CIP-2021 : A61K 48/00 : Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.

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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Tratamiento de enfermedades relacionadas con la familia de la distrofina mediante inhibición de un transcrito antisentido natural para la familia de dmd.

(16/11/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de la familia de la distrofina para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del gen de la familia de la distrofina y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una de las SEQ ID NO: 3-7.

PDF original: ES-2618572_T3.pdf

Modulación de BCL11A para el tratamiento de hemoglobinopatías.

(09/11/2016). Solicitante/s: THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: ORKIN,STUART H, SANKARAN,VIJAY G.

Un método ex vivo o in vitro para aumentar los niveles de hemoglobina fetal en una célula, comprendiendo el método las etapas de poner en contacto una célula progenitora hematopoyética con una cantidad eficaz de una composición que comprende un inhibidor de BCL11A, por lo cual aumenta la expresión de hemoglobina fetal en dicha célula, o su progenie, en relación con dicha célula antes de dicha puesta en contacto, en donde el inhibidor de BCL11A es un ácido nucleico específico de BCL11A que inhibe la expresión de BCL11A, y en donde el ácido nucleico específico de BCL11A es un agente de ARN de interferencia específico de BCL11A, un vector que codifica un agente de ARN de interferencia específico de BCL11A, un constructo o molécula antisentido, o una ribozima.

PDF original: ES-2615829_T3.pdf

Procedimiento para producir poxvirus y composiciones de poxvirus.

(09/11/2016). Solicitante/s: TRANSGENE S.A.. Inventor/es: SENE, CLAUDE, MALARME, DANIEL, CORDIER,YVES.

Procedimiento para producir una composición que comprende un virus con envoltura extracelular (EEV) y un virus maduro intracelular (IMV) de un virus vaccinia modificado recombinante Ankara (MVA) sin especificidad de infección dirigida, en el que dicho virus vaccinia modificado recombinante Ankara comprende una secuencia exógena insertada en su genoma, y en el que más de 1% del MVA recombinante comprendido en dicha composición son EEV, comprendiendo dicho procedimiento las etapas de: a) preparar un cultivo de células empaquetadoras, b) infectar dicho cultivo celular con dicho MVA recombinante, c) cultivar dichas células infectadas durante un periodo de tiempo apropiado, y d) recuperar las partículas víricas producidas a partir del sobrenadante de cultivo y las céulas empaquetadoras, en el que dicha etapa d) comprende una etapa que permite la ruptura de la membrana de las células empaquetadoras.

PDF original: ES-2611975_T3.pdf

Proteína de resistencia de cáncer de mama (BCRP) y el ADN que la codifica.

(09/11/2016). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MARYLAND, BALTIMORE. Inventor/es: ROSS,DOUGLAS,D, DOYLE,L.,AUSTIN, ABRUZZO,LYNNE.

Polipéptido que tiene la secuencia de la SEC ID Nº 1 (Proteína de Resistencia de Cáncer de Mama, BCRP) que induce resistencia a los fármacos quimioterapéuticos contra el cáncer en células de cáncer de mama.

PDF original: ES-2284243_T3.pdf

PDF original: ES-2284243_T5.pdf

Procedimientos y composiciones relacionadas con el dominio Kunitz I mutante de TFPI-2.

(02/11/2016). Solicitante/s: THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA. Inventor/es: BAJAJ,PAUL S.

Polipéptido KD1 que comprende una secuencia de aminoácidos con al menos un 93% de identidad con la secuencia de aminoácidos de KD1 establecida como los aminoácidos 10-67 de la SEC ID NO: 1, en el que el aminoácido 26 de la SEC ID NO: 1 está cambiado de leucina a arginina o lisina, y en el que el polipéptido inhibe la actividad de plasmina y presenta una menor actividad contra la coagulación en comparación con un polipéptido KD1 de tipo silvestre.

PDF original: ES-2661002_T3.pdf

Vacunas contra la gripe optimizadas.

(02/11/2016). Solicitante/s: STATENS SERUM INSTITUT. Inventor/es: FOMSGAARD,ANDERS, BRAGSTAD,KAROLINE.

El uso de polinucleótidos que codifican proteínas del virus de la gripe procedentes de una cepa H1N1 y una cepa H3N2 para la preparación de una composición inmunogénica o un componente de vacuna contra infecciones de la gripe A en seres humanos y cerdos, en donde los polinucleótidos codifican hemaglutinina (HA) y neuraminidasa (NA) y proteína matriz (M) y la nucleoproteína (NP) en donde los polinucleótidos codifican SEQ ID NO: 11 y 13 y SEQ ID NO: 6 y 8 o 9 y en donde las secuencias de ADN o ARN contienen codones que están optimizados para la expresión en células de mamífero.

PDF original: ES-2614802_T3.pdf

Composiciones de ARN interferente asimétrico y uso de las mismas.

(02/11/2016). Solicitante/s: 1Globe Health Institute LLC. Inventor/es: LI,CHIANG JIA, ROGOFF,HARRY, LI,YOUZHI, SUN,XIANGAO.

Una molécula dúplex de ARN interferente asimétrico que consiste en: una cadena no codificante, que consiste en 19-23 nucleótidos, en la que la cadena no codificante contiene un saliente 3' y un saliente 5', y en la que el saliente 3' consiste en nucleótidos de ARN, y una cadena codificante, que consiste en 14-17 nucleótidos, en la que la cadena codificante es al menos un 70 % complementaria a la cadena no codificante, en la que la cadena no codificante es al menos un 70 % complementaria a un ARNm diana; y en la que la cadena no codificante y la cadena codificante forman una región bicatenaria de 14, 15, 16 o 17 pares de bases nucleotídicas.

PDF original: ES-2617877_T3.pdf

Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades cerebrales.

(02/11/2016) Una proteína de la cápside de virus adenoasociado (AAV) modificada, que comprende un péptido de direccionamiento, en la que el péptido de direccionamiento tiene una longitud de 3 a 10 aminoácidos; y en la que: (i) la cápside de AAV modificada que comprende el péptido de direccionamiento dirige un AAV al endotelio vascular del cerebro de tipo silvestre, y el péptido de direccionamiento es TLH (SEQ ID NO: 3), o QSXY (SEQ ID NO: 4), PYFPSLS (SEQ ID NO: 5), YAPLTPS (SEQ ID NO: 6), PLSPSAY (SEQ ID NO: 7), DSPAHPS (SEQ ID NO: 8), GTPTHPS (SEQ ID NO: 9), PDAPSNH (SEQ ID NO: 10), TEPHWPS (SEQ ID NO: 11), SPPLPPK (SEQ ID NO: 12), SPKPPPG (SEQ ID NO: 13), NWSPWDP (SEQ ID NO: 14), DSPAHPS (SEQ ID NO: 15), GWTLHNK (SEQ ID NO: 16), KIPPTLH (SEQ ID NO:…

Células productoras para vectores retrovirales de replicación competente.

(26/10/2016). Solicitante/s: Tocagen Inc. Inventor/es: JOLLY, DOUGLAS, J., IBANEZ,CARLOS.

Una línea celular HT1080 productora de retrovirus que produce una partícula de retrovirus competente para la replicación, expresando de forma estable dicha línea celular HT1080 un genoma retroviral recombinante que comprende un gen gag, un gen pol, un gen env, polinucleótido heterólogo y el factor psi retroviral (Ψ) para el ensamblaje del genoma retroviral recombinante, donde la partícula de retrovirus competente para la replicación comprende el genoma retroviral recombinante y donde la línea celular HT1080 se ha adaptada para crecer en medio libre de suero y en suspensión.

PDF original: ES-2609336_T3.pdf

Antagonistas de Kv1.3 y métodos de uso.

(19/10/2016). Solicitante/s: Janssen Biotech, Inc. Inventor/es: LEUNG, WAI-PING, HUANG,CHICHI, CHI,ELLEN, EDWARDS,WILSON, SWANSON,RONALD, WICKENDEN,ALAN.

Un antagonista peptídico aislado de Kv1.3 que tiene una secuencia de aminoácidos que comprende una secuencia de aminoácidos que es por lo menos un 84% idéntica a la SEQ ID NO: 1, que comprende además una sustitución de glicina por isoleucina en la posición (G10I).

PDF original: ES-2671434_T3.pdf

Moléculas de ácido nucleico NRG-2, polipéptidos y métodos diagnósticos y terapéuticos.

(12/10/2016). Solicitante/s: CeNeS Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: MARCHIONNI, MARK.

Un polipéptido NRG-2 recombinante que comprende la secuencia de aminoácidos expuesta en la SEQ ID NO: 2 para uso en el tratamiento o profilaxis de una afección fisiopatológica en un sujeto, en donde el polipéptido NRG-2 recombinante aumenta la mitogénesis, supervivencia, crecimiento o a diferenciación de una célula de músculo, en donde la célula de músculo expresa un receptor erbB que es selectivo para el polipéptido NRG-2, y en donde la afección fisiopatológica se selecciona del grupo que consiste en cardiomiopatía, daño isquémico, trauma cardíaco e insuficiencia cardiaca.

PDF original: ES-2610353_T3.pdf

ARN de doble cadena, modificado con lípidos con elevado efecto de interferencia por ARN.

(12/10/2016). Solicitante/s: NATIONAL INSTITUTE OF ADVANCED INDUSTRIAL SCIENCE AND TECHNOLOGY. Inventor/es: TOYOBUKU,Hidekazu, HAYASHI,HIROTAKE, KUBO,TAKANORI, OHBA,HIDEKI.

Un ARN de doble cadena, modificado con lípidos, que comprende una cadena sentido que tiene una secuencia de nucleótidos complementaria a una secuencia diana en un gen diana, y una cadena antisentido que tiene una secuencia de nucleótidos complementaria a la cadena sentido, siendo capaz el ARN de doble cadena de suprimir la expresión del gen diana, y teniendo la cadena sentido un lípido de doble cadena unido directamente o a través de un enlazador a al menos uno de los primeros a sextos nucleótidos desde el extremo 5', en donde el lípido de doble cadena es fosfatidiletanolamina.

PDF original: ES-2605618_T3.pdf

Anticuerpos IgM humanos con la capacidad de inducir remielinización y usos diagnósticos y terapéuticos de los mismos, particularmente en el sistema nervioso central.

(12/10/2016). Solicitante/s: MAYO FOUNDATION FOR MEDICAL EDUCATION AND RESEARCH. Inventor/es: RODRIGUEZ, MOSES, MILLER, DAVID, J., PEASE,Larry R.

Un anticuerpo humano, o una mezcla, monómero o fragmento activo del mismo que tiene: (i) un dominio variable de la cadena pesada que comprende las secuencias de la región CDR1, CDR2 y CDR3 como se expone en la Figura 39, y un domino variable de la cadena ligera que comprende las secuencias de la región CDR1, CDR2 y CDR3 como se expone en la Figura 40. (ii) un dominio variable de la cadena pesada que comprende las secuencias de la región CDR1, CDR2 y CDR3 como se expone en la Figura 41, y un domino variable de la cadena ligera que comprende las secuencias de la región CDR1, CDR2 y CDR3 como se expone en la Figura 42.

PDF original: ES-2609494_T3.pdf

Tratamiento de enfermedades relacionadas con adiponectina (ADIPOQ) mediante la inhibición de un transcrito antisentido natural de una adiponectina (ADIPOQ).

(05/10/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se orienta a un transcrito antisentido natural de adiponectina (ADIPOQ) para uso como compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión de adiponectina (ADIPOQ) y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico expuesta en una de las SEQ IDNO: 3-6.

PDF original: ES-2599986_T3.pdf

Composición de ADN para inducir una respuesta inmunitaria contra macrófagos asociados a tumor.

(05/10/2016). Solicitante/s: THE SCRIPPS RESEARCH INSTITUTE. Inventor/es: REISFELD,RALPH,A, XIANG,RONG, LUO,YUNPING.

Composición de ADN que comprende un constructo de minigén de ADN que codifica un polipéptido que comprende una pluralidad de fragmentos de legumaína, consistiendo dicha pluralidad en tres fragmentos inmunógenos de legumaína, estando cada uno de los cuales precedido por los tres aminoácidos AAY, estando los fragmentos inmunógenos unidos entre sí en serie mediante dichos tres aminoácidos AAY entre cada fragmento sucesivo en el polipéptido, en la que el polipéptido puede inducir una respuesta inmunitaria contra las células asociadas a tumor y es expresable en las células inmunitarias, y en la que el constructo de minigén de ADN se incorpora en un portador farmacéuticamente aceptable, en la que dichos fragmentos inmunógenos presentan una secuencia de aminoácidos según SEC ID nº 16, nº 17 y nº 18.

PDF original: ES-2605020_T3.pdf

Moléculas de ácido nucleico de gripe y vacunas preparadas a partir de estas.

(28/09/2016) Una molécula de ácido nucleico aislada que comprende una o más secuencias de ácido nucleico que codifican, cada una, un antígeno de hemaglutinina de gripe B (BHA) consenso adecuado para inducir una respuesta inmunitaria contra múltiples serotipos de gripe, en la que las una o más secuencias de ácido nucleico se seleccionan entre el grupo que consiste en: a) una secuencia de ácido nucleico seleccionada entre el grupo que consiste en: la SEQ ID NO: 13, una secuencia de ácido nucleico que es al menos el 95 % idéntica, al menos el 98 % idéntica o al menos el 99 % idéntica a la SEQ ID NO: 13; un fragmento de la SEQ ID NO: 13 que comprende al menos 60 nucleótidos,…

Producción in vivo de ARN de interferencia pequeños que median el silenciamiento génico.

(28/09/2016). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: ZAMORE,PHILLIP,D, MCLACHLAN,JUANITA, MELLO,CRAIG C, GRISHOK,ALLA, HUTVANGER,GYORGY.

Un método para preparar un precursor de ARN manipulado que comprende las etapas de: (a) seleccionar una secuencia de ARN mensajero (ARNm) de un gen diana; y (b) manipular un ARN precuros que comprende i) una primera porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 40 nucleótidos que es complementaria a la secuencia de ARNm seleccionada; ii) una segunda porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 40 nucleótidos que es suficientemente complementaria a la secuencia de 18 a 40 nucleótidos de la primera porción de tallo para hibridar con la primera porción de tallo para formar un tallo dúplex; y iii) una porción de bucle de al menos 4 nucleótidos que conecta las dos porciones de tallo; en el que el precursor es capaz de ser procesado por Dicer.

PDF original: ES-2609014_T3.pdf

Terapia génica para atrofia muscular espinal.

(28/09/2016). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: WADSWORTH, SAMUEL, O\'\'RIORDAN,CATHERINE.

Un vector de virus adeno-asociado recombinante de pseudotipo 2/7 o 2/8 que codifica SMN-1, para su uso en un método de tratamiento de un mamífero que tiene atrofia muscular espinal, en el que el vector va a inyectarse en la médula espinal del mamífero.

PDF original: ES-2607060_T3.pdf

Métodos y composiciones para aumentar la sensibilidad a los inhibidores de la tirosina quinasa.

(28/09/2016). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF WESTERN AUSTRALIA. Inventor/es: LEEDMAN,PETER JEFFERY, GILES,KEITH MICHAEL, KALINOWSKI,FELICITY CARIS.

Un miARN miR-7, o un precursor del mismo, en el que el precursor se selecciona del grupo que consiste en hsamiR- 7-1, hsa-miR-7-2 y hsa-miR-7-3, en combinación con un inhibidor de la tirosina quinasa selectivo o específico para el EGFR, para su uso en el tratamiento del cáncer en un sujeto, en el que las células cancerosas expresan o expresan de forma aumentada el EGFR, y de forma opcional en el que el cáncer presenta resistencia a la tirosina quinasa en ausencia de tratamiento.

PDF original: ES-2608923_T3.pdf

Genes del receptor-1 de VEGF soluble modificado y vectores para terapia génica.

(28/09/2016). Solicitante/s: ASKLEPIOS BIOPHARMACEUTICAL, INC. Inventor/es: SAMULSKI, RICHARD, J.

Un gen de sFlt1 optimizado para su uso en el tratamiento de un trastorno ocular que causa neovascularización en un sujeto humano, en el que el gen optimizado se ha modificado para aumentar las secuencias de CG y reducir los motivos en cis respecto a un gen de tipo silvestre, en el que el gen optimizado se selecciona del grupo que consiste en las SEQ ID NO: 2 y 8.

PDF original: ES-2667209_T3.pdf

Métodos y composiciones para tratar y detectar enfermedades mediadas por SOD1 mal plegada.

(28/09/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: ProMIS Neurosciences Inc. Inventor/es: CASHMAN,NEIL, CHAKRABARTTY,AVIJIT, RAKHIT,RISHI, OSTERMANN,JOACHIM BERNHARD.

Una composición adecuada para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ALS), comprendiendo dicha composición un vehículo farmacéuticamente aceptable y un agente seleccionado de: un anticuerpo exógeno o un fragmento del mismo que se une selectivamente a un epítopo que consiste en: (a) IKGLTEGLHGF [DSE5]; (b) GLHGFHVH [DSE7]; o (c) un análogo que consiste en IKGLTEGLHGF [DSE5] o GLHGFHVH [DSE7], comprendiendo el análogo una modificación de un aminoácido por oxidación o nitración; y un inmunógeno que comprende un péptido de menos de 20 restos de SOD1 que comprende: a) IKGLTEGLHGF [DSE5]; o b) GLHGFHVH [DSE7]; o c) un análogo de a) o b), comprendiendo el análogo una modificación de un aminoácido por oxidación o nitración.

PDF original: ES-2608002_T3.pdf

Procedimeinto de tratamiento de lesión crónica de tejido nervioso usando una estrategia de terapia celular.

(28/09/2016) Una composición que comprende células madre adherentes de médula ósea suspendidas en un líquido farmacéuticamente aceptable para su uso en el tratamiento de una lesión degenerativa o traumática en un tejido nervioso o en el cerebro, en la que dichas células se pueden obtener mediante: (a) cultivar una muestra biológica que comprende células madre adultas de médula ósea sobre un sustrato recubierto con poli-L-lisina durante 2 a 72 horas, de manera que una capa de células madre de médula ósea se adhiere a dicho sustrato sin expandir las células en cultivo; (b) lavar las células no adherentes de dicho sustrato y recoger…

Conjugados de molécula pequeña para la administración intracelular de ácidos nucleicos.

(28/09/2016) Un compuesto de fórmula**Fórmula** para su uso en la administración in vivo de ácidos nucleicos, en la que Y es un grupo conector seleccionado de -(CH2)3- o -C(O)-N-(CH2-CH2-O)p-CH2-CH2-; R1 es -alquilo (C1-6); -(CH2)-naftilo; o -(CH2)m-fenilo, cuyo fenilo está sin sustituir o hasta cuatro veces sustituido con un sustituyente independientemente seleccionado de -NO2, -CN, Halógeno, -O-(CH2)-fenilo, -O-alquilo (C1-6), o -C(O)-NH2; R2 es hidrógeno; -(CH2)k-N-C(Ph)3, cuyos anillos de fenilo están sin sustituir o independientemente sustituidos con -O-alquilo (C1-4); -(CH2)k-C(O)-NH2; -(CH2)k-fenilo; -alquilo (C1-6), que está sin sustituir o sustituido una vez con -S-CH3; R3 es -NH-fenilo, cuyo fenilo está adicionalmente sustituido…

Secuencias de serotipo 8 de virus adenoasociado (VAA), vectores que las contienen y usos de las mismas.

(21/09/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., ALVIRA,Mauricio.

Un vector de virus adenoasociado (VAA) que comprende una cápside de VAA que comprende al menos una proteína de cápside vp3 de VAA8 que tiene una secuencia que comprende los aminoácidos 204 a 738 de SEQ ID NO: 2 o una secuencia de aminoácidos idéntica a al menos 95 % o a al menos 99 % a esta, teniendo dicha cápside empaquetado en su interior un minigén que tiene una secuencia de repetición terminal invertida de VAA y un gen heterólogo unido operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula hospedadora.

PDF original: ES-2602352_T3.pdf

Métodos para producción y usos de poblaciones de células multipotentes, poblaciones de células pluripotentes, poblaciones de células diferenciadas, y poblaciones de células resistentes a VIH.

(21/09/2016). Solicitante/s: Reid, Christopher B. Inventor/es: REID,CHRISTOPHER B.

Un método para producir células multipotentes, pluripotentes y/o autorrenovables de las células seleccionadas, que comprende: transfectar células seleccionadas obtenidas al seleccionar células del grupo de células somáticas con secuencias de nucleótidos que codifican las isoforma(s) de (inserción PRR +) "largas" de la proteína Numb de mamífero y con una secuencia de nucleótidos adicionales que codifica Notch; y hacer crecer las células seleccionadas en un medio de crecimiento que comprende citoquinas seleccionadas de EGF, bFGF, LIF, factor de acero, IL-6, hiper IL-6, IL-7, oncostatina-M, cardiotrofina-1 y otras citoquinas que mejoran el crecimiento efectivas que las células seleccionadas expanden a una velocidad, en la que se determina dicha velocidad a partir de los tiempos de duplicación de las células seleccionadas en dicho medio de cultivo de crecimiento; y mantener las células bajo estas condiciones de cultivo hasta que se alcanza la cantidad de células deseada.

PDF original: ES-2612538_T3.pdf

Anticuerpos anti-TNF, composiciones, métodos y usos.

(21/09/2016). Solicitante/s: Janssen Biotech, Inc. Inventor/es: KNIGHT, DAVID, M., HEAVNER, GEORGE, GILES-KOMAR,JILL, SCALLON,BERNARD, SHEALY,DAVID.

Un anticuerpo específico para el factor de necrosis tumoral alfa (TNFα) que tiene tres CDRs de la cadena pesada y tres CDRs de la cadena ligera o un fragmento que enlaza con los mismos, en donde las tres CDRs de la cadena pesada tienen la secuencia de aminoácidos de: CDRH1:SYAMH; CDRH2: FMSYDGSNKKYADSVKG; CDRH3: DRGIAAGGNYYYYGMDV; y las tres CDRs de la cadena ligera tienen la secuencia de aminoácidos de: CDRL1: RASQSVYSYLA; CDRL2: DASNRAT; CDRL3: QQRSNWPPFT; para su uso en el tratamiento de colitis ulcerosa.

PDF original: ES-2607679_T3.pdf

Prevención de la síntesis de ADN celular y poliopédido de inhibición de la proliferación celular y uso de esto.

(14/09/2016). Solicitante/s: Wuhan Yicheng Biotech, Inc. Inventor/es: HU,JUNBO, XIA,XIANMIN, WANG,GUIHUA.

Un polipéptido fusionado PTD-P15 que se caracteriza por su secuencia de aminoácidos: ácido argininaasparaginico - leucina - tirosina - como ácido paragínico - ácido asparagínico - ácido asparagínico - lisina - ácido asparagínico - arginina - metionina - prolina - Tirosina - serina - treonina - ácido glutámico - leucina - isoleucina - fenilalanina - tirosina - isoleucina - ácido glutámico - metionina - ácido asparagínico - prolina.

PDF original: ES-2607648_T3.pdf

Utilización de secuencias de lentivirus de estructura triple para la importación nuclear de secuencias nucleotídicas.

(14/09/2016) Uso o de un polinucleótido para la fabricación de un vector plásmido recombinante destinado a la producción, mediante cotransfección de plásmidos de transcomplementación, de partículas lentivirales recombinantes desprovistas de genes lentivirales y destinadas a la transducción a células eucariotas diana de una secuencia de nucleótidos de interés, partículas donde dicho polinucleótido es el determinante de importación nuclear, estando dicho polinucleótido derivado de un lentivirus y constituido por una región activa en cis de iniciación central (cPPT) que contiene al menos 10 nucleótidos, de una región activa en cis de terminación (CTS) que contiene al menos 10 nucleótidos, y una concatenación interna de nucleótidos…

Disminución del nivel de lactato y aumento de la producción de polipéptidos regulando por disminución la expresión de la lactato deshidrogenasa y de la piruvato deshidrogenasa quinasa.

(14/09/2016). Solicitante/s: F. HOFFMANN-LA ROCHE AG. Inventor/es: ZHOU,MEIXIA, SNEDECOR,BRADLEY RICHARD, NG,CHI KIN DOMINGOS, SHEN,AMY.

Un método de reducción de la producción de lactato en células cultivadas, comprendiendo el método cultivar células que comprenden una primera secuencia de ácidos nucleicos heteróloga que codifica un ARN interferente pequeño (ARNip) específico para una lactato deshidrogenasa (LDH) y una segunda secuencia de ácidos nucleicos heteróloga que codifica un ARNip específico para una piruvato deshidrogenasa quinasa (PDHK), en el que la primera secuencia de ácidos nucleicos heteróloga está unida operativamente a un primer promotor y en el que la segunda secuencia de ácidos nucleicos heteróloga está unida operativamente a un segundo promotor, en el que los ARNip silencian o regulan por disminución la transcripción génica de la LDH y la PDHK.

PDF original: ES-2599412_T3.pdf

Producción in vivo de ARN de interferencia pequeños que median el silenciamiento génico.

(07/09/2016). Solicitante/s: UNIVERSITY OF MASSACHUSETTS. Inventor/es: HUTVAGNER,GYORGY, ZAMORE,PHILIP D, MCLACHLAN,JUANITA, MELLO,CRAIG C, GRISHOK,ALLA.

Método para preparar un precursor de ARN manipulado para uso en la mediación de la interferencia de ácido ribonucleico (ARNi) de un gen diana de una célula de mamífero, que comprende modificar una secuencia precursora de ARNts de origen natural para producir un precursor de ARN manipulado que comprende i) una primera porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 40 nucleótidos que es sustancialmente complementaria a una secuencia de un ARN mensajero (ARNm) del gen diana; ii) una segunda porción de tallo que comprende una secuencia de 18 a 40 nucleótidos que es suficientemente complementaria a la secuencia de 18 a 40 nucleótidos de la primera porción de tallo para hibridar con la primera porción de tallo para formar un tallo dúplex; y iii) una porción de bucle de al menos 4 nucleótidos que conecta las dos porciones de tallo; en el que el precursor es capaz de ser procesado por Dicer.

PDF original: ES-2606290_T3.pdf

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