Modulación de la expresión de huntingtina.

Un oligonucleótido de una sola hebra modificado dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina y capaz de inhibir la expresión de huntingtina,

en el que el oligonucleótido modificado comprende:

un segmento hueco que consiste en diez desoxinucleósidos enlazados;

un segmento de ala 5' que consta de cinco nucleósidos enlazados; y

un segmento de ala 3' que consta de cinco nucleósidos enlazados; en el que el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3',

en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un 2'-O-azúcar de metoxietilo;

en el que las uniones entre nucleósidos dentro del segmento de espacio, los enlaces que conectan el segmento de hueco 5' o segmento de ala 3', y los enlaces de los nucleósidos 5'-más y 3'-más de cada segmento de ala son todos enlaces de fosforotioato, los enlaces entre nucleósidos que conectan el resto de los nucleósidos tanto de 5' y 3' segmentos de ala son enlaces de fosfodiéster; y

en el que todas las citosinas son 5-metilcitosinas; y

en el que la secuencia de nucleobasa del oligonucleótido consiste en una secuencia indicada en SEQ ID NO: 22 o 32.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2010/048532.

Solicitante: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Inventor/es: CHENG, SENG, H., BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., SHIHABUDDIN,LAMYA, HUNG,GENE, KORDASIEWICZ,HOLLY, STANEK,LISA, CLEVELAND,DON W.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C07H21/04 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › C07H 21/00 Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos. › con desoxirribosilo como radical sacárido.
  • C12N15/11 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).

PDF original: ES-2615534_T3.pdf

 

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