada o sus productos de reacción. › Hígado; Hepatocitos.
  • A61K38/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00).
  • C07K14/62 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02;   proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › C07K 14/00 Péptidos con más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados. › Insulinas.
  • C12N15/63 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión.
  • C12N15/85 C12N 15/00 […] › para células animales.
  • C12N15/86 C12N 15/00 […] › Vectores virales.

PDF original: ES-2658487_T3.pdf

 

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