Conjugados de molécula pequeña para la administración intracelular de ácidos nucleicos.

Un compuesto de fórmula**Fórmula**

para su uso en la administración in vivo de ácidos nucleicos,

en la que

Y es un grupo conector seleccionado de -(CH2)3- o -C(O)-N-(CH2-CH2-O)p-CH2-CH2-;

R1 es -alquilo (C1-6);

-(CH2)-naftilo; o

-(CH2)m-fenilo, cuyo fenilo está sin sustituir o hasta cuatro veces sustituido con un sustituyente independientemente seleccionado de

-NO2,

-CN,

Halógeno,

-O-(CH2)-fenilo,

-O-alquilo (C1-6), o

-C(O)-NH2;

R2 es hidrógeno;

-(CH2)k-N-C(Ph)3, cuyos anillos de fenilo están sin sustituir o independientemente sustituidos con -O-alquilo (C1-4);

-(CH2)k-C(O)-NH2;

-(CH2)k-fenilo;

-alquilo (C1-6), que está sin sustituir o sustituido una vez con -S-CH3;

R3 es -NH-fenilo, cuyo fenilo está adicionalmente sustituido con un sustituyente independientemente seleccionado de

-(CH2)-OH; o

-(CH2)-O-C(O)-O-(4-nitro-fenilo);

k es 1, 2, 3, 4, 5 o 6;

m es 1, 2, 3 o 4;

n es 0 o 1; y

p es un número entero de 1 a 20; y en la que

dicho compuesto está covalentemente unido al ácido nucleico, y en la que los grupos R2 y R3, junto con los átomos a los que están unidos, forman un sustrato que es susceptible a escisión por catepsina B.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/EP2011/063436.

Solicitante: F. HOFFMANN-LA ROCHE AG.

Inventor/es: HOFFMANN, TORSTEN, MOHR, PETER, LEWIS, DAVID, L., HADWIGER,PHILIPP, KITAS,Eric,A, ROZEMA,David,B, JAHN-HOFMANN,KERSTIN, MUELLER,HANS MARTIN, OTT,GUENTHER, ROEHL,INGO.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/7088 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.
  • A61K38/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00).
  • A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C07C271/20 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07C COMPUESTOS ACICLICOS O CARBOCICLICOS (compuestos macromoleculares C08; producción de compuestos orgánicos por electrolisis   o electroforesis C25B 3/00, C25B 7/00). › C07C 271/00 Derivados del ácido carbámico, es decir, compuestos que contienen uno de los grupos en que el átomo de nitrógeno no forma parte de grupos nitro o nitroso. › a átomos de carbono de radicales hidrocarbonados sustituidos por átomos de nitrógeno que no forman parte de grupos nitro o nitroso.
  • C07C69/96 C07C […] › C07C 69/00 Esteres de ácidos carboxílicos; Esteres del ácido carbónico o del ácido halofórmico. › Esteres de los ácidos carbónico o halofórmico.
  • C07K7/02 C07 […] › C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02;   proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › C07K 7/00 Péptidos con 5 a 20 aminoácidos en una secuencia totalmente determinada; Sus derivados. › Péptidos lineales que contienen al menos un enlace peptídico anormal.
  • C12N15/87 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción de material genético extraño utilizando procedimientos no previstos en otro lugar, p. ej. cotransformación.

PDF original: ES-2605990_T3.pdf

 

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