(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, O\'\'RIORDAN,CATHERINE R.

Un vector vírico neurotrófico recombinante que comprende un transgén, para su uso en un método de suministro del producto del transgén a la médula espinal de un sujeto que padece un trastorno de neuronas motoras, en el que el método comprende administrar el vector vírico a al menos un ventrículo del cerebro, mediante lo cual se expresa dicho transgén y se suministra el producto transgénico expresado a la médula espinal, en el que el transgén es IGF- 1.

PDF original: ES-2725552_T3.pdf

(12/02/2019). Solicitante/s: COLD SPRING HARBOR LABORATORY. Inventor/es: HANNON,Gregory J, CHELOUFI,SIHEM.

Una molécula de ARN de horquilla corta (ARNhc) que comprende (i) una primera secuencia de 21, 22 o 23 nucleótidos completamente complementaria a una secuencia en un gen diana, que tiene una secuencia diferente a la secuencia madura de miR-451, y (ii) una segunda secuencia que sigue directamente a la primera secuencia, en la que la segunda secuencia es completamente complementaria a la secuencia de los primeros 17 o 18 nucleótidos contados desde el extremo 5' de la primera secuencia, en la que los últimos 3 o últimos 4 nucleótidos de la primera secuencia forman una región de bucle en el ARNhc.

PDF original: ES-2699630_T3.pdf

(06/02/2019). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., STEVENS,Sean, MACDONALD,LYNN.

Un método para producir un anticuerpo o aislar una célula que produce el mismo, comprendiendo el método: a. inmunizar a un ratón con un antígeno de interés, en el que el ratón comprende una región constante de cadena pesada de inmunoglobulina endógena que comprende un gen de la región constante de IgG que carece de una secuencia que codifica una región CH1 debido a una modificación genética de la línea germinal que comprende una deleción de una secuencia de nucleótidos que codifica el dominio CH1, y un gen endógeno de la región constante de IgM que codifica un dominio CH1 funcional, en el que el ratón expresa una IgM que comprende un dominio CH1 funcional y una IgG que carece de un dominio CH1 en su totalidad; b. permitir que el ratón genere una respuesta inmunitaria contra el antígeno de interés; y c. aislar del ratón una célula que produzca un anticuerpo que se una específicamente al antígeno de interés.

PDF original: ES-2724975_T3.pdf

(23/01/2019). Solicitante/s: THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY. Inventor/es: HEGEMANN,PETER, DEISSEROTH,KARL, YIZHAR,OFER, FENNO,LIEF, PRIGGE,MATTHIAS.

Un polipeptido quimerico activado por luz que comprende una secuencia de aminoacidos que tiene mas del 95 % de identidad de secuencia de aminoacidos con la secuencia de aminoacidos que se expone en la SEQ ID NO: 1, en donde el polipeptido es sensible a la luz y es capaz de mediar una corriente de despolarizacion en una celula cuando la celula se ilumina con luz.

PDF original: ES-2716819_T3.pdf

(07/12/2018). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: KAHN,AXEL, NICOLAS,GAEL, VAULONT,SOPHIE.

Polipéptido para su uso en un procedimiento de tratamiento para reducir la sobrecarga de hierro, en el que el polipéptido comprende una secuencia de 20 aminoácidos que tiene: - al menos 50% de identidad con la secuencia SEQ ID NO: 1; - residuos de cisteína en las posiciones 2, 5, 6, 8, 9, 14, 17 y 18; y en donde el polipéptido es capaz de reducir la absorción de hierro.

PDF original: ES-2693050_T3.pdf

(27/11/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: KYRATSOUS,CHRISTOS, MUJICA,ALEXANDER.

Un roedor, que comprende una sustitución en el locus de Dpp4 endógeno de roedor de los exones 2 al 26 del gen Dpp4 con los exones 2 al 26 de un gen DPP4 humano para formar un gen DPP4 modificado, en donde la expresión del gen DPP4 modificado está bajo el control de elementos reguladores endógenos de roedor del locus de Dpp4 endógeno de roedor, en donde el roedor es un ratón o una rata, y en donde el roedor muestra inflamación pulmonar cuando se infecta con el coronavirus que provoca el síndrome respiratorio del Oriente Medio (MERS-CoV).

PDF original: ES-2691529_T3.pdf

(27/11/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., MCWHIRTER,JOHN, STEVENS,Sean, MACDONALD,LYNN, GURER,CAGAN, TU,NAXIN, VORONINA,VERA, MEAGHER,KAROLINA.

Un roedor modificado genéticamente, que comprende en su genoma: un locus de gen variable α de un receptor de linfocitos T sin reorganizar (TCR) que comprende al menos un segmento Vα humano y al menos un segmento Jα humano, en donde la secuencia variable del gen TCRα está operativamente unido a una secuencia constante del gen TCRα de roedor, y/o un locus de gen variable TCRß sin reorganizar que comprende al menos un segmento Vß humano, al menos un segmento Dß humano y al menos un segmento Jß humano, en donde la secuencia variable del gen TCRß sin reorganizar está operativamente unido a una secuencia constante del gen TCRß de roedor, y/o en el que los segmentos de genes de la región variable de los linfocitos T humanos sin reorganizar son capaces de reorganizarse para formar genes que codifican dominios variables de receptores de linfocitos T humanos, incluidos los dominios que se unen específicamente a un antígeno de interés.

PDF original: ES-2691475_T3.pdf

(19/11/2018). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un método in vitro para determinar si un oligonucleótido antisentido de 14-40 nucleótidos que comprende complementariedad a una parte de un exón 51 de distrofia humana es capaz de inhibir específicamente una secuencia de reconocimiento de exón de dicho exón, comprendiendo: Proporcionar una célula que tiene un pre-ARNm que contiene dicho exón con dicho olinogucleótido antisentido, Cultivar dicha célula para permitir la formación de un ARNm a partir de dicho pre-ARNm y Determinar si dicho exón está ausente de dicho ARNm.

PDF original: ES-2690049_T3.pdf

(11/10/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: YANCOPOULOS, GEORGE, D., MURPHY, ANDREW, J., STEVENS,Sean, FLAVELL,RICHARD, EYNON,ELIZABETH, MANZ,MARKUS G, RATHINAM,CHOZHAVENDAN.

Un raton humanizado con M-CSF, que comprende: un bloqueo del gen Rag2; un bloqueo del gen IL2rg; y una secuencia de acido nucleico incorporada en el genoma del raton humanizado con M-CSF, secuencia que codifica una proteina del factor estimulante de colonias de macrofagos humano (hM-CSF) y esta unida operativamente al promotor endogeno del gen del M-CSF de raton en el locus M-CSF de raton, en donde el raton expresa ARN del M-CSF codificado por la secuencia de acido nucleico en medula osea, bazo, sangre, higado, cerebro, pulmon, testiculos y rinones.

PDF original: ES-2685790_T3.pdf

(10/09/2018). Solicitante/s: REVIVICOR, INC. Inventor/es: AYARES,DAVID.

Un animal porcino transgénico que comprende modificaciones genéticas que dan como resultado (i) la falta de cualquier expresión de alfa 1,3 galactosiltransferasa funcional (GTKO); (ii) expresión de al menos un transgén inhibidor del complemento bajo el control de un promotor ubicuo; y (iii) expresión de al menos un transgén anticoagulante bajo el control de un promotor endotelial específico.

PDF original: ES-2680636_T3.pdf

(16/05/2018). Solicitante/s: REVIVICOR, INC. Inventor/es: AYARES,DAVID, WELLS,KEVIN.

Un animal porcino transgénico que carece de expresión de al menos un alelo del gen de inmunoglobulina de cadena ligera kappa endógena porcina, en el que el al menos un alelo del gen de la cadena ligera kappa porcina se inactiva mediante un evento de orientación genética, en el que el evento de selección genética comprende la interrupción de la región constante kappa.

PDF original: ES-2679282_T3.pdf

(18/04/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., MCWHIRTER,JOHN, MACDONALD,LYNN, GURER,CAGAN, MEAGHER,KAROLINA A.

Una rata o ratón que en su genoma de línea germinal comprende, en un locus de cadena pesada de inmunoglobulina endógena, una secuencia de nucleótidos de región variable de cadena pesada de inmunoglobulina humana reordenada bajo el control de un promotor y unida operativamente a una secuencia génica de región constante de cadena pesada endógena, en la que la secuencia de nucleótidos de región variable de cadena pesada reordenada codifica la secuencia de VH3-23/X1X2/JH, en la que X1 y X2 es cualquier aminoácido, y en la que todos los segmentos génicos VH, DH y JH funcionales endógenos están delecionados del locus de cadena pesada de inmunoglobulina endógena o se han hecho no funcionales.

PDF original: ES-2678221_T3.pdf

(11/04/2018). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: VAN BREE,JOHANNES,BRENARDUS,MATHIAS,MARIE, VENNEKER,EDNA,HENRIETTE,GERMAINE, MEEKER,DAVID,P.

Alfa-glucosidasa ácida humana en la forma de 100 a 110 kD, para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Pompe, donde la alfa-glucosidasa ácida humana se administra por vía intravenosa y donde el tratamiento se continúa durante al menos 24 semanas.

PDF original: ES-2677343_T3.pdf

(28/03/2018). Solicitante/s: UNIVERSITE LAVAL. Inventor/es: JULIEN,Jean-Pierre, SWARUP,VIVEK.

Al menos un anticuerpo anti-TDP-43 para usar en el tratamiento de un sujeto que padece una enfermedad neurodegenerativa en el que el anticuerpo es capaz de inhibir la interacción de TDP-43 con p65 de NF- k-B.

PDF original: ES-2679289_T3.pdf

(14/03/2018). Solicitante/s: NRL Pharma, Inc. Inventor/es: SATO, ATSUSHI, KAGAYA,SHINJI.

Una proteína de fusión formada con una proteína o péptido que comprende una región de unión a FcRn y lactoferrina o un fragmento o péptido biológicamente activo de lactoferrina, que está representada por: (LF-s-Y)n o (Y-s-LF)n en donde LF representa lactoferrina o un fragmento o péptido biológicamente activo de lactoferrina, Y representa la proteína o péptido que comprende una región de unión a FcRn, s representa cualquier secuencia de aminoácidos de 0 a 10 residuos, y n representa un número entero de 1 a 10, en donde Y está libre de región bisagra.

PDF original: ES-2671631_T3.pdf

(14/03/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: MURPHY, ANDREW, J., STEVENS,Sean, MACDONALD,LYNN, GURER,CAGAN, TU,NAXIN.

Un ratón que comprende una modificación genética, en el que la modificación genética comprende un reemplazo de un fragmento genómico del locus de gen FcγR de baja afinidad de ratón endógeno, en el que dicho fragmento genómico comprende los genes de ratón codificantes de las subunidades α de FcγRIIB, FcγRIV y FcγRIII, con un fragmento genómico humano que codifica al menos dos genes FcγR humanos de baja afinidad seleccionados entre FcγRIIA, FcγRIIB, FcγRIIC, FcγRIIIA y FcγRIIIB humanos, y comprendiendo el ratón una cadena γ de FcR funcional.

PDF original: ES-2671188_T3.pdf

(28/02/2018). Solicitante/s: Open Monoclonal Technology, Inc. Inventor/es: BUELOW,Ronald.

Un procedimiento para la integración dirigida de un locus de inmunoglobulina (Ig) artificial en una célula germinal no humana receptora, un ovocito fertilizado o un embrión que comprende: introducción en una célula germinal no humana receptora, un ovocito fertilizado o un embrión de una meganucleasa específica de sitio que dirige un locus de Ig endógeno y un vector transgénico que comprende un locus de Ig artificial de manera que el locus de Ig artificial se integra en el genoma de la célula germinal no humana receptora, el ovocito fertilizado o el embrión mediante integración dirigida y reemplaza el locus de Ig endógeno o partes del mismo; por recombinación homóloga; en el que la meganucleasa aumenta la frecuencia de la recombinación homóloga a través de la escisión de ADN de doble cadena.

PDF original: ES-2664218_T3.pdf

(28/02/2018). Solicitante/s: INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE (INSERM). Inventor/es: KAHN,AXEL, NICOLAS,GAEL, VAULONT,SOPHIE.

Uso de un polipéptido que comprende una secuencia de 20 aminoácidos que tiene: - al menos el 50% de identidad con la secuencia SEC ID Nº: 1; - restos de cisteína en las posiciones 2, 5, 6, 8, 9, 14, 17 y 18; y la misma actividad funcional que las formas maduras de hepcidina de un vertebrado; o de un ácido nucleico que codifica dicho polipéptido, para preparar un medicamento para reducir la sobrecarga de hierro.

PDF original: ES-2326469_T3.pdf

PDF original: ES-2326469_T5.pdf

(12/02/2018). Solicitante/s: ONO PHARMACEUTICAL CO., LTD.. Inventor/es: SHIBAYAMA, SHIRO, HONJO,TASUKU, IWAI,YOSHIKO, MINATO,NAGAHIRO.

Un inhibidor de la señal inmunosupresora de PD-1 para su uso ene l tratamiento de tumores, en el que el inhibidor de la señal inmunosupresora de PD-1 es un anticuerpo anti-PD-L1.

PDF original: ES-2654064_T1.pdf

(07/02/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: YANCOPOULOS, GEORGE, D., MURPHY, ANDREW, J., ECONOMIDES, ARIS, STEVENS,Sean, KAROW,Margaret, MACDONALD,LYNN, VALENZUELA,DAVID.

Un procedimiento para producir un anticuerpo que comprende una región variable humana y una región constante de roedor, que comprende exponer a estimulación antigénica a un roedor que comprende un locus de cadena pesada de inmunoglobulina híbrido que produce dicho anticuerpo, donde dicho locus híbrido comprende segmentos génicos V, D y J humanos unidos operablemente a las regiones constantes de la cadena pesada de roedor y donde dicho roedor no produce anticuerpos completamente humanos.

PDF original: ES-2660749_T3.pdf

(07/02/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: VALENZUELA, DAVID, M., POUEYMIROU,WILLIAM, DECHIARA,THOMAS M, AUERBACH,WOJTEK, FRENDEWEY,DAVID.

Un método para generar un embrión de ratón que comprende: (a) introducir una célula donante de ratón en un embrión de ratón huésped en pre-mórula, en donde las células donantes comprenden células ES o células tipo ES de un ratón endógamo, y (b) cultivar el embrión de ratón huésped en pre-mórula de (a) hasta el estadio de blastocisto, en donde al menos el 90 % de las células de un ratón que se desarrolla a partir del blastocisto se derivan de las células donantes.

PDF original: ES-2667169_T3.pdf

(31/01/2018). Solicitante/s: IMMUNOGEN, INC.. Inventor/es: BLATTLER,DR. WALTER.

Un conjugado de anticuerpo-maitansinoide, en el que el anticuerpo es huMAb4D5-8, o uno de sus fragmentos de unión al antígeno.

PDF original: ES-2662581_T3.pdf

(24/01/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: VALENZUELA, DAVID, M., POUEYMIROU,WILLIAM, DECHIARA,THOMAS M, AUERBACH,WOJTEK, FRENDEWEY,DAVID, ECONOMIDES,ARIS N, GALE,NICHOLAS W.

Un embrión de ratón, que comprende una célula que tiene en su genoma: a) un gen de recombinasa específica de sitio unido de forma funcional a un promotor Nanog que expresa el gen de recombinasa específica de sitio en una célula de la masa celular interna (ICM) pero no del trofectodermo; (b) un gen que codifica una toxina, unido de forma funcional a un promotor, en el que el gen de la toxina está presente en un locus que permite la expresión; y (c) una secuencia de ácido nucleico que evita la expresión del gen que codifica la toxina, en el que la secuencia de ácido nucleico está localizada entre el promotor del gen que codifica la toxina y la secuencia codificante del gen que codifica la toxina y está flanqueada en ambos lados por sitios de reconocimiento de recombinasa de modo que en presencia de la recombinasa específica de sitio se elimina la secuencia de nucleótidos y el promotor para el gen que codifica la toxina dirige la transcripción del gen que codifica la toxina.

PDF original: ES-2665068_T3.pdf

(10/01/2018). Solicitante/s: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.. Inventor/es: ECONOMIDES,ARIS N, HATSELL,SARAH JANE.

Un roedor genéticamente modificado, que comprende una construcción dentro de un alelo de Acvr1, donde la construcción comprende un exón 5 de Acvr1 mutante en orientación antisentido, donde el exón 5 de Acvr1 mutante está flanqueado aguas arriba y aguas abajo por un primer par de sitios de reconocimiento de recombinasas específicas de sitio (SRRSs) que dirigen una inversión del exón 5 de Acvr1 mutante tras la exposición a una recombinasa inducible específica de sitio, comprendiendo además el roedor un segundo par de SRRSs que dirige una deleción de un exón 5 de Acvr1 de tipo silvestre tras la acción de la recombinasa inducible específica de sitio, y un gen que codifica la recombinasa inducible específica de sitio, donde el primer par de SRRSs y el segundo par de SRRSs son incompatibles.

PDF original: ES-2664300_T3.pdf