Agentes de iARN, composiciones y métodos de uso de los mismos para tratar enfermedades asociadas con transtiretina (TTR).
(25/03/2020) Un agente de iARN de doble hebra que comprende una hebra sentido complementaria a una hebra antisentido, en donde dicha hebra antisentido comprende una región básicamente complementaria a la secuencia de nucleótidos 5'-GGATGGGATTTCATGTAACCAAGA-3' (SEQ ID NO:2204), en donde la hebra sentido tiene un total de 21 nucleótidos y la hebra antisentido tiene un total de 23 nucleótidos, en donde dicho agente de iARN de doble hebra está representado por la fórmula (III): sentido: 5' np-Na-(XXX)i-Nb-YYY-Nb-(ZZZ)j-Na-nq 3' antisentido: 3'np'-Na'-(X'X'X')k-Nb'-Y'Y'Y'-Nb'-(Z'Z'Z')i-Na'-nq'- 5' en donde: i, j, k y l son cada uno independientemente 0 o 1, en donde i es 0, j es 1; p, p', q y q' son cada uno independientemente 0-6; cada Na y Na' representa independientemente una secuencia oligonucleotídica que comprende 0-25…