Métodos y composiciones para ingeniería genómica.

Una pareja de nucleasas de dedo de zinc (ZFN) que comprende una ZFN izquierda y una ZFN derecha,



comprendiendo cada ZFN un dominio de escisión o semidominio de escisión de tipo silvestre o modificado y cinco o seis dominios de dedo de zinc designados y ordenados como F1 a F5 o F1 a F6, comprendiendo F1 a F5 o F1 a F6 las regiones de la hélice de reconocimiento de la siguiente manera:

(i) comprendiendo F1 a F5 las SEQ ID NO: 109, 104, 110, 106 y 107, respectivamente (SBS Nº 47171);

(ii) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 114, 111, 15, 16 y 12, respectivamente (SBS Nº 47898);

(iii) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 9, 10, 15, 16 y 12, respectivamente (SBS Nº 47079 o SBS Nº 47169);

(iv) comprendiendo F1 a F6 las SEQ ID NO: 14, 9, 111, 15, 16 y 12, respectivamente (SBS Nº 47931);

(v) comprendiendo F1 a F5 las SEQ ID NO: 2, 112, 110, 106 y 113, respectivamente (SBS Nº 47863);

(vi) comprendiendo F1 a F5 las SEQ ID NO: 2, 112, 110, 106 y 107, respectivamente (SBS Nº 47192);

en donde la ZFN izquierda comprende las regiones de la hélice de reconocimiento de los dedos de zinc seleccionadas de (i), (v) y (vi), y la ZFN derecha comprende las regiones de la hélice de reconocimiento de los dedos de zinc seleccionadas de (ii), (iii) y (iv).

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/069352.

Solicitante: Sangamo Therapeutics, Inc.

Inventor/es: ZHANG,LEI, MILLER,JEFFREY C, REBAR,EDWARD J, PASCHON,DAVID, WECHSLER,THOMAS.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C07K14/47 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02;   proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › C07K 14/00 Péptidos con más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados. › de mamíferos.
  • C12N15/09 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Tecnología del ADN recombinante.
  • C12N15/62 C12N 15/00 […] › Secuencias de ADN que codifican proteínas de fusión.
  • C12N15/86 C12N 15/00 […] › Vectores virales.
  • C12N9/22 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.; Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Ribonucleasas.
  • C12N9/64 C12N 9/00 […] › que provienen de tejido animal, p. ej. renina.

PDF original: ES-2813367_T3.pdf

 

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