Direccionamiento mediado por nucleasas con grandes vectores de direccionamiento.
Un método para modificar un locus genómico objetivo en una célula madre embrionaria (ES) de ratón,
que comprende:
(a) introducción en la célula ES de ratón:
(i) una nucleasa de dedo de zinc (ZFN) que provoca un rompimiento de doble cadena en o cerca de el locus genómico objetivo; y
(ii) un vector de direccionamiento grande (LTVEC) que comprende un ácido nucleico insertado flanqueado por un brazo de homología secuencia arriba y un brazo de homología secuencia abajo,
en el que el ácido nucleico insertado varía de 5 kb a 30 kb de longitud,
en el que la suma total de los brazos de homología secuencia arriba y secuencia abajo tiene una longitud de al menos 10 kb,
en el que los brazos de homología secuencia arriba y secuencia abajo están entre 5 kb y 200 kb de longitud, y en el que el LTVEC varía de 50 kb a 300 kb de longitud; y
(b) seleccionar una célula ES de ratón dirigida que comprende el ácido nucleico insertado en el locus genómico objetivo, en el que la integración del ácido nucleico insertado en el locus genómico objetivo da como resultado la sustitución de una secuencia de ácido nucleico endógeno en el locus genómico objetivo con el ácido nucleico insertado.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/038165.
Solicitante: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC..
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 777 OLD SAW MILL RIVER ROAD TARRYTOWN, NY 10591 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: YANCOPOULOS, GEORGE, D., VALENZUELA, DAVID, M., AUERBACH,WOJTEK, FRENDEWEY,DAVID, LAI,KA-MAN VENUS.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C07K14/715 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02; proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › C07K 14/00 Péptidos con más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados. › para citoquinas; para linfoquinas; para interferones.
- C12N15/85 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › para células animales.
- C12N15/90 C12N 15/00 […] › Introducción estable de ADN extraño en el cromosoma.
PDF original: ES-2683071_T3.pdf
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