CIP-2021 : A61K 31/7088 : Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.

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Notas[t] desde A61 hasta A63: SALUD; SALVAMENTO; DIVERSIONES
Notas[n] desde A61K 31/00 hasta A61K 47/00:
  • Una composición, es decir, una mezcla de dos o más componentes, se clasifica en el último de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 que cubra al menos uno de estos componentes. Los componentes pueden ser compuestos simples u otros ingredientes simples.
  • Cualquier parte de una composición que, en aplicación de la Nota (1), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que por sí misma se considere nueva y no obvia, debe clasificarse también en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . La parte puede ser un componente simple o una composición propiamente dicha.
  • Cualquier parte de una composición que, en aplicación de las Notas (1) ó (2), no esté identificada como tal por una clasificación asignada, pero que se considere que representa información de interés para la búsqueda, puede clasificarse además en el último lugar apropiado de los grupos A61K 31/00 - A61K 47/00 . Este caso puede plantearse cuando se considera de interés facilitar las búsquedas de composiciones utilizando una combinación de símbolos de clasificación. Esta clasificación optativa debería ser dada como "información adicional".

A NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.

A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.

A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D).

A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos.

A61K 31/7088 · · Compuestos que tienen al menos tres nucleósidos o nucleótidos.

CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.

Modulación de la expresión de TMPRSS6.

(02/10/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: GUO,SHULING.

Un compuesto antisentido que comprende un oligonucleótido monocatenario modificado que consiste en 12-30 nucleósidos enlazados, en donde el oligonucleótido modificado tiene una secuencia de nucleobases que es al menos 95% complementaria a un ácido nucleico TMPRSS6, y en donde el compuesto reduce la expresión de TMPRSS6, para uso en el tratamiento de la talasemia en un sujeto.

PDF original: ES-2761343_T3.pdf

Método para la identificación de ácidos nucleicos que regulan la metastatización.

(25/09/2019) Un método para la identificación de un gen o ARN no codificante que regula la colonización por cáncer metastásico de un tejido corporal, que comprende, a) introducir una o más moléculas de ARNhc, ARNi, microARN o ARN no codificante en una población de células cancerosas iniciales para generar una población de células cancerosas modificadas por ingeniería, en donde la población de células cancerosas iniciales se obtiene realizando tandas en serie de trasplante, aislamiento y trasplante repetido de una población de células cancerosas marcadas o no marcadas en un tejido vivo no humano; b) trasplantar dicha población de células cancerosas modificadas por ingeniería…

Oligonucleótido para el tratamiento de pacientes con distrofia muscular.

(11/09/2019). Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Inventor/es: VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un método para diseñar un oligonucleótido para producir una proteína funcional o semifuncional, en donde dicho método comprende las siguientes etapas: (a) identificar una combinación en marco de un primer y un segundo exón en un mismo pre-ARNm, en donde una región de dicho segundo exón tiene una identidad de al menos 50 % con una región de dicho primer exón; (b) diseñar un oligonucleótido que sea capaz de unirse a dicha región de dicho primer exón y a dicha región de dicho segundo exón; (c) en donde dicha unión da como resultado la omisión de dicho primer y dicho segundo exones, preferiblemente la omisión de un tramo multiexónico que comienza con dicho primer exón y abarca uno o más exones presentes entre dicho primer y dicho segundo exones y como máximo la omisión de todo el tramo de exones entre dicho primer y dicho segundo exones, y (d) en donde dicho método da lugar a un oligonucleótido.

PDF original: ES-2758982_T3.pdf

Compuestos terapéuticos para la enfermedad de Huntington.

(04/09/2019). Solicitante/s: UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: MAS MONTEYS,ALEJANDRO, DAVIDSON,BEVERLY L.

Un ácido nucleico que codifica para un transcripto primario de miARN artificial (pri-miARN) que consiste en, en orden de posición, una región flanqueante 5', una región no guía, una región bucle, una región guía, y una región flanqueante 3', en donde la región guía consiste en SEQ ID NO: 37 (miHDss3), SEQ ID NO:6 (miHDS1v5U) o SEQ ID NO:7 (miHDS1v6A), y la región no guía es por lo menos 80% complementaria con la región guía.

PDF original: ES-2759317_T3.pdf

Construcciones esféricas a base de ácido nucleico como agentes inmunoestimulantes para uso profiláctico y terapéutico.

(04/09/2019). Solicitante/s: Exicure, Inc. Inventor/es: GRYAZNOV,SERGEI, RADOVIC-MORENO,ALEKSANDAR FILIP, NALLAGATLA,SUBBARAO, MADER,CHRISTOPHER, HASAN,WAREFTA, LOVE,AARON.

Una construcción a nanoescala que comprende: una corona de un agonista de complejos que interactúan con el ácido nucleico, en donde el agonista de los complejos que interactúan con el ácido nucleico es un oligonucleótido inmunoestimulante, en donde la densidad de superficie del agonista de los complejos que interactúan con el ácido nucleico es de al menos 0,3 pmol/cm2, en donde el agonista es la SEQ ID NO: 30, en donde el diámetro de la construcción a nanoescala es de 1 nm a 90 nm en diámetro medio, en donde el agonista contiene un espaciador que consiste en oligoetileno y en donde la construcción a nanoescala contiene un núcleo de nanopartículas en el centro de la corona.

PDF original: ES-2750608_T3.pdf

Productos de ARN y sus usos.

(28/08/2019). Solicitante/s: IFOM Fondazione Istituto Firc di Oncologia Molecolare. Inventor/es: D'ADDA DI FAGAGNA,FABRIZIO, FRANCIA,SOFIA, MICHELINI,FLAVIA, ROSSIELLO,FRANCESCA.

Un método in vitro para inhibir la respuesta de daños en el ADN en una célula de mamífero dañada en al menos un locus genómico de secuencia específica, en el que los daños en el ADN se producen en los telómeros y/o son provocados por una ADN endonucleasa específica de secuencia, en el que el método comprende inhibir la función y/o alterar la producción de ARN pequeños (DDRNA), dichos ARN pequeños son generados en cis mediante el procesamiento con DICER y/o DROSHA de un transcrito de ARN sintetizado usando el locus genómico dañado específico como molde para la transcripción, en el que la inhibición de la función de los DDRNA y/o la alteración en su producción se realiza por medio de un oligonucleótido inhibidor específico de secuencia que se une específicamente a dichos ARN pequeños (DDRNA).

PDF original: ES-2754309_T3.pdf

Ácido nucleico antisentido.

(21/08/2019). Solicitante/s: NIPPON SHINYAKU CO., LTD.. Inventor/es: WATANABE,NAOKI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, SEO HARUNA.

Un oligómero antisentido que provoca la omisión del exón 55º en el gen de la distrofina humana, que consiste en una secuencia complementaria a las secuencias de nucleótidos que consisten en los nucleótidos del 14º al 34º o del 15º al 34º, desde el extremo 5' del exón 55º en el gen de la distrofina humana.

PDF original: ES-2748868_T3.pdf

Modulación de la expresión de distrofia miotónica-proteína quinasa (DMPK).

(21/08/2019). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: CHENG, SENG, H., MACLEOD, ROBERT, A., BENNETT, C., FRANK, FREIER, SUSAN, M., PANDEY,SANJEY K, THORNTON,CHARLES A, WHEELER,THURMAN, LEGER,ANDREW, WENTWORTH,BRUCE M.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consta de 10 a 30 nucleósidos unidos complementarios a un no de repetición repetida de un ARN DMPK que contiene repetición CUG expandida para usar en un método de tratamiento de un animal que tiene distrofia miotónica tipo 1, en donde el oligonucleótido tiene una secuencia de nucleobase que es al menos 90% complementaria a la SEQ ID NO: 1 y/o La SEQ ID NO: 2, medida según la totalidad de dicho oligonucleótido, en donde el oligonucleótido antisentido modificado, cuando se une al ARN DMPK que contiene repetición CUG expandido, activa una ribonucleasa nuclear.

PDF original: ES-2756326_T3.pdf

Electrotransferencia génica a las células de la piel.

(14/08/2019). Solicitante/s: Invectys. Inventor/es: LANGLADE-DEMOYEN, PIERRE, CALVET, CHRISTOPHE, HUET,THIERRY, LIARD,CHRISTELLE, THALMENSI,JESSIE, MIR,LUIS M.

Un ácido nucleico que codifica un antígeno tumoral, para su uso en la vacunación antitumoral en un sujeto mediante el montaje de una respuesta inmune celular, en donde el ácido nucleico codifica una proteína de la transcriptasa inversa de la telomerasa (TERT) y se administra mediante inyección intradérmica y permeabilización eléctrica de las células de la piel con: - un único pulso de intensidad de campo de alto voltaje de entre 1250 y 1400 V/cm y de duración de 10 μs a 1000 μs; - seguido, preferiblemente después de un tiempo de retraso definido, por un único pulso de intensidad de campo de bajo voltaje de entre 100 y 200 V/cm y de duración de entre 300 y 800 ms.

PDF original: ES-2753412_T3.pdf

Biomarcadores colaterales de inactivación génica y dianas para el tratamiento del cáncer.

(14/08/2019). Solicitante/s: THE BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM. Inventor/es: MULLER,FLORIAN L, FLETCHER-SANANIKONE,ELIOT, COLLA,SIMONA, AQUILANTI,ELISA, DEPINHO,RONALD.

Una composición para su uso en el tratamiento del cáncer en un sujeto, donde el cáncer presenta una deleción homocigota en un gen constitutivo y el gen constitutivo tiene un homólogo funcionalmente redundante, comprendiendo la composición un inhibidor del homólogo redundante en una cantidad suficiente para inhibir la actividad del homólogo redundante, donde el gen constitutivo es enolasa 1 (ENO1), el homólogo redundante es endolasa 2 (ENO2) y el inhibidor es un ácido nucleico que inhibe la expresión o actividad del homólogo redundante, un anticuerpo que se une específicamente al homólogo redundante, fosfonoacetohidroxamato, que preferentemente comprende, además, un agente quimioterapéutico, donde el agente quimioterapéutico interfiere preferentemente con la homeostasis del ADN.

PDF original: ES-2746058_T3.pdf

Inhibidores de GATA-3 para su uso en el tratamiento del asma mediada por Th2.

(07/08/2019). Solicitante/s: Sterna Biologicals GmbH & Co. KG. Inventor/es: BILLE,JOACHIM, RENZ,JONAS.

Un inactivador de GATA-3 basado en el ácido nucleico para su uso en el tratamiento de un paciente humano que padece asma mediada por Th2, en el que el paciente humano está caracterizado por (i) un recuento de eosinófilos en sangre del 3% o más, en particular del 4% o más, más particularmente del 5% o más; y/o (ii) recuento de eosinófilos en sangre de 350 x 106/L o más, particularmente de 450 x 106/L o más; y/o (iii) óxido nítrico espiratorio fraccional de 40 ppb o más.

PDF original: ES-2753436_T3.pdf

Corrección de gen a base de TALEN.

(24/07/2019). Solicitante/s: REGENTS OF THE UNIVERSITY OF MINNESOTA. Inventor/es: VOYTAS,DANIEL F, OSBORN,MARK J, TOLAR,JAKUB, BLAZAR,BRUCE.

Composición comprendiendo un ácido nucleico que codifica una primera proteína TALEN, donde la primera proteína TALEN es capaz de inducir una rotura de ADN bicatenario específica de sitio en un gen COL7A1 en una célula, presentando el gen COL7A1 una mutación genética capaz de provocar epidermólisis bullosa, y una secuencia donadora de ácido nucleico, donde la secuencia donadora es una plantilla para la corrección de la mutación genética en el gen COL7A1.

PDF original: ES-2750550_T3.pdf

Uso del inhibidor de la telomerasa imetelstat para el tratamiento de la mielofibrosis.

(24/07/2019). Solicitante/s: GERON CORPORATION. Inventor/es: STUART,MONIC J, KELSEY,STEPHEN.

Un inhibidor de la telomerasa para su uso en el alivio de al menos un síntoma resultante de mielofibrosis (MF) en un individuo, en el que el inhibidor de la telomerasa es imetelstat o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.

PDF original: ES-2744790_T3.pdf

Señuelos oligonucleotídicos para el tratamiento del dolor.

(17/07/2019). Solicitante/s: Adynxx, Inc. Inventor/es: HARRIS,Scott, MAMET,JULIEN, ORR,RICK, MANNING,DON, MARTIN,WILLIAM.

Un señuelo oligonucleotídico que comprende una combinación de al menos dos sitios de unión del factor de transcripción, que comprende un primer sitio de unión de factor de transcripción que se une a KLF6 y un segundo sitio de unión de factor de transcripción que se une a un factor de transcripción seleccionado del grupo que consiste en KLF9, KLF15, KLF1, KLF2, KLF3, KLF4, KLF5, KLF7, KLF8, KLF10, KLF11, KLF12, KLF13, KLF14, KLF16 y KLF17.

PDF original: ES-2750689_T3.pdf

Procedimientos y composiciones para la inhibición específica de glicolato oxidasa (hao1) por ARN bicatenario.

(03/07/2019). Solicitante/s: Dicerna Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BROWN, BOB, D., DUDEK,HENRYK T.

Un ácido nucleico bicatenario (dsAN) que comprende cadenas de ácido nucleico primera y segunda, donde dicha primera cadena tiene 15-35 nucleótidos de longitud y dicha segunda cadena de dicho dsAN tiene 19-35 nucleótidos de longitud, y donde dicho dsAN es complementario a la secuencia SEQ ID NO: 2205 de ARNm de HAO1 diana a lo largo de al menos 15 nucleótidos consecutivos de dicha segunda cadena y reduce la expresión de ARNm diana de HAO1 cuando dicho dsAN se introduce en una célula de mamífero in vivo.

PDF original: ES-2749855_T3.pdf

Composiciones y métodos para la administración a tumores de agentes de unión de alta afinidad al oxígeno.

(01/07/2019). Solicitante/s: Poseida Therapeutics, Inc. Inventor/es: GHOROGHCHIAN,P. PETER.

Un agente de alta afinidad al oxígeno para usar en un método para aumentar la eficacia de la radiación o la quimioterapia aplicada a un tumor en un sujeto, comprendiendo dicho método: administrar dicho agente de alta afinidad al oxígeno al tumor mediante la administración al sujeto de un portador de oxígeno que incorpora el agente de alta afinidad al oxígeno, en donde: el agente de alta afinidad al oxígeno comprende una composición de mioglobina; y las características del gradiente de presión parcial de oxígeno del agente de alta afinidad al oxígeno son tales que el oxígeno se libera del agente de alta afinidad al oxígeno a tensiones de oxígeno de menos de 10 mm Hg, en donde el oxígeno liberado se difunde fuera del portador de oxígeno mientras que el agente de alta afinidad al oxígeno permanece dentro del portador de oxígeno.

PDF original: ES-2718308_T3.pdf

Traducción intracelular de ARN circular.

(26/06/2019). Solicitante/s: Kruse, Robert. Inventor/es: KRUSE,ROBERT.

Vector para preparar ARNm circular, comprendiendo dicho vector los siguientes elementos operativamente conectados entre sí y dispuestos en la siguiente secuencia: a) un promotor de ARN polimerasa, b) una unión de empalme del intrón 5' de autocircularización, c) un IRES, d) un 5' UTR opcional, e) un sitio de inserción de clonación múltiple para insertar un ORF en dicho vector, f) un 3' UTR, g) una secuencia de poliA, h) una unión de empalme de intrón 3' de autocircularización, e i) un terminador de ARN polimerasa opcional permitiendo dicho vector la producción de un ARNm circular que puede competir contra los ARNm celulares nativos por la maquinaria de iniciación de la traducción eucariota.

PDF original: ES-2746803_T3.pdf

Procedimientos para tratar diabetes y/o promover la supervivencia de los islotes pancreáticos después del trasplante.

(12/06/2019). Solicitante/s: Nogra Pharma Limited. Inventor/es: RICORDI, CAMILLO, BUCHWALD, PETER, MONTELEONE,GIOVANNI, INVERARDI,LUCA, TOMEI,ALICE, PILEGGI,ANTONELLO.

Un oligonucleótido antisentido de madres contra decantapléjico homólogo 7 (SMAD7) seleccionado del grupo que consiste en la SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 8, SEQ ID NO: 9, SEQ ID NO: 10, SEQ ID NO: 11 y SEQ ID NO: 12, para su uso en el tratamiento de la diabetes mediante el mantenimiento y/o la restauración de la función de las células ß pancreáticas.

PDF original: ES-2732252_T3.pdf

Antígenos asociados con la próstata y regímenes de inmunoterapia basados en vacunas.

(12/06/2019) Una molécula de ácido nucleico aislada que comprende: - al menos una secuencia de nucleótidos que codifica un polipéptido inmunogénico de PSMA unido a membrana seleccionado entre el grupo que consiste en: 1) un polipéptido que comprende los aminoácidos 15-750 de la SEQ ID NO: 1; 2) un polipéptido que comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 3; 3) un polipéptido que comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 5; 4) un polipéptido que comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 7; 5) un polipéptido que comprende los aminoácidos 4 - 739 de la SEQ ID NO: 9; 6) un polipéptido…

COMPOSICIÓN PARA INYECCIÓN INTRATUMORAL QUE COMPRENDE VECTOR DE ADN ENCAPSULADO EN NANOPARTÍCULAS DE QUITOSANO Y SU USO EN EL TRATAMIENTO DEL CÁNCER.

(06/06/2019). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DE SANTIAGO DE CHILE. Inventor/es: CORTEZ SAN MARTÍN,Marcelo, ACUÑA CASTILLO,Claudio Antonio, ROBLES PLANELLS,Claudia Julieta, SANCHEZ GUERRERO,Giselle Estefani, MATIACEVICH,Silvia Beatriz.

La presente invención se relaciona con el área farmacéutica, y especialmente, con una composición farmacéutica para inyección intratumoral que comprende nanopartículas de origen natural (quitosano) que se usan como vectores para la encapsulación de genes de proteínas que son capaces de controlar el desarrollo tumoral, crear respuesta inmune o ambos. En particular, la composición farmacéutica para inyección intratumoral comprende nanopartículas de quitosano que encapsula ADN de la proteína de fusión de Reovirus Aviar (REO), la que retrasa el crecimiento tumoral y eventualmente conduce a su eliminación vía generación de sincicios, y su uso en el tratamiento del cáncer por transfección in vivo.

Composición de preparación adhesiva obtenida mezclando un fármaco, un disolvente orgánico, una base de pomada lipófila y un polvo.

(05/06/2019). Solicitante/s: MEDRX CO., LTD. Inventor/es: HAMAMOTO,HIDETOSHI, TANIMOTO,TAKAHIRO, YAMANAKA,KATSUHIRO.

Una composición para una preparación de parche no acuosa que comprende una disolución de fármaco en la que un fármaco está disuelto en un disolvente orgánico; una base de masa lipófila; y un polvo, en la que la cantidad del polvo es en el intervalo de 0,1 a 0,4 veces la cantidad de la disolución de fármaco y en la que el polvo es insoluble tanto en la disolución de fármaco en el disolvente orgánico como en la base de masa lipófila.

PDF original: ES-2738303_T3.pdf

Procedimiento para crear un implante personalizado que se activa por genes para regenerar tejido óseo.

(30/05/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: "Nextgen" Company Limited. Inventor/es: DEEV,ROMAN VADIMOVICH, ISAEV,ARTUR ALEKSANDROVICH, BOZO,ILYA YADIGEROVICH, KOMLEV,VLADIMIR SERGEEVICH, DROBYSHEV,ALEXEY YUREVICH.

Un procedimiento de construcción de un implante personalizado que se activa por genes para la sustitución de defectos óseos en un mamífero, que comprende tomografía computarizada de un área de injerto óseo, modelado de un defecto óseo o sitio receptor del hueso en base a los datos tomográficos computados, impresión tridimensional de un andamio biocompatible o un molde para la fabricación de un andamio biocompatible, caracterizado porque el andamio biocompatible i) se activa mediante ácidos nucleicos para producir el implante personalizado que se activa por genes y ii) se adapta a la forma y al tamaño del sitio de sustitución del defecto óseo con una diastasis que no excede 1 mm entre el material de dicho andamio biocompatible y las paredes óseas congruentes.

PDF original: ES-2714782_T3.pdf

Oligorribonucleótidos inmunoestimulantes que contienen G y U.

(29/05/2019). Solicitante/s: Zoetis Belgium S.A. Inventor/es: BAUER, STEFAN, LIPFORD,GRAYSON B, WAGNER,HERMANN.

Un oligómero de ARN aislado con una longitud de 5-40 nucleótidos que tiene una secuencia de bases que comprende al menos un 60 % de guanina (G) y uracilo (U), en el que la secuencia de bases está libre de dinucleótidos CpG, en el que dicho oligómero de ARN está conjugado covalentemente a una fracción de colesterilo.

PDF original: ES-2734652_T3.pdf

Anticuerpo específico de endoglina para uso en un método de tratamiento de la insuficiencia cardíaca y de afecciones relacionadas.

(28/05/2019). Solicitante/s: Tufts Medical Center, Inc. Inventor/es: KAPUR,NAVIN K, KARAS,RICHARD H.

Una composición que comprende un anticuerpo específico de Endoglina, o un fragmento de unión al antígeno del mismo, que inhibe la actividad de Endoglina o es un antagonista del receptor de Endoglina para usar en un método para tratar o tratar profilácticamente la insuficiencia cardíaca, la disfunción del ventrículo izquierdo, la disfunción del ventrículo derecho, la fibrosis ventricular derecha debido a hipertensión pulmonar, cardiomiopatía, o post infarto de miocardio en un sujeto que necesita del mismo, dicho método comprende administrar a dicho sujeto una cantidad eficaz terapéuticamente de un anticuerpo específico de Endoglina, o un fragmento de unión al antígeno del mismo, que inhibe la actividad de Endoglina o que es un antagonista del receptor de Endoglina, en donde dicho sujeto padece o ha padecido de una enfermedad arterial coronaria.

PDF original: ES-2714373_T3.pdf

Moléculas de ácido nucleico que inducen interferencia de ARN y usos de las mismas.

(15/05/2019). Solicitante/s: OliX Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: LEE,DONG KI.

Una molécula de ácido nucleico inductora de ARNi que comprende una primera cadena y una segunda cadena, donde la primera cadena tiene una longitud de 24-31 nt y es complementaria a un ácido nucleico diana y comprende una región monocatenaria de 10-15 nt de longitud; donde la segunda cadena tiene una longitud de 13-16 nt y se une de manera complementaria a la primera cadena, y donde el extremo 5' de la primera cadena y el extremo 3' de la segunda cadena forman un extremo romo.

PDF original: ES-2732929_T3.pdf

Procedimientos y composiciones relacionados con CRISPR/CAS para tratar la amaurosis congénita de Leber 10 (LCA10).

(15/05/2019). Solicitante/s: Editas Medicine, Inc. Inventor/es: BUMCROT,DAVID A, MAEDER,MORGAN L, SHEN,SHEN.

Una molécula de ARNg que comprende un primer dominio de direccionamiento que es complementario con un dominio blanco en el gen CEP290, en el que dicho primer dominio de direccionamiento comprende una secuencia que es la misma que, o difiere en no más de 3 nucleótidos de, un secuencia del dominio de direccionamiento de la Tabla 10.

PDF original: ES-2745769_T3.pdf

Terapia de combinación que comprende una variante de hormona del crecimiento y un oligonucleótido dirigido al receptor de hormona del crecimiento.

(09/05/2019) Variante de hormona del crecimiento (GH) humana que tiene actividad antagonista de GH y que comprende las siguientes sustituciones de aminoácidos: H18D, H21N, G120K, R167N, K168A, D171S, K172R, E174S, I179T en comparación con la secuencia de aminoácidos de GH nativa mostrada en SEQ ID NO: 2, y oligonucleótido de 15 a 30 nucleobases de longitud que comprende al menos una unión internucleosídica modificada, resto de azúcar o nucleobase, dirigido a un ácido nucleico que codifica para receptor de hormona del crecimiento (GHR) humano para inhibir la expresión del GHR, para su uso en un método para el tratamiento o la prevención de una enfermedad provocada por y/o asociada con un nivel aumentado de factor de crecimiento similar a la insulina I (IGF-I), en el que la enfermedad es acromegalia, retinopatía diabética, nefropatía…

Métodos y composiciones para la inhibición específica de beta-catenina por RNA bicatenario.

(01/05/2019). Solicitante/s: Dicerna Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: BROWN,BOB DALE, DUDEK,HENRYK T.

Acido ribonucleico bicatenario aislado (dsRNA) que comprende primera y segunda cadenas de acidos nucleicos, donde cada una de la primera y segunda cadenas de acido nucleico es al menos 25 nucleotidos de longitud y juntas forman una region duplex de al menos 25 pares de bases, donde dicha segunda cadena de dicho dsRNA es complementaria a al menos 20 nucleotidos de una secuencia de ß-catenina objetivo, la secuencia ß-catenina objetivo siendo SEQ ID N.o: 2348 y dicho dsRNA reduce la expresion del gen objetivo de ß-catenina cuando dicho acido nucleico bicatenario se introduce en una celula mamifera.

PDF original: ES-2734743_T3.pdf

Ácidos nucleicos que se dirigen a TCTP para su uso en el tratamiento de cánceres quimiorresistentes u hormonorresistentes.

(23/04/2019) Un antagonista de la proteína tumoral controlada traduccionalmente (TCTP) para su uso en el tratamiento o la prevención del cáncer, en el que dicho antagonista es un ácido nucleico que se dirige a un ARNm que codifica TCTP, en el que dicho ácido nucleico es capaz de reducir la cantidad de TCTP en las células, en el que dicho ácido nucleico tiene una longitud de 18 a 22 nucleótidos y en el que dicho ácido nucleico es un oligonucleótido antisentido (i) que comprende una secuencia seleccionada entre el grupo que consiste en SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 14, SEQ ID NO: 15, SEQ ID NO: 25, SEQ ID NO: 26, SEQ ID NO: 27, SEQ ID NO: 28, SEQ ID NO: 29, SEQ ID NO: 34, SEQ ID NO: 36, SEQ ID NO: 38 y SEQ ID NO: 40 o (ii) que consiste en un fragmento de al menos 18 nucleótidos consecutivos de una secuencia seleccionada entre el grupo que consiste en SEQ ID…

Anticuerpos anti-TNF, composiciones, métodos y usos.

(16/04/2019). Solicitante/s: Janssen Biotech, Inc. Inventor/es: KNIGHT, DAVID, M., HEAVNER, GEORGE, GILES-KOMAR,JILL, SCALLON,BERNARD, SHEALY,DAVID.

anticuerpo específico para el factor de necrosis tumoral alfa (TNFα) que tiene tres CDRs de la cadena pesada y tres CDRs de la cadena ligera o un fragmento de unión al antígeno de los mismos, en donde las tres CDRs de la cadena pesada tienen la secuencia de aminoácidos de: CDRH1: SYAMH; CDRH2: FMSYDGSNKKYADSVKG; CDRH3: DRGIAAGGNYYYYGMDV; y las tres CDRs de la cadena ligera tienen la secuencia de aminoácidos de: CDRL1: RASQSVYSYLA; CDRL2: DASNRAT; CDRL3: QQRSNWPPFT; para su uso en el tratamiento de artritis reumatoide juvenil.

PDF original: ES-2709335_T3.pdf

Agente inductor de apoptosis.

(12/04/2019). Solicitante/s: NITTO DENKO CORPORATION. Inventor/es: NIITSU,YOSHIRO, NISHITA,HIROKI.

Una composición para el uso en el tratamiento de cáncer debido a sobreexpresión de GST-π y mutación de KRAS, en la que la composición comprende como principios activos un fármaco que suprime GST-π y un fármaco que suprime la autofagia, en la que el fármaco que suprime la autofagia es un inhibidor de PI3K, y en la que el inhibidor de PI3K es un inhibidor de PI3K de clase III.

PDF original: ES-2708932_T3.pdf

Compuestos antisentido dirigidos al factor de crecimiento de tejido conectivo (ctgf) para su uso en un procedimiento de tratamiento de queloides o cicatrices hipertróficas.

(10/04/2019). Solicitante/s: Excaliard Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: FOULKES, J., GORDON, DEAN,NICHOLAS M, O`DONNELL,NIALL, KROCHMAL,LINCOLN, HARDEE,GREGORY, YOUNG,LEROY, JEWELL,MARK.

Una composición que comprende un oligonucleótido antisentido modificado que consiste en 12-30 nucleósidos unidos, del los cuales al menos una porción de secuencia de 12 nucleobases es complementaria a los nucleótidos presentes dentro de una región seleccionada de los nucleótidos 1388-1423, 1394-1423 y 1399-1423 de la SEQ ID NO: 9, o una sal o un éster del mismo, para su uso en el tratamiento de un queloide, o para prevenir la formación, reformación o crecimiento de un queloide después de una lesión en la piel, en un sujeto que lo necesite, en la que la composición se administra al sujeto mediante una o más inyecciones de enhebrado en el sitio del queloide o de la lesión en la piel, en una cantidad eficaz para tratar, o para prevenir la formación, reformación o crecimiento de, el queloide, en la que la cantidad eficaz es de 0,1 a 50 mg del oligonucleótido modificado por inyección por centímetro lineal del queloide o de la lesión en la piel.

PDF original: ES-2729956_T3.pdf

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