Procedimientos y composiciones para el tratamiento de una afección genética.
Una célula precursora de glóbulos rojos genomanipulada caracterizada por una modificación genómica dentro del exón 2 o el exón 4 de BCL11A o dentro de BCL11A-XL realizada después de la escisión dentro del gen BCL11A por una nucleasa de dedo de zinc (ZFN),
una nucleasa TALE (TALEN) o un sistema CRISPR/Cas que se une a un sitio diana dentro de cualquiera de las SEQ ID NO: 56, 63, 66, 71, 160, 170, 179, 183, 189, 193, 197, 200, 203, 207, 211 y 213 de forma que el gen BCL11A se inactive y la expresión de gammaglobina se aumente.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/057214.
Solicitante: Sangamo Therapeutics, Inc.
Inventor/es: ZHANG,LEI, HOLMES,MICHAEL C, URNOV,FYODOR, GREGORY,PHILIP D, MILLER,JEFFREY C, REBAR,EDWARD J, PASCHON,DAVID, REIK,ANDREAS, GUSCHIN,DMITRY, COST,GREGORY J.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C07K14/47 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02; proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › C07K 14/00 Péptidos con más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados. › de mamíferos.
- C07K14/805 C07K 14/00 […] › Hemoglobinas; Mioglobinas.
- C12N15/85 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › para células animales.
- C12N5/071 C12N […] › C12N 5/00 Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00). › Células o tejidos de vertebrados, p.ej. células o tejidos humanos.
- C12N9/22 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.); Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Ribonucleasas.
PDF original: ES-2812599_T3.pdf
Patentes similares o relacionadas:
Animales no humanos que tienen un locus de cadena ligera lambda de inmunoglobulina modificado por ingeniería, del 29 de Julio de 2020, de REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.: Un roedor cuyo genoma de la línea germinal comprende un locus de cadena ligera λ de inmunoglobulina endógeno que comprende: (a) uno o más segmentos […]
Procedimiento para la producción de polipéptidos, del 29 de Julio de 2020, de F. HOFFMANN-LA ROCHE AG: Promotor que tiene la secuencia de ácido nucleico de SEQ ID NO: 02.
Ratones con un sistema inmunitario humanizado con células dendríticas reforzadas, del 22 de Julio de 2020, de INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE): Un ratón Rag-/-, γc-/-, Flk2-/- deficiente para el gen activador de recombinación 2 (Rag2) y/o el gen activador de recombinación 1 (Rag1), cadena gamma […]
Detección de interacciones proteína a proteína, del 15 de Julio de 2020, de THE GOVERNING COUNCIL OF THE UNIVERSITY OF TORONTO: Un método para medir cuantitativamente la fuerza y la afinidad de una interacción entre una primera proteína de membrana o parte de la misma y una […]
Estructuras artificiales de poliepítopos para uso en inmunoterapia, del 17 de Junio de 2020, de Invectys: Un vector de expresión de ADN o una mezcla de vectores de expresión de ADN que codifica al menos dos epítopos de CD4 de la transcriptasa inversa de la telomerasa […]
Expresión de proteína biotecnológica mejorada que usa un activador CHEF1 híbrido, del 17 de Junio de 2020, de AGC Biologics, Inc: Un vector de expresión que comprende ADN regulador de la transcripción del factor 1α de elongación de hámster chino (CHEF1) 5' y un activador de citomegalovirus (CMV) que […]
Roedores con alelos mutantes de Acvr1 condicionales, del 10 de Junio de 2020, de REGENERON PHARMACEUTICALS, INC.: Una construcción de ácido nucleico que comprende: (i) un exón 5 de Acvr1 que codifica una secuencia de tipo silvestre a nivel de proteína, […]
UN POLINUCLEÓTIDO QUE COMPRENDE UN ELEMENTO DE APERTURA DE CROMATINA UBICUO (UCOE), del 28 de Febrero de 2012, de MILLIPORE CORPORATION: Un método para obtener un producto génico deseado que comprende cultivar una célula hospedante, en el que la célula hospedante comprende un vector, y el vector comprende un polinucleótido, […]