CIP-2021 › A › A61 › A61K › A61K 48/00[m] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES
(17/01/2018). Solicitante/s: GERON CORPORATION. Inventor/es: GRYAZNOV,SERGEI, PONGRACZ,KRISZTINA.
Un compuesto que tiene la estructura:**Fórmula** en la que los enlaces internucleosídicos del oligonucleótido comprenden al menos un enlace tiofosforamidato N3' → P5'; o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2662196_T3.pdf
(10/01/2018). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: ESTES,SCOTT D, ZHANG,WEIQUN.
Un promotor de rpS21 aislado que tiene la secuencia nucleotídica expuesta en SEC ID NO: 39, o una variante de la misma que tiene actividad promotora, en el que la identidad de la variante y de la SEC ID NO: 39 es de al menos 95% a lo largo de toda la longitud de la SEC ID NO: 39.
PDF original: ES-2665493_T3.pdf
(10/01/2018) Formulación en forma de nanoemulsión, que comprende una fase acuosa continua y al menos una fase dispersada, y que comprende: - al menos un 5% molar de lípido anfífilo, - del 15 al 70% molar de al menos un tensioactivo catiónico que comprende: - al menos un grupo lipófilo seleccionado entre: - un grupo R o R-(C≥O)-, donde R representa una cadena hidrocarbonada lineal que comprende de 11 a 23 átomos de carbono, - un éster o una amida de ácidos grasos que comprende de 12 a 24 átomos de carbono y fosfatidiletanolamina, y - un poli(óxido de propileno), y - al menos un grupo hidrófilo que comprende al menos un grupo…
(27/12/2017). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: MUELLER,CHRISTIAN, FLOTTE,TERENCE, ZAMORE,PHILLIP DAVID.
Un VAAr que contiene un ácido nucleico que comprende: una primera región que codifica uno o más primeros miARN que se pueden hibridar, e inhibir su expresión, con un ARNm endógeno de un sujeto que codifica una proteína Z-AAT; y, una segunda región que codifica un ARNm exógeno que codifica una proteína M-AAT que tiene una o más mutaciones silenciosas en comparación con el ARNm endógeno, en donde el uno o más primeros miARN no comprenden un ácido nucleico que tiene suficientes secuencias complementarias para hibridarse con, e inhibir, la expresión del ARNm exógeno, y en donde la primera región está situada entre el último codón del ARN exógeno y una parte de la segunda región que codifica la secuencia de poliadenilación del ARNm exógeno.
PDF original: ES-2661680_T3.pdf
(20/12/2017). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, ALVIRA,Mauricio, WILSON,JAMES N.
Un virus adeno-asociado (AAV) recombinante que comprende una cápside de AAV9 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 2 o una secuencia de aminoácido al menos un 95% idéntica con la misma, comprendiendo además dicho AAV recombinante un minigén que tiene repeticiones de terminal invertido de AAV y un transgén enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.
PDF original: ES-2664505_T3.pdf
(20/12/2017). Solicitante/s: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA. Inventor/es: HAMMOND,H. KIRK, GAO,MEI HUA.
Un vector que comprende una secuencia de ácidos nucleicos que codifica una proteína o un péptido paracrino para su uso en un método para tratar, mejorar o proteger a un sujeto que padece una insuficiencia cardiaca congestiva que comprende proporcionar y administrar o suministrar el vector a una célula del sujeto, o a un sujeto en necesidad del mismo en el que la proteína o el péptido paracrino comprende una proteína o un péptido de la Urocortina-2 (UCn-2), y el vector es un virus adenoasociado (AAV).
PDF original: ES-2660492_T3.pdf
(20/12/2017) Inhibidor de los canales de calcio de tipo T para su uso para aumentar la eficacia de destrucción de células en proliferación por un agente quimioterápico antineoplásico o radiación en el tratamiento de una enfermedad o estado canceroso o precanceroso en un mamífero, en el que el tratamiento comprende: (a) administrar una cantidad terapéuticamente eficaz de un inhibidor de los canales de calcio de tipo T para aumentar la proporción de las células en proliferación en la fase G1; (b) detener la administración del inhibidor de los canales de calcio de tipo T durante un periodo de tiempo; y (c) administrar posteriormente una dosificación seleccionada del grupo que consiste…
(13/12/2017). Solicitante/s: The Chemo-Sero-Therapeutic Research Institute. Inventor/es: NOZAKI, CHIKATERU, KAMINAKA,KAZUYOSHI, MATSUDA,JUNICHI.
Un péptido inmunogénico que induce un aumento de la respuesta inmunitaria mediante la inducción de un anticuerpo específico para el péptido, en donde dicho péptido inmunogénico comprende un péptido ß-amiloide o una porción del mismo que comprende al menos los 28 aminoácidos N-terminales del SEQ ID NO: 34 y que tiene una adición o inserción de al menos una cisteína, en donde la cisteína se inserta entre los residuos de aminoácido 18º y 19º, entre los residuos de aminoácido 25º y 26º, o entre los residuos de aminoácido 28º y 29º contados desde el extremo N terminal de dicho péptido ß amiloide o una porción del mismo.
PDF original: ES-2655868_T3.pdf
(06/12/2017). Solicitante/s: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY. Inventor/es: SCHATZBERG, ALAN, F., THOMPSON, ROBERT C., TOMITA, HIROAKI, LI,JUN, AKIL,HUDA, WATSON,STANLEY J, EVANS,SIMON J, VAWTER,MARQUIS P, JONES,EDWARD G, CHOUDARY,PRABHAKARA V, MYERS,RICHARD M, MOLNAR,MARGHERITA, BUNNEY,WILLIAM E, LOPEZ,JUAN F, LYONS,DAVID M, STEIN,RICHARD, TURNER,CORTNEY A.
Un inhibidor de FGF9 para su uso en un método de prevención o de tratamiento de un trastorno de depresión mayor en un sujeto, en donde dicho inhibidor se une a FGF9 o hibrida con un transcrito de FGF9.
PDF original: ES-2660765_T3.pdf
(06/12/2017) VLP derivada de un poliomavirus humano que comprende un fármaco para uso en un método de tratamiento por terapia o método de diagnóstico in vivo de un trastorno neurológico del sistema nervioso central, en el que el trastorno neurológico se selecciona del grupo que consiste en apoplejía, adicción al alcohol, enfermedad de Alzheimer, ansiedad, trastorno de hiperactividad con déficit de atención, trastorno bipolar, dolor por cáncer, isquemia cerebral, distonía cervical, corea asociada a la enfermedad de Huntington, dolor crónico, dolor crónico severo, trastorno cognitivo, mioclono cortical, depresión, dolor neuropático diabético, labilidad…
(06/12/2017). Solicitante/s: ENGENE, INC. Inventor/es: GAO,JUN, CHEUNG,ANTHONY, HSU,ERIC C, FLEET,CARLOS.
Una composición que comprende poliplex de quitosano-ácido nucleico hidratados y estables y un inhibidor de agregación, en el que dicha composición tiene una concentración de ácido nucleico mayor que o igual a 0.5 mg/ml, y dicha composición está libre de precipitado de poliplex, y además dicho inhibidor de agregación es un azúcar.
PDF original: ES-2660846_T3.pdf
(06/12/2017). Solicitante/s: Janssen Biotech, Inc. Inventor/es: DAI, WEIGUO, HILL,BETH.
Una formulación no acuosa en suspensión a concentración elevada, que comprende: a. un vehículo que comprende aceite de sésamo y oleato de etilo; y b. una molécula bioactiva, en la que dicha molécula bioactiva es una proteína, anticuerpo, péptido o nucleótido.
PDF original: ES-2659079_T3.pdf
(06/12/2017). Solicitante/s: Fondazione Telethon. Inventor/es: BALLABIO,Andrea, FRALDI,ALESSANDRO.
Una secuencia nucleotídica que codifica una sulfatasa quimérica, consistiendo dicha sulfatasa quimérica en el orden de secuencia N-terminal-C-terminal: a) un péptido señal o bien de la secuencia aminoacídica de α- antitripsina humana (hAAT) o la secuencia aminoacídica de iduronato-2-sulfatasa (IDS) humana, perteneciendo dicha secuencia al siguiente grupo de SEQ ID No. 2 o SEQ ID No. 4; b) una secuencia aminoacídica de sulfatasa humana desprovista de su péptido señal y c) el dominio de unión a LDLR de ApoB.
PDF original: ES-2661967_T3.pdf
(06/12/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de la peptidasa del factor 8 regulador del interferón (IRF8) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del factor 8 regulador del interferón (IRF8), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de la SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664605_T3.pdf
(06/12/2017). Solicitante/s: MEDIPOST, CO., LTD.. Inventor/es: YANG,YOON-SUN, CHANG,JONG WOOK, OH,WON IL, KIM,JI HYUN.
Una composición farmacéutica para su uso en la prevención o el tratamiento de una enfermedad neurológica, que comprende una proteína ICAM-1 (molécula de adhesión intercelular 1), o un fragmento o una variante de la misma, como ingrediente activo, en la que la enfermedad neurológica es una enfermedad seleccionada entre el grupo que consiste en enfermedad de Alzheimer, epilepsia y deterioro cognitivo leve, y es provocada por al menos uno seleccionado entre el grupo que consiste en la formación de placa beta-amiloide en neuronas, la reducción de la expresión de neprilisina en neuronas y una combinación de los mismos.
PDF original: ES-2658154_T3.pdf
(29/11/2017). Solicitante/s: TORAY INDUSTRIES, INC.. Inventor/es: OKANO, FUMIYOSHI, SAITO,TAKANORI, KOBAYASHI,SHINICHI.
Un anticuerpo o un fragmento del mismo, en donde el anticuerpo o el fragmento del mismo tiene reactividad inmunológica con una proteína CAPRINA-1 y comprende una región variable de cadena pesada que comprende regiones determinantes de complementariedad de SEQ ID NO: 5, 6 y 7, y una región variable de la cadena ligera que comprende las regiones determinantes de la complementariedad de las SEQ ID NO: 9, 10 y 11.
PDF original: ES-2660115_T3.pdf
(29/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de globulina fijadora de hormonas sexuales (SHBG) para uso como compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión de la globulina fijadora de hormonas sexuales (SHBG), y donde: (a) el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en SEQ ID NO 3, o una variante del mismo que conserva la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 3; o (b). el oligonucleótido comprende al menos una de las SEQ ID NO: 4, 6 a 9 u 11.
PDF original: ES-2664866_T3.pdf
(29/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del homólogo atonal 1 (ATOH1) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del homólogo atonal 1 (ATOH1), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664572_T3.pdf
(29/11/2017). Solicitante/s: Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg. Inventor/es: SCHULER, GEROLD, VOLL, REINHARD, BIRKHOLZ,KATRIN, DÖRRIE,JAN, SCHAFT,NIELS, PFEIFFER,ISABELL.
Células dendríticas (DZ) que están manipuladas en su vía de transmisión de señales de NFκB mediante transfección de ARN con una o varias secuencias de nucleótidos que codifican al menos una proteína transmisora de señales mutada de la vía de transmisión de señales de NFκB, siendo la proteína transmisora de señales mutada de la vía de transmisión de señales de NFκB un mutante de IKKα o IKKß activo constitutivamente, en donde (i) el mutante de IKKα activo constitutivamente comprende los restos de aminoácidos 25 a 769 de la SEQ ID NO: 2; o (ii) el mutante de IKKß activo constitutivamente comprende los restos de aminoácidos 18 a 773 de la SEQ ID NO: 5.
PDF original: ES-2661369_T3.pdf
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del homólogo de discos grandes (DLG) para su uso como un compuesto terapéutico, en el que dicho oligonucleótido modula la expresión del homólogo de discos grandes (DLG), y en el que el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2663598_T3.pdf
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de RNASA H1 para uso como un compuesto terapéutico, donde dicho oligonucleótido aumenta la expresión de la RNASA H1, y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 2 a 5, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de una cualquiera de las SEQ ID NO: 2 a 5.
PDF original: ES-2671877_T3.pdf
(15/11/2017). Solicitante/s: MAX-PLANCK-GESELLSCHAFT ZUR FORDERUNG DER WISSENSCHAFTEN E.V.. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, ELBASHIR,SAYDA, LENDECKEL,WINFRIED, WILM,MATTHIAS, LÜHRMANN,Reinhard.
Molécula de RNA bicatenario aislada, en la cual cada cadena de RNA tiene una longitud de 19-25 nucleótidos, en la cual cada molécula de RNA es capaz de modificaciones de ácido nucleico específicas en cuanto a la diana.
PDF original: ES-2215494_T1.pdf
PDF original: ES-2215494_T3.pdf
PDF original: ES-2215494_T5.pdf
(15/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de metionina sulfóxido reductasa A (MSRA) para su uso como un compuesto terapéutico, donde dicho oligonucleótido aumenta la expresión de metionina sulfóxido reductasa A (MSRA), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664585_T3.pdf
(15/11/2017). Solicitante/s: THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.. Inventor/es: FRANK,MARKUS,H, SAYEGH,MOHAMED,H.
Una proteína sustancialmente pura que comprende la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2659877_T3.pdf
(15/11/2017). Solicitante/s: Calimmune Inc. Inventor/es: BRETON,LOUIS RANDALL, CHEN,IRVIN, AN,DONG SUNG, SYMONDS,GEOFFREY P, BOYD,MAUREEN, MILLINGTON,MICHELLE L.
Un metodo para producir un vector de expresion virica que, cuando esta presente en una celula, es capaz de inhibir la union del VIH con la celula y evitar la fusion del VIH en la celula, comprendiendo el metodo: insertar en el vector una primera molecula de acido nucleico que codifica un acido nucleico inhibidor capaz de regular negativamente la expresion de un correceptor de VIH, en donde el acido nucleico inhibidor es un ARN de interferencia pequeno (ARNip) o un ARN en horquilla corto (ARNhp) que tiene una region bicatenaria; e insertar en el vector una segunda molecula de acido nucleico que codifica una proteina inhibidora de fusion de VIH.
PDF original: ES-2657737_T3.pdf
(08/11/2017) Una composición que comprende: (a) una proteína Cas9 quimérica, o un polinucleótido que codifica dicha proteína Cas9 quimérica, en donde la proteína Cas9 quimérica comprende una proteína Cas9 modificada que tiene actividad nucleasa reducida en comparación con la Cas9 de tipo de silvestre correspondiente, y comprende un polipéptido heterólogo que: (i) tiene actividad modificadora de ADN, o (ii) muestra la capacidad de aumentar o reducir la transcripción, o (iii) tiene actividad enzimática que modifica un polipéptido asociado a ADN; y (b) un ARN dirigido a ADN, o uno o más polinucleótidos de ADN que codifican dicho ARN dirigido a ADN, en donde dicho ARN dirigido a ADN comprende: (i) un segmento de dirección a ADN que comprende…
(08/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF), y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 2 o 3, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de cualquiera de las SEQ ID NO: 4, 2 o 3; donde el oligonucleótido que se dirige al transcrito antisentido natural del factor de crecimiento de hepatocitos (HGF) de SEQ ID NO: 3, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 3 es un oligonucleótido antisentido que modula la expresión de HGF o un siRNA que aumenta la expresión de HGF.
PDF original: ES-2661387_T3.pdf
(08/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA, COITO,CARLOS.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de Filagrina (FLG) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión de Filagrina (FLG) y donde el transcrito antisentido natural de la Filagrina (FLG) tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2664591_T3.pdf
(08/11/2017). Solicitante/s: UNIVERSITY OF WASHINGTON. Inventor/es: MOON,RANDALL T, BHATIA,MICKIE, TROWBRIDGE,JENNIFER JEAN.
Composición que comprende un inhibidor de glucógeno sintasa cinasa-3 para su uso en el aumento del injerto de células progenitoras o células madre hematopoyéticas en un sujeto mamífero, en la que el inhibidor de glucógeno sintasa cinasa-3 inhibe la expresión o actividad de glucógeno sintasa cinasa-3.
PDF original: ES-2655591_T3.pdf
(08/11/2017). Solicitante/s: LABORATORIOS DEL DR. ESTEVE, S.A.. Inventor/es: BOSCH TUBERT,FATIMA, AYUSO LÓPEZ,Éduard, RUZO MATÍAS,Albert.
La secuencia aislada de nucleótidos SEQ ID NO: 1 que codifica para la proteína SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2659031_T3.pdf
(08/11/2017). Solicitante/s: Life Science Inkubator Betriebs GmbH & Co. KG. Inventor/es: DEMINA,VICTORIA, MANNINGA,HEIKO, GÖTZKE,ARMIN, GLASSMANN,ALEXANDER.
Las VLP derivadas de un virus del polioma humano que comprende un fármaco para usar en un método de tratamiento para terapia o un método de diagnóstico in vivo de una enfermedad del CNS.
PDF original: ES-2658941_T3.pdf
(01/11/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.
Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de PAR4 para su uso como un compuesto terapéutico, donde dicho oligonucleótido modula la expresión de PAR4, y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico como se expone en la SEQ ID NO: 2, o una variante de la misma que retiene la función del transcrito antisentido natural de SEQ ID NO: 2, donde el oligonucleótido que se dirige al transcrito antisentido natural de PAR4 es un oligonucleótido antisentido que modula la expresión de PAR4, o un ARNsi que aumenta la expresión de PAR4.
PDF original: ES-2671901_T3.pdf