Procedimientos para incrementar la eficiencia de la modificación mediada por Cas9.

Un procedimiento para reducir la unión y/o la escisión de un ácido nucleico alejado del objetivo por un primer complejo que comprende una proteína Cas9 catalíticamente activa y un primer polinucleótido guía,

comprendiendo el procedimiento:

poner en contacto el primer complejo con un ácido nucleico objetivo seleccionado, en el que el primer polinucleótido guía comprende un espaciador adaptado para unirse al ácido nucleico objetivo seleccionado;

y

poner en contacto un segundo complejo con el ácido nucleico alejado del objetivo, en el que el segundo complejo comprende (i) una proteína Cas9 catalíticamente inactiva (proteína dCas9) que no escinde el ácido nucleico alejado del objetivo, y (ii) un segundo polinucleótido guía que comprende un espaciador adaptado para unirse al ácido nucleico alejado del objetivo;

lo que reduce la unión y/o la escisión por el primer complejo del ácido nucleico alejado del objetivo, en el que el ácido nucleico objetivo seleccionado es ADN, y

en el que el procedimiento no comprende el tratamiento del cuerpo humano o animal mediante cirugía o terapia practicada en el cuerpo humano o animal.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/047046.

Solicitante: Caribou Biosciences, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 2929 7th Street, Suite 105 Berkeley, CA 94710 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: HAURWITZ,RACHEL E, CAMERON,PETER SEAN, MAY,ANDREW P, NYE,CHRISTOPHER H, VAN OVERBEEK,MEGAN.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/10 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Procedimientos para el aislamiento, la preparación o la purificación de ADN o ARN (preparación química de ADN o ARN C07H 21/00; preparación de polinucleótidos no estructurales a partir de microorganismos o con la ayuda de enzimas C12P 19/34).
  • C12N15/11 C12N 15/00 […] › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).

PDF original: ES-2730378_T3.pdf

 

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