CIP-2021 : C12N 15/113 : Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

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Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA

C QUIMICA; METALURGIA.

C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.

C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).

C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).

C12N 15/113 · · · Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Modulación de la expresión de CD40.

(28/06/2017) Un compuesto antisentido para uso en el tratamiento o prevencion de una afeccion inflamatoria o inmunologica asociada en la que el compuesto antisentido comprende un oligonucleotido modificado de 12 a 30 nucleobases de longitud y que tiene una secuencia de nucleobasas que comprende al menos 8 nucleobases contiguas complementarias a una porcion de longitud igual de una region de intron del gen CD40, en las posiciones 11250- 12685 de SEQ ID NO: 4, correspondiente al intron 6, en el que el oligonucleotido comprende: un segmento de separacion que consiste en desoxinucleosidos enlazados; un segmento de ala 5' que consiste en nucleosidos unidos; un segmento de ala 3' que consiste en nucleosidos unidos; en el que el segmento…

Inhibidores de SP140 y su uso en terapia.

(28/06/2017). Solicitante/s: GLAXO GROUP LIMITED. Inventor/es: LEE, KEVIN, TOUGH,DAVID FRANCIS.

Uso de un inhibidor de la proteína SP140 que contiene bromodominios, en la fabricación de un medicamento para el tratamiento de enfermedades o afecciones autoinmunitarias e inflamatorias o cáncer, en el que el inhibidor se selecciona entre un ARNip, una ribozima o un oligonucleótido antisentido complementario al ARNm de SP140, o un anticuerpo que se une a la proteína SP140.

PDF original: ES-2640293_T3.pdf

Viriones de virus adenoasociado con cápside variante y métodos para su uso.

(21/06/2017) Un virión de virus adenoasociado recombinante (VAAr), o una composición farmacéutica que comprende dicho virión, para su uso en un método de tratamiento de una enfermedad ocular en un individuo que lo necesite, en donde la composición comprende un excipiente farmacéuticamente aceptable y en donde el virión del virus adenoasociado recombinante (VAAr) comprende: a) una proteína de la cápside de VAA variante, en donde la proteína de la cápside de VAA variante comprende una inserción de un péptido en el bucle GH de la proteína de la cápside en relación con una correspondiente proteína de la cápside de VAA parental, en donde la inserción comprende…

Composiciones y métodos para inhibir la expresión del Gen alas1.

(14/06/2017). Solicitante/s: ALNYLAM PHARMACEUTICALS, INC. Inventor/es: DESNICK, ROBERT J., FITZGERALD,KEVIN, BETTENCOURT,BRIAN, QUERBES,WILLIAM, YASUDA,MAKIKO.

Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para inhibir la expresión de ALAS1, donde el ARNbc comprende: (i). una hebra antisentido complementaria respecto a al menos los nucleótidos 871-889 de la SEQ ID NO: 1; (ii) una hebra sentido que comprende al menos nucleótidos contiguos de la SEQ ID NO:1295; y (iii) un ligando que comprende uno o más derivados de tipo N-acetilgalactosamina (GalNAc).

PDF original: ES-2640260_T3.pdf

Oligonucleótidos de modulación de ARN con características mejoradas para el tratamiento de trastornos neuromusculares.

(07/06/2017). Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Inventor/es: DE VISSER,PETER CHRISTIAN, MULDERS,SUSAN ALLEGONDA MARIA.

Oligonucleótido que consiste en residuos de nucleótido de ARN 2'-O-metil con un esqueleto donde todas las fracciones de fosfato se sustituyen por fracciones de fosforotioato, dicho oligonucleótido con una secuencia de base que consiste en (XYG)7 donde cada X es 5-metilcitosina y cada Y es uracilo (SEQ ID NO:90).

PDF original: ES-2639066_T3.pdf

Ribozimas de auto-escisión y usos de éstas.

(24/05/2017). Solicitante/s: CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: MULLIGAN,RICHARD, YEN,LAISING.

Una ribozima de auto-escisión, que comprende (a) una secuencia de una ribozima de Schistosoma mansoni de tipo salvaje de SEQ ID NO: 2, y (b) un bucle adicional de 3-40 nucleótidos insertado entre dos nucleótidos en las posiciones de nucleótidos 46 a 53 de SEQ ID NO: 2.

PDF original: ES-2638274_T3.pdf

ARN no codificantes asociados a polycomb.

(17/05/2017). Solicitante/s: THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION. Inventor/es: ZHAO,JING, LEE,JEANNIE T, SARMA,KAVITHA, BOROWSKY,MARK, OHSUMI,TOSHIRO KENDRICK.

Un proceso para preparar un ácido nucleico para su uso en un método para tratar una enfermedad en un ser humano, en el que el tratamiento implica regular positivamente la expresión de un gen diana, comprendiendo el proceso la etapa de diseñar y sintetizar un ácido nucleico monocatenario de entre 8 y 40 bases de longitud, en donde al menos un nucleótido del ácido nucleico es un nucleótido modificado, comprendiendo el ácido nucleico una complementariedad de secuencia de bases con una secuencia contigua de al menos 8 bases de una región de unión a PRC2 de un ARN largo no codificante (ARNlnc) de unión a PRC2 que reprime la expresión del gen diana, en donde el ARNlnc de unión a PRC2 se transcribe a partir del locus cromosómico del gen diana y en donde la región de unión a PRC2 tiene una secuencia de nucleótidos protegida frente a las nucleasas endógenas durante un procedimiento de inmunoprecipitación de ARN que usa un anticuerpo para Ezh2.

PDF original: ES-2633565_T3.pdf

Modulación antisentido de la expresión de PTP1B.

(17/05/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FREIER, SUSAN, M., BHANOT,Sanjay.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado, en el que dicho oligonucleótido modificado consta de 20 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste en SEQ ID NO: 26, en el que el oligonucleótido modificado comprende: un segmento de hueco que consiste en diez deoxinucleósidos enlazados; un segmento de ala 5' que consta de cinco nucleósidos enlazados; un segmento de ala 3' que consta de cinco nucleósidos enlazados; en el que el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3', en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un azúcar modificado de 2'-O-metoxietilo, en el que cada enlace internucleosídico de dicho oligonucleótido modificado es un enlace de fosforotioato, y en el que cada residuo de citosina de dicho oligonucleótido modificado es una 5- metilocitosina.

PDF original: ES-2634450_T3.pdf

Composiciones y procedimientos que comprenden variantes de splicing de histidil-tarn sintetasa que tienen actividades biológicas no canónicas.

(10/05/2017). Solicitante/s: Pangu Biopharma Limited. Inventor/es: GREENE,LESLIE ANN, PIEHL,KRISTI HELEN, LO,WING-SZE, ZHOU,JIE, LAU,CHING FUN, XU,ZHIWEN.

Un polipéptido variante de splicing de histidil-tARN sintetasa (HRS) recombinante aislado que tiene una actividad biológica no canónica, donde el polipéptido se selecciona de entre el grupo que consiste en: a) un polipéptido que comprende una secuencia mostrada en la SEQ ID NO: 6; b) una variante de la SEQ ID NO: 6 que tiene al menos un 90% de identidad con una secuencia mostrada en la SEQ ID NO: 6; c) un fragmento de la SEQ ID NO: 6 que comprende al menos 55 residuos de aminoácidos contiguos de una secuencia mostrada en la SEQ ID NO: 6, y d) una variante de la SEQ ID NO: 6 que difiere de la SEQ ID NO: 6 en al menos un 1% pero menos de un 10% de los residuos, donde el polipéptido comprende al menos el dominio WHEP de HRS pero carece de un dominio de aminoacilación funcional, y donde la actividad no canónica es reducción de la inflamación.

PDF original: ES-2638779_T3.pdf

Composiciones para uso en tratamiento y métodos para diagnóstico y monitorización del cáncer.

(10/05/2017). Solicitante/s: Hox Therapeutics Limited. Inventor/es: MORGAN,RICHARD.

Una composición que comprende una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia que es complementaria a la secuencia de ácido nucleico de la SEQ ID NO: 1 o un fragmento o variante que tiene al menos 95% de identidad de secuencia de ácido nucleico con SEQ ID NO: 1, que inhibe la expresión del gen TMEM92, o un anticuerpo que es capaz de unirse a la proteína TMEM92 y que inhibe la función de la proteína TMEM92, para su uso en el tratamiento de cáncer.

PDF original: ES-2635393_T3.pdf

Nanopartículas de quitosano derivado dualmente y los métodos para fabricar y usar las mismas para la transferencia génica in vivo.

(10/05/2017). Solicitante/s: ENGENE, INC. Inventor/es: GAO,JUN, HSU,ERIC, CHEUNG,ANTHONY.

Una nanopartícula derivada de quitosano que comprende quitosano acoplado con ácido glucónico y arginina.

PDF original: ES-2635990_T3.pdf

Enlace modificado con huecos de compuestos oligoméricos y usos de los mismos.

(03/05/2017) Un compuesto oligomérico con huecos que comprende una secuencia contigua de subunidades monoméricas con enlaces que tienen una región de hueco situada entre una región 5' y una región 3'en la que las regiones 5' y 3' cada una, independientemente, tienen de 2 a 8 nucleósidos modificados de tipo ARN de furanosilo contiguos que adoptan una geometría 3'-endo conformacional cuando se ponen en un compuesto oligomérico y la región de hueco tiene de 6 a 14 subunidades monoméricas contiguas seleccionadas de ß-D-2'-deoxiribonucleósidos y nucleósidos modificados que son ADN que adoptan una geometría 2'-endo conformacional cuando se ponen en un compuesto oligomérico y en donde…

Moléculas de polinucleótido para regulación génica en plantas.

(03/05/2017). Solicitante/s: MONSANTO TECHNOLOGY, LLC. Inventor/es: LIU,HONG, FENG,Paul,C.C, IVASHUTA,SERGEY I, SAMMONS,ROBERT D, WANG,DAFU, KOURANOV,ANDREI Y, ANDERSEN,SCOTT E.

Un procedimiento de regulación de la expresión de un gen diana endógeno en una planta en crecimiento que comprende: aplicar tópicamente sobre la superficie de dicha planta en crecimiento: (a) al menos un polinucleótido de ARN bicatenario (ARNbc) que comprende una secuencia que es esencialmente idéntica a o esencialmente complementaria a, 18 o más nucleótidos contiguos de dicho gen diana o una secuencia de nucleótidos de un ARN transcrito a partir de dicho gen diana; y (b) una cantidad eficaz de un agente de transferencia, en el que dicho agente de transferencia permite que dicho al menos un polinucleótido de ARNbc permee directamente el interior de dicha planta en crecimiento, mediante lo cual dicho al menos un polinucleótido de ARNbc induce la supresión de dicho gen diana endógeno en dicha planta en crecimiento en el que el gen diana codifica una proteína que proporciona resistencia a los herbicidas a la planta en crecimiento.

PDF original: ES-2641642_T3.pdf

Terapia de combinación.

(03/05/2017). Solicitante/s: TURUN YLIOPISTO. Inventor/es: WESTERMARCK,JUKKA, KAUR,AMANPREET.

Una combinación de al menos un tipo de agente de silenciamiento de HDAC4 y, o bien un compuesto de Fórmula (I):**Fórmula** en donde R' es H o alquilo; R" es H o alcoxi; R1 y R2 son H o juntos forman oxo; R3 y R4 son independientemente H, OH o juntos forman oxo: R5, R6, R6', R7 y R8 se seleccionan independientemente a partir del grupo que consiste en H, alquilo, alcoxi, hidroxi, hidroxialquilo, alcoxicarbonilo, o monoalquilamino y dialquilamino; X es CH2 u O; y n es 0 o 1; o un compuesto**Fórmula** para uso como un medicamento.

PDF original: ES-2627500_T3.pdf

PROMOTOR SINTÉTICO QUE SE INDUCE POR ESTRÉS ABIÓTICO, CONSTRUCCIÓN GENÉTICA QUE LO CONTIENE Y CÉLULAS VEGETALES TRANSFORMADAS CON LOS MISMOS.

(27/04/2017). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DE TALCA. Inventor/es: RUIZ LARA,Simón Aurelio, GONZALEZ VILLANUEVA,Enrique Ramón, PÉREZ DÍAZ,Jorge Luis, PÉREZ DÍAZ,José Ricardo, YAÑEZ CHÁVEZ,Mónica Loreto, VERDUGO BASTÍAS,Isabel Alejandra, GONZÁLEZ DÍAZ,Sebastián Alejandro, CHILIAN,Ricardo Javier.

La presente invención se relaciona con el campo técnico de la biotecnología, en particular proporciona un promotor que se induce bajo condiciones de estrés abiótico, y que se utiliza para la regulación de la expresión de una secuencia de nucleótidos que codifica un producto de interés bajo estas condiciones. La invención también se refiere a una construcción genética que contiene dicho promotor, a las células vegetales que se transforman con dicha construcción, así como las plantas transgénicas que se pueden regenerar a partir de dichas células y que son capaces de crecer y desarrollarse adecuadamente manteniendo altos niveles de rendimiento productivo bajo condiciones de estrés abiótico.

DBAIT y usos de las mismas.

(26/04/2017). Solicitante/s: INSTITUT CURIE. Inventor/es: DUTREIX,MARIE, SUN,JIAN-SHENG.

Una molécula de ácido nucleico, en donde dicha molécula comprende una parte de doble cadena de 32 a 100 pb, tiene al menos un extremo libre, carece de CpG, tiene menos de un 70 % de identidad de secuencia con cualquier gen del genoma humano, comprende uno o varios fosforotioatos o nucleótidos con esqueleto de metilfosfonato en el extremo de cada cadena o al menos en el extremo 3' de la cadena, y en donde dicha molécula es un sustrato para unirse al menos a la proteína Ku implicada en la ruta NHEJ de reparación de roturas de doble cadena DSB, en donde la parte de doble cadena tiene la secuencia de las moléculas Dbait32Hc (SEQ ID No 17), Dbait32Hc-3'mp (SEQ ID No 19), Dbait32Hc-5'3'mp (SEQ ID No 20), Dbait32Hc-Cy3 ID No 23) y Dbait32Hc-Cy5 (SEQ ID No 24).

PDF original: ES-2633652_T3.pdf

miR-135 y composiciones que lo comprenden para el tratamiento de afecciones médicas asociadas con la serotonina.

(19/04/2017). Solicitante/s: YEDA RESEARCH AND DEVELOPMENT CO. LTD.. Inventor/es: HORNSTEIN,ERAN, CHEN,ALON, HARAMATI,SHARON, ISSLER,ORNA, VOLK,NAAMA.

Un miR-135, un precursor del mismo, o un polinucleótido exógeno que codifica dicho miR-135 o dicho precursor del mismo, para su uso en el tratamiento de una afección médica en la que un aumento del nivel de serotonina es terapéuticamente beneficioso.

PDF original: ES-2632212_T3.pdf

Inducción de la omisión de exones en células eucarióticas.

(19/04/2017). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido de 14 a 40 nucleótidos que comprende una parte de hONA Nº 23: 5'- TGGCATTTCTAGTTTGG-3' (SEC ID NO: 18), siendo dicho oligonucleótido capaz de inducir la omisión del exón 51 del pre-ARNm de la distrofina en una célula, en donde dicho oligonucleótido es complementario con una parte del exón 51 y en el que dicho oligonucleótido es capaz de interferir específicamente con una secuencia de reconocimiento de exón en dicho exón.

PDF original: ES-2629747_T3.pdf

Tratamiento con ARNpi de trastornos oculares caracterizados por una presión intraocular elevada.

(12/04/2017). Solicitante/s: SYLENTIS S.A.U. Inventor/es: GASCÓN,IRENE, JIMENÉZ,ANA I, ROMÁN,JOSÉ P, SESTO,ANGELA, GONZÁLEZ DE BUITRAGO,GONZALO.

Uso de ARNpi en la preparación de un medicamento para el tratamiento de una afección ocular caracterizada por un aumento de la presión intraocular (PIO), en donde dicho medicamento se formula para la administración tópica sobre la superficie de la córnea y regula a la baja la expresión de un gen diana en el ojo, seleccionado del grupo que consiste en anhidrasas carbónicas II, IV y XII; receptores adrenérgicos: beta1 y 2 y alfa 1A, 1B y 1D; acetilcolinesterasa; ciclooxigenasas 1 y 2; ATPasas: alfa1, alfa2, alfa3, beta1, beta2; molécula de adhesión leucocitaria al endotelio I (ELAM-1); angiotensina II, Enzimas de Conversión de Angiotensina II (ACE I y ACE II), Receptores de Angiotensina II (ATR1 y ATR2) y Renina; Cochlin.

PDF original: ES-2632913_T3.pdf

Molécula de ARNmi definida por su fuente y sus usos terapéuticos en el cáncer asociado a la EMT.

(12/04/2017). Solicitante/s: InteRNA Technologies B.V. Inventor/es: SCHAAPVELD,ROELAND QUIRINUS JOZEF, VERHAEGH,GERARDUS WILHELMUS CHRISTIAAN THEODOOR, SCHALKEN,JACOBUS ANTONIUS, VAN PUIJENBROEK,ANDREAS ALPHONS FRANCISCUSLUDOVICUS, GOMMANS,WILLEMIJN MARIA, WEIJZEN,SANNE.

Molécula de ARNmi o un equivalente o un mimético o un isomiR de la misma donde una fuente de dicha molécula de ARNmi o equivalente de la misma comprende al menos 80 nucleótidos y comprende una unidad con al menos 98% de identidad con SEQ ID NO: 1 o una fuente de la misma, o una composición que comprende dicha molécula de ARNmi, equivalente o mimético o isomiR de la misma o fuente de la misma para su uso como un medicamento para tratar, revertir, curar y/o retrasar un cáncer asociado a la EMT induciendo un proceso de MET, donde dicha molécula de ARNmi es un ARNmi-518b, ARNmi-520f y/o ARNmi-524.

PDF original: ES-2631458_T3.pdf

Moléculas pequeñas de ARN que median en la interferencia de ARN.

(12/04/2017). Solicitante/s: MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, ELBASHIR,SAYDA, LENDECKEL,WINFRIED, WILM,MATTHIAS, LÜHRMANN,Reinhard.

Molécula de ARN de doble hebra aislada, en la que cada hebra de ARN tiene una longitud de 19-23 nucleótidos, en donde una hebra tiene un saliente 3' de 1-3 nucleótidos y una hebra es de extremos romos, en donde dicha molécula de ARN es capaz de interferencia de ARN específica de una diana.

PDF original: ES-2632957_T3.pdf

ARNi para el control de hongos y oomicetos por la inhibición del gen de sacaropina deshidrogenasa.

(29/03/2017) Una molécula de ARNdc que comprende i) una primera cadena que comprende una secuencia idéntica a por lo menos 18 nucleótidos contiguos del gen de sacaropina deshidrogenasa de un hongo u oomiceto y ii) una segunda cadena que comprende una secuencia sustancialmente complementaria a la primera cadena, en la que el gen de hongo u oomiceto se selecciona del grupo consistente en: a) un polinucleótido que comprende una secuencia como se define en las SEQ ID NO: 1, 3, 5, 7, 9, 11, 13, 15, 17, 19, 21, 23, 25, 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43; b) un polinucleótido que codifica un polipéptido que tiene una secuencia como se define en las SEQ ID NO: 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24, 26, 28, 30, 32, 34,…

Composiciones antisentido, y procedimientos de fabricación y uso de las mismas.

(22/03/2017) Una formulación de comprimido farmacéutico para administración oral de un oligonucleótido antisentido que comprende: una fase intragranular que comprende un oligonucleótido antisentido representado por la SEQ ID NO 1 o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo y una carga farmacéuticamente aceptable; una fase extragranular que comprende un desintegrante; y un recubrimiento entérico que comprende un copolímero de etilacrilato-ácido metacrílico, en el que cuando se prueba en un aparato USP/EP Tipo 2 (pala) a 100 rpm y 37°C en un regulador de fosfato con un pH de 6,6 no más de aproximadamente 50 % de la cantidad del oligonucleótido antisentido se libera de la formulación de comprimido farmacéutico durante un periodo de 30 minutos y cuando se prueba en un aparato USP/EP Tipo 2 (pala) a 100 rpm y 37°C en HCl diluido con…

Tratamiento de enfermedades relacionadas con la paraoxonasa 1 (pon1) por inhibición de transcrito antisentido natural a pon1.

(22/03/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de la Paraoxonasa 1 (PON1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión de la Paraoxonasa 1 (PON1) y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2.

PDF original: ES-2629339_T3.pdf

Protección contra la disfunción de la barrera endotelial a través de la inhibición del gen relacionado con la tirosina quinasa Abl (ARG).

(22/03/2017). Solicitante/s: Stichting VUmc. Inventor/es: VAN NIEUW AMERONGEN,GEERTEN P, VONK NOORDEGRAAF,ANTON, AMAN,JURJAN, VAN HINSBERGH,VICTOR W. M.

Un inhibidor de la función del gen relacionado con Abl (ARG) para usar en el tratamiento de un individuo que padece o está en riesgo de padecer edema inflamatorio, en donde dicho inhibidor se selecciona de: a) un inhibidor de la actividad tirosina quinasa de la proteína codificada por dicho gen relacionado con Abl (ARG), seleccionado entre nilotinib o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, dasatinib o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, e imatinib o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo; b) un anticuerpo anti-ARG que se une a ARG e inhibe su función; y c) una molécula de ácido nucleico que provoca la degradación de ARG o inhibe la función, la transcripción o traducción de ARG.

PDF original: ES-2622112_T3.pdf

Vectores que albergan genes tóxicos, métodos y usos de los mismos.

(15/03/2017). Solicitante/s: VIROVEK, INC. Inventor/es: CHEN,Haifeng.

Un ácido nucleico que comprende: una secuencia que codifica un polipéptido tóxico; y un intrón que interrumpe la secuencia, por lo que el intrón se empalma en células de mamífero pero no en células de insecto para formar un ARNm que se traduce para formar niveles tóxicos de células del polipéptido tóxico en células de mamífero pero no en células de insecto.

PDF original: ES-2623259_T3.pdf

Métodos y composiciones para la inhibición específica de KRAS por RNA bicatenario asimétrico.

(15/03/2017). Solicitante/s: Dicerna Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BROWN, BOB, D.

Ácido ribonucleico bicatenario (dsRNA) aislado que comprende primeras y segundas cadenas de ácido nucleico y una región dúplex de al menos 25 pares de bases, donde dicha segunda cadena de dicho dsRNA comprende 1-5 nucleótidos monocatenarios en su término 3', donde dicha segunda cadena de oligonucleótidos es suficientemente complementaria a SEQ ID NO: 161 a lo largo de como mínimo 19 nucleótidos y como mucho 35 nucleótidos de dicha segunda longitud de la cadena de oligonucleótidos para reducir la expresión del gen objetivo KRAS cuando dicho ácido nucleico bicatenario se introduce en una célula mamífera.

PDF original: ES-2628144_T3.pdf

Nuevas formas adicionales de moléculas de ARN de interferencia.

(15/03/2017) Un ácido ribonucleico adecuado para mediar en la interferencia de ARN que comprende una estructura bicatenaria, en el que la estructura bicatenaria comprende una primera cadena y una segunda cadena, en el que la primera cadena comprende un primer segmento de nucleótidos contiguos y en el que dicho primer segmento es al menos parcialmente complementario de un ácido nucleico objetivo, y la segunda cadena comprende un segundo segmento de nucleótidos contiguos y en el que dicho segundo segmento es al menos parcialmente idéntico al ácido nucleico objetivo, caracterizado por que dicha primera cadena y dicha segunda cadena comprende una pluralidad de grupos de nucleótidos modificados que tienen una modificación en la posición 2', de modo que en la cadena cada grupo de nucleótidos modificados…

Tratamiento de enfermedades relacionadas con el homólogo tipo delta 1 (dlk1) por inhibición de transcrito antisentido natural a dlk1.

(08/03/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.

Un oligonucleótido antisentido que se dirige a un transcrito antisentido natural de homólogo tipo Delta 1 (DLK1) para uso como compuesto terapéutico, donde el transcrito antisentido natural del DLK1 tiene la secuencia del ácido nucleico tal y como se expone en la SEQ ID NO: 3, y donde el oligonucleótido antisentido aumenta la expresión del homólogo tipo Delta 1 (DLK1).

PDF original: ES-2627763_T3.pdf

Oligonucleótidos no codificantes para la inducción de la omisión exónica y métodos de uso de los mismos.

(08/03/2017). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA. Inventor/es: WILTON,Stephen,Donald, FLETCHER,Sue, MCCLOREY,Graham.

Un oligonucleótido no codificante aislado que se une al ARN premensajero de la distrofina humana en el que dicho oligonucleótido tiene de 17 a 30 nucleótidos de longitud y es hibridable de forma específica con una región diana del exón 50 del gen de distrofina, designada como sitio de apareamiento H50D (+07-18), en el que dicho oligonucleótido no codificante es un oligonucleótido morfolino no codificante, y, en el que dicho oligonucleótido induce la omisión del exón 50.

PDF original: ES-2627917_T3.pdf

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