Administración, uso y aplicaciones terapéuticas de los sistemas crispr-cas y composiciones para la edición genómica.
Una composición que comprende un sistema CRISPR-Cas para usar en el tratamiento de una enfermedad genética ocular mediante administración localizada al ojo de un sujeto,
en el que el sistema CRISPR-Cas comprende:
A. un polinucleótido que codifica un ARN de sistema CRISPR-Cas que comprende:
a) una secuencia guía capaz de hibridar con una secuencia diana de enfermedad genética ocular,
b) una secuencia pareja tracr, y
c) una secuencia tracr
en el que (a), (b) y (c) se disponen en una orientación 5' a 3';
y
B. un polinucleótido que codifica un Cas9;
Cada uno de A y B:
Se formulan para la distribución juntos en un vehículo de distribución, siendo el vehículo un vector vírico adenoasociado (AAV), en el que el AAV es AAV1, AAV2 o AAV5; y
Son capaces, cuando se administran juntos al ojo del sujeto, de formar un complejo CRISPR-Cas que comprende el Cas9, y el ARN del sistema CRISPR-Cas.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/070127.
Solicitante: The Broad Institute, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 415 Main Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: ZHANG, FENG, CONG,LE, PLATT,RANDALL JEFFREY, COX,DAVID BENJAMIN TURITZ, HEIDENREICH,MATTHIAS, SWIECH,LUKASZ.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K38/46 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › Hidrolasas (3).
- A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- C12N15/10 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN (preparación química de ADN o ARN C07H 21/00; preparación de polinucleótidos no estructurales a partir de microorganismos o con la ayuda de enzimas C12P 19/34).
- C12N15/90 C12N 15/00 […] › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.
- C12N9/22 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.); Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Ribonucleasas.
PDF original: ES-2765481_T3.pdf
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