Métodos y composiciones para el tratamiento de beta talasemia.

Una célula madre hematopoyética CD34+ modificada genéticamente,

que comprende:

un par de nucleasas con dedos de zinc, comprendiendo el par:

(i) una primera nucleasa con dedos de zinc que se une a un sitio diana como se muestra en SEQ ID NO: 5,

comprendiendo la primera ZFN las siguientes regiones de hélice de reconocimiento:

F1: LRHHLTR (SEQ ID NO: 11);

F2: QSGTRKT (SEQ ID NO: 12);

F3: RSDNLST (SEQ ID NO: 13);

F4: DSANRIK (SEC ID Nº: 14);

F5: LRHHLTR (SEQ ID NO: 11); y

F6: QSGNLHV (SEQ ID NO: 15); y

(ii) una segunda nucleasa con dedos de zinc que se une a un sitio diana como se muestra en SEQ ID NO: 4,

comprendiendo la segunda ZFN las siguientes regiones de hélice de reconocimiento:

F1: AMQTLRV (SEQ ID NO: 16);

F2: DRSHLAR (SEQ ID NO: 7);

F3: RSDNLSE (SEQ ID NO: 8);

F4: ASKTRKN (SEQ ID NO: 9); y

F5: TSSDRKK (SEQ ID NO: 17) o VYEGLKK (SEQ ID NO: 18);

y una secuencia donante que comprende una secuencia como se muestra en SEQ ID NO: 19 o SEQ ID NO: 21,

en donde la secuencia donante se inserta en un gen de hemoglobina beta humana (Hbb) aberrante endógena después de la escisión fijada como objetivo por el par de nucleasas con dedos de zinc, corrigiendo con ello la secuencia del gen Hbb, y en donde el gen Hbb aberrante comprende una secuencia intermedia 1, mutación número 1 mutación (IVS1-1).

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/014103.

Solicitante: Sangamo Therapeutics, Inc.

Inventor/es: ZHANG,LEI, REIK,ANDREAS, LIU,PEI-QI.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K35/28 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 35/00 Preparaciones medicinales que contienen sustancias de constitución indeterminada o sus productos de reacción. › Médula ósea; Células madre hematopoyéticas; Células madre mesenquimales de cualquier origen, p. ej. células madre derivadas de tejido adiposo.
  • A61P7/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.Medicamentos para el tratamiento de trastornos de la sangre o del fluido extracelular.
  • C12N5/00 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00).
  • C12N5/071 C12N […] › C12N 5/00 Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00). › Células o tejidos de vertebrados, p.ej. células o tejidos humanos.

PDF original: ES-2796087_T3.pdf

 

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