Modulación de la expresión de receptor de andrógeno.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado monocatenario que consiste en 16 nucleósidos enlazados que tienen una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de la SEQ ID NO:

35, o una sal farmacéuticamente aceptable de los mismos, en la que el oligonucleótido modificado comprende:

un segmento hueco que consiste en 9 desoxinucleósidos enlazados;

un segmento del ala 5' que consta de tres nucleósidos enlazados; y

un segmento del ala 3' que consta de cuatro nucleósidos enlazados;

en donde el segmento de separación se coloca entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3'; los tres nucleósidos enlazados del segmento del ala 5' son cada uno un azúcar de etil (cEt) restringido; los cuatro nucleósidos enlazados del segmento del ala 3' son un azúcar de etil (cEt) restringido, un azúcar de etil (cEt) restringido, un azúcar de etil (cEt) restringido y un azúcar 2'-O-metoxietil en la dirección 5' a 3'; cada enlace internucleósido es un enlace fosforotioato; y cada citosina es una 5-metilcitosina

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/064479.

Solicitante: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: MACLEOD, ROBERT, A., MONIA, BRETT P., FREIER, SUSAN, M., KIM,YOUNGSOO, SETH,PUNIT,P, ZHOU,TIANYUAN, SWAYZE,ERIC.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/712 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.

PDF original: ES-2706387_T3.pdf

 

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