13 inventos, patentes y modelos de SHIHABUDDIN,LAMYA
Modulación de la expresión de huntingtina.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(13/11/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Clasificación: C12N15/113.
Un oligonucleotido modificado monocatenario que consiste en de 12 a 30 nucleosidos unidos, dirigido a un acido nucleico que codifica huntingtina y puede inhibir la expresion de huntingtina, en el que el oligonucleotido modificado comprende:
un segmento de separacion que consiste en desoxinucleosidos unidos;
un segmento de ala 5' que consiste en nucleosidos unidos; y
un segmento de ala 3' que consiste en nucleosidos unidos;
en el que el segmento de separacion se situa entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3',
en el que cada nucleosido de cada segmento de ala comprende un azucar modificado, y
en el que los nucleosidos unidos comprenden al menos 8 nucleobases contiguas de SEQ ID NO: 28.
PDF original: ES-2772825_T3.pdf
Composiciones y métodos para la modulación de corte y empalme de SMN2 en un sujeto.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(09/10/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.
Una composición farmacéutica para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde la composición farmacéutica se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano y la composición farmacéutica comprende (i) un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano y (ii) un diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-O-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.
PDF original: ES-2761614_T3.pdf
Distribución enzimática intraventricular para las enfermedades por depósito lisosomal.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(11/06/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K38/46.
Una esfingomielinasa ácida para usar en la prevención o tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick A o B en un paciente, en la que dicha prevención o tratamiento comprende la administración intraventricular de la esfingomielinasa ácida al cerebro del paciente, en el que la administración de una dosis única de la esfingomielinasa ácida consume más de cinco horas.
PDF original: ES-2716206_T3.pdf
Composiciones y métodos para la modulación de corte y empalme de SMN2 en un sujeto.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(13/02/2019). Solicitante/s: Biogen MA Inc. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.
Un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano, para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde el compuesto se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.
PDF original: ES-2699827_T3.pdf
Terapia génica par la enfermedad de Niemann-Pick tipo A.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K48/00, C12N15/85, A61K31/70, C12N9/16, C12N15/864.
Un primer vector vírico que comprende un transgén que codifica un inmunógeno; y un segundo vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno para usar en el tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosómico con implicación del SNC, en el que dicho tratamiento comprende las etapas de:
a) administrar dicho primer vector vírico al tejido hepático de un mamífero de manera que se induce la tolerancia en el cerebro del mamífero al inmunógeno; y
b) posteriormente administrar dicho segundo vector vírico al cerebro de dicho mamífero en el que dicha administración posterior del segundo vector vírico se da después de que dicho primer vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno se haya expresado en el hígado del mamífero durante una cantidad de tiempo efectiva para generar la inducción de tolerancia, y en el que el inmunógeno es la enzima defectuosa asociada con la enfermedad de almacenamiento lisosómico a tratar.
PDF original: ES-2700048_T3.pdf
Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la médula espinal.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K48/00, A01K67/027, C12N15/00.
Un vector vírico neurotrófico recombinante que comprende un transgén, para su uso en un método de suministro del producto del transgén a la médula espinal de un sujeto que padece un trastorno de neuronas motoras, en el que el método comprende administrar el vector vírico a al menos un ventrículo del cerebro, mediante lo cual se expresa dicho transgén y se suministra el producto transgénico expresado a la médula espinal, en el que el transgén es IGF- 1.
PDF original: ES-2725552_T3.pdf
Administración intraventricular lenta.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(24/01/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61M37/00, A61B5/00, A61N1/30.
Un agente que es adecuado para la administración a un cerebro de un paciente, para uso en un método que comprende administrar el agente al paciente vía un ventrículo lateral del cerebro a una velocidad de manera que la administración de una única dosis se consume en más de cuatro horas, en el que la administración se lleva a cabo hasta que dicho agente es detectable en el suero del paciente, y en el que el agente es una enzima que es deficiente en una enfermedad del almacenamiento lisosómico.
PDF original: ES-2697502_T3.pdf
Terapia génica para trastornos neurodegenerativos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(18/10/2018). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K48/00, C07K14/475, C12N15/79, C12N15/864.
Un virión de AAV recombinante que comprende un vector del virus adeno-asociado autocomplementario (scAAV) para uso en el tratamiento de un individuo que sufre de atrofia de la médula espinal (AME), donde el vector de scAAV comprende un polinucleótido que codifica una proteína que modula la función motora, donde la expresión de dicha proteína en el SNC resulta en al menos una corrección parcial de la neuropatología y/o estabilización del avance de AME, y donde el vector de scAAV comprende proteínas cápside del serotipo AAV8.
PDF original: ES-2686504_T3.pdf
Modulación de la expresión de huntingtina.
(16/11/2016) Un oligonucleótido de una sola hebra modificado dirigido a un ácido nucleico que codifica la huntingtina y capaz de inhibir la expresión de huntingtina, en el que el oligonucleótido modificado comprende:
un segmento hueco que consiste en diez desoxinucleósidos enlazados;
un segmento de ala 5' que consta de cinco nucleósidos enlazados; y
un segmento de ala 3' que consta de cinco nucleósidos enlazados; en el que el segmento de hueco está colocado entre el segmento de ala 5' y el segmento de ala 3',
en el que cada nucleósido de cada segmento de ala comprende un 2'-O-azúcar de metoxietilo;
en el que las uniones entre nucleósidos dentro del segmento de espacio, los enlaces que conectan el segmento de hueco 5' o segmento de ala 3', y los enlaces…
Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la medula espinal.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(20/07/2016). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Clasificación: A61K48/00.
Un vector vírico neurotrófico recombinante que comprende un transgén, para su uso en un método de suministro del producto del transgén a la médula espinal de un sujeto, en el que el método comprende administrar el vector vírico a al menos un ventrículo del cerebro, mediante lo cual se expresa dicho transgén y se suministra el producto transgénico expresado a la médula espinal, en el que el vector vírico es un vector de virus adenoasociado (AAV) y en el que el transgén es SMN-1.
PDF original: ES-2596885_T3.pdf
Tratamiento de sinucleinopatías.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(16/02/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.. Clasificación: A61K48/00.
Uso de uno o ambos de entre:
un polipéptido de b-glucocerebrosidasa ácida (GBA) y
un polinucleótido que codifica un polipéptido de b-glucocerebrosidasa ácida (GBA), en la preparación de un medicamento para su uso en un método de tratamiento de un sujeto con una sinucleinopatía, pero no una enfermedad relacionada con el almacenamiento lisosomal diagnosticada clínicamente, en donde el polipéptido o el polinucleótido se administran en una cantidad eficaz para reducir un nivel de a-sinucleína en el sistema nervioso central o periférico, o en ambos, de un sujeto, o en el compartimiento lisosomal de un sujeto.
PDF original: ES-2559859_T3.pdf
Administración intraventricular de enzimas para enfermedades de depósito lisosomal.
(01/10/2014) Esfingomielinasa ácida para usar en la prevención o el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick del tipo A o B en un paciente, en la que dicha prevención o tratamiento comprende la administración intraventricular de la esfingomielinasa ácida al cerebro del paciente y la administración de una dosis única de la esfingomielinasa ácida consume más de seis horas.
Terapia génica para trastornos de la médula espinal.
(01/02/2013) Un vector vírico neurotrópico recombinante que comprende un transgén terapéutico, para uso en eltratamiento de un trastorno de las neuronas motoras en un sujeto, comprendiendo el tratamiento administrar dichovector vírico a la región de la corteza motora del cerebro o en al menos una región de la región de los núcleoscerebelosos profundos del cerebro, en el que el producto del transgén se administra en una cantidadterapéuticamente eficaz a al menos una subdivisión de la médula espinal y/o a al menos una división del troncocerebral, y en el que dicho vector vírico neurotrópico recombinante es un vector vírico adenoasociado (vector deAAV).
