Ingeniería de sistemas, métodos y composiciones de guía optimizadas para manipulación de secuencias.

Un sistema vector relacionado con Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR)-CRISPR asociado a (Cas) (CRISPR-Cas) de ingeniería,

que no está presente en la naturaleza, que comprende uno o más vectores que comprenden:

a) un primer elemento regulador unido de manera operable a una secuencia de nucleótidos que codifica una secuencia de polinucleótidos del sistema CRISPR-Cas que comprende una secuencia guía, un ARNtracr y una secuencia de emparejamiento tracr, en la que la secuencia guía se hibrida con una o más secuencias objetivo en los sitios de los polinucleótidos en una célula eucariota,

b) un segundo elemento regulador unido de manera operable a la secuencia de nucleótidos que codifica una proteína Cas9 de Tipo II,

c) una plantilla de recombinación

en el que los componentes (a), (b) y (c) están situados en los mismos vectores o diferentes vectores del sistema, en el que el sistema comprende además una o más señales de localización nuclear (las NLS) expresadas con la secuencia de nucleótidos que codifica la proteína Cas9,

según lo cual la secuencia guía fija como objetivo uno o más sitios de polinucleótidos en una célula eucariota y la proteína Cas9 escinde uno o más sitios de polinucleótidos, según lo cual se modifica la secuencia de uno o más sitios de polinucleótidos.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E15154539.

Solicitante: The Broad Institute, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 7 Cambridge Center Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: ZHANG, FENG, CONG,LE, HSU,PATRICK, RAN,FEI.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/63 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión.

PDF original: ES-2553782_T3.pdf

 

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