Sistemas de CRISPR-Cas y métodos para alterar la expresión de productos génicos.
Un sistema vector asociado a CRISPR - Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas y Regularmente Interespaciadas (CRISPR) (Cas) (CRISPR-Cas) que no se encuentran en la naturaleza,
de ingeniería, que comprende uno o más vectores que comprenden:
a) un primer elemento regulador unido de manera operable a una o más secuencias de nucleótidos que codifican uno o más ARN guía del sistema CRISPR-Cas que se hibridan con secuencias objetivo en los sitios de los polinucleótidos en una célula eucariota, donde el ARN guía comprende una secuencia guía, una secuencia tracr y una secuencia de emparejamiento tracr,
b) un segundo elemento regulador unido de manera operable a una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína Cas9 de Tipo II, comprendiendo dicha proteína una secuencia de localización nuclear (NLS);
en el que los componentes (a) y (b) están situados en los mismos vectores o diferentes vectores del sistema, en el que la secuencia tracr tiene una longitud de 30 o más nucleótidos, y
según lo cual uno o más ARN guía fijan como objetivo los sitios de los polinucleótidos en una célula eucariota y la proteína Cas9 escinde los sitios de los polinucleótidos, según lo cual se modifica la secuencia de los sitios de los polinucleótidos; y en el que la proteína Cas9 y uno o más ARN guía no se encuentran juntos en la naturaleza.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2013/074743.
Solicitante: The Broad Institute, Inc.
Inventor/es: ZHANG, FENG.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N15/63 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Introducción de material genético extraño utilizando vectores; Vectores; Utilización de huéspedes para ello; Regulación de la expresión.
PDF original: ES-2552535_T3.pdf
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