(12/03/2014) Un método para la producción de una biblioteca de ácidos nucleicos que comprende una multiplicidad mayor a 105 genes estructurales expresables de al menos un virus eucariota, que comprende las etapas de: a) proporcionar un conjunto de ácidos nucleicos, donde cada uno codifica al menos un gen estructural de un virus eucariota y que comprende una secuencia adecuada de empaquetamiento, en donde el gen estructural contiene un inserto que previene la formación de una proteína estructural funcional, y b) la inserción de un inserto en el gen estructural para remover una secuencia del gen estructural, en donde la secuencia removida comprende o es parte del inserto formando así genes estructurales potencialmente funcionales; en…

(05/03/2014) Virus cooperador obtenido a partir de adenovirus que comprende: (i) las siguientes secuencias de ADN adenovírico: (a) un gen E2a; (b) un gen E4 (orf6); (c) un gen de ARN VAI; y (ii) la secuencia de la unidad génica de la cápside VP de un parvovirus con replicación autónoma.

(01/01/2014) Un virus adenoasociado (AAV) que comprende una cápside de AAV que comprende AAVcy.5 vp1 que comprende aminoácidos 1 a 728 de SEQ ID Núm. 103 o una secuencia que es al menos un 95% idéntica con la misma; y un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

(13/11/2013) Un polinucleótido que codifica el Factor IX humano que comprende la secuencia expuesta en SEC ID Nº: 1.

(06/11/2013) Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que tiene una cápside AAVrh48 (rh48.2) modificada, comprendiendodicha cápside modificada la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 44, la cual ha sido modificada para quecontenga una asparagina en la posición 304 de residuo de aminoácido, que de forma nativa es una serina.

(22/10/2013) Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que tiene una cápside AAVhu48 seleccionada en el grupo consistenteen: (a) cápside de hu48 que tiene la secuencia SEQ ID Núm. 50 modificada para que contenga una serina en laposición 277 de residuo de aminoácido, que es de forma nativa una glicina, y para que contenga una lisina en laposición 322 de residuo de aminoácido, que es de forma nativa un ácido glutámico, y para que contenga unaasparagina en la posición 552 de residuo de aminoácido, y (b) una cápside de hu48 que tiene la secuencia SEQ IDNúm. 50 modificada para que contenga una serina en la posición 277 de residuo de aminoácido, la cual es de formanativa una glicina, y para que contenga una lisina en la posición 322 de residuo de aminoácido, la cual es…

(02/10/2013) Un vector de virus adeno-asociado AAV6.2 que tiene una cápside de AAV6 modificada que posee la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 29 modificada por tener una leuquina en la posición 129 de residuo de aminoácido que de forma natural es una fenilalanina.

(25/09/2013) Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAV que comprende una vp1 de AAVrh10, quecomprende aminoácidos 1 a 738 de SEQ ID Núm. 81 o una secuencia que es al menos un 95% idéntica a la misma,un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas (ITRs) de AAV, y un gen heterólogo enlazadooperativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

(05/07/2013) Un virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAV de serotipo 9, en el que la cápside de AAV9 es al menos un 95% idéntica a la secuencia de aminoácidos 203 a 736 de SEQ ID Núm. 123, y en el que el AAV comprende además un minigén que tiene repeticiones terminales de AAV invertidas y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias regulatorias que dirigen su expresión en una célula anfitrión.

(01/07/2013) Una estructura artificial de ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica las proteínas de la cápsida VP1, VP2 y VP3 de un virus adenoasociado (VAA), en donde el codón de iniciación para la traducción de la proteína de la cápsida VP1 de VAA se selecciona entre CTG, TTG y GTG y en donde la secuencia de nucleótidos está ligada funcionalmente a secuencias controladoras de la expresión para la expresión en una célula de insecto.

(17/10/2012) Vectores y secuencias para el tratamiento de enfermedades. La presente invención proporciona nuevas secuencias, construcciones génicas, vectores y composiciones farmacéuticas para el tratamiento de enfermedades y en especial, para el tratamiento de la mucopolisacaridosis.

(12/09/2012) Vector vírico adeno-asociado del pseudotipo 2/7 ó 2/8 que codifica la HIF-1-alfa, para el uso en un procedimiento de tratamiento de un mamífero con un trastorno de las motoneuronas.

(13/06/2012) Un vector viral quimérico que comprende: (a) una cápsida de virus adenoasociado (AAV) quimérica que comprende una inserción de aminoácido inmediatamente después de la posición del aminoácido 264 en una subunidad de la cápsida de AAV2 o un cambio correspondiente en otra subunidad de la cápsida de otro AAV; y (b) un ácido nucleico que comprende una secuencia repetida terminal de AAV y una secuencia de ácido nucleico heteróloga; donde el ácido nucleico está empaquetado dentro de la cápsida de AAV quimérica.

(02/05/2012) Virión rAAV comprendiendo proteínas cápsidas de serotipo AAV, por el cual el virión rAAV comprende un vectorrAAV2 comprendiendo un elemento de expresión operativamente unido a una secuencia de ácidos nucleicos quecodifica una proteína terapéutica eficaz contra la artritis reumatoide.

(14/03/2012) Un gen recombinante que comprende una región de control reguladora transcripcional que comprende SEC ID Nº: 3 o una región de control reguladora transcripcional que consiste en un polinucleótido que consiste en SEC ID Nº: 3 o un potenciador que consiste en los nucleótidos 1-192 de SEC ID Nº: 5 3 o un promotor que consiste en los nucleótidos 193-447 de SEC ID Nº: 3, en el que dicha región de control reguladora transcripcional, dicho potenciador o dicho promotor pueden regular la expresión de una secuencia codificante unida operativamente cuando se introduce en una célula.

(31/05/2010) Una partícula de virus quimérico que comprende: (a)una cápsida quimérica de parvovirus, en la que toda una región de al menos 5 aminoácidos de longitud de una subunidad de cápsida de parvovirus está sustituida por la región homóloga de una subunidad de cápsida procedente de un parvovirus diferente; y (b)un genoma de VAA empaquetado dentro de la cápsida quimérica de parvovirus, en la que dicha partícula de virus quimérico tiene una o más características alteradas seleccionadas entre el grupo constituido por: propiedades antigénicas; capacidades de empaquetado; tropismo celular; detección facilitada y propiedades de purificación

(01/12/2004) LA INVENCION SE ENCUENTRA EN EL CAMPO DE LOS MATERIALES GENETICOS RECOMBINANTES, EN ESPECIAL PARA EL USO EN TERAPIA GENICA. LOS VECTORES QUE SE UTILIZAN PARA TRANFERIR INFORMACION GENETICA ADICIONAL A CELULAS EN EL CAMPO DE LA TERAPIA GENICA A MENUDO SE BASAN EN VIRUS. UN GRUPO DE VIRUS QUE SE HA PROPUESTO PARA SU UTILIZACION PARA LA TRANSFECCION ES EL GRUPO DE LOS PARVOVIRUS, Y EN PARTICULAR SE HA PROPUESTO EL USO DE VIRUS ADENO ASOCIADOS. LA INVENCION DESCRIBE PROCEDIMIENTOS Y MEDIOS MEJORADOS PARA LA TERAPIA GENICA Y PARA PREPARAR PRODUCTOS PARA SER UTILIZADOS EN LA TERAPIA GENICA, QUE UTILIZAN MATERIALES BASADOS EN PARVOVIRUS. LA INVENCION DESCRIBE DE FORMA PARTICULAR LA EXPRESION REGULADA DE GENES BAJO EL CONTROL DE LA COMBINACION DE UN RADICAL REPRESOR Y UN RADICAL ACTIVADOR, EN PARTICULAR PARA LA EXPRESION DE PRODUCTOS…