(01/03/2017). Solicitante/s: CHUGAI SEIYAKU KABUSHIKI KAISHA. Inventor/es: TABUCHI,HISAHIRO, SUGIYAMA,TOMOYA.

Un método de producción de un anticuerpo que comprende cultivar una célula que expresa una secuencia potenciadora de la producción de anticuerpos (APES) que se ha introducido artificialmente en la célula y en la que se ha introducido un ADN exógeno que codifica un anticuerpo deseado, produciendo de esta manera el anticuerpo deseado; y en donde la APES es una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos que puede unirse al ADN o ARNm de gen de NfkBia (inhibidor α del factor nuclear Κ B) derivado de ser humano, ratón, rata o hámster mediante emparejamient de bases y puede suprimir la expresión del gen de NfkBia.

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(01/03/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito natural antisentido del receptor del factor de necrosis tumoral 2 (TNFR2) para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del receptor del factor de necrosis tumoral 2 (TNFR2).

PDF original: ES-2618894_T3.pdf

(22/02/2017). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de un gen de colágeno para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del gen de colágeno, y donde el transcrito antisentido natural tiene las secuencias de ácido nucleico como se expone en una de las SEQ ID NOs: 4-9.

PDF original: ES-2620960_T3.pdf

(08/02/2017). Solicitante/s: ANDES BIOTECHNOLOGIES S.A. Inventor/es: BURZIO,Luis,O, VILLEGAS,Jaime,E, BURZIO,Veronica,A.

Una composición farmacéutica, en la que la composición farmacéutica comprende uno o más oligonucleótidos antisentido de 10-50 nucleobases de longitud que son complementarios con una molécula de ARN quimérico mitocondrial humano que comprende un ARN mitocondrial 16S sentido o antisentido unido covalentemente en su extremo 5' al extremo 3' de un polinucleótido con una secuencia repetida invertida, que es capaz de hibridar con la de la molécula de ARN quimérico mitocondrial humano para formar un dúplex estable, en la que además uno o más de los oligonucleótidos comprende al menos una unión internucleosídica alternativa.

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(01/02/2017). Solicitante/s: Regulus Therapeutics Inc. Inventor/es: BHAT,BALKRISHEN.

Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste en la secuencia de nucleobase y modificaciones: AECSDATCSAGTCSTGAUSAAGCSTAE; en donde nucleósidos no seguidos de un subíndice son ß-D-desoxirribonucleósidos, nucleósidos seguidos de un subíndice "E" son nucleósidos 2'-MOE, nucleósidos seguidos de un subíndice "S" son nucleósidos S-cEt; y donde cada enlace internucleosídico es un enlace internucleosídico fosforotioato.

PDF original: ES-2621863_T3.pdf

(01/02/2017). Solicitante/s: HELMHOLTZ-ZENTRUM FUR INFEKTIONSFORSCHUNG GMBH. Inventor/es: ZENDER,LARS, WÜSTEFELD,TORSTEN.

Compuesto, que es un inhibidor de la actividad quinasa de MKK4, MKK4 que está codificada por el ARNm de SEQ ID NO: 1204, para uso como un medicamento en el tratamiento de insuficiencia hepática y/o en el tratamiento de función hepática deteriorada y/o para aumentar la regeneración de tejido hepático en un paciente, en donde el compuesto no es genisteína, miricitina o SP600125.

PDF original: ES-2621944_T3.pdf

(01/02/2017). Solicitante/s: ENGENEIC MOLECULAR DELIVERY PTY LTD. Inventor/es: MACDIARMID,JENNIFER, HULF,TOBY, BRAHMBATT,HIMANSHU.

Una composición que comprende: (a) una pluralidad de minicélulas de origen bacteriano, intactas, abarcando cada minicélula de la pluralidad ARN regulador que está empaquetado en la minicélula, y (b) un vehículo farmacéuticamente aceptable para el mismo, en la que (i) el ARN regulador se selecciona del grupo que consiste en ARNss antisentido, ribozima y ARN señuelo, (ii) hay ausencia en las minicélulas de una construcción para la expresión in situ del ARN regulador, y (iii) la pluralidad comprende una cantidad terapéuticamente eficaz del ARN regulador.

PDF original: ES-2626179_T3.pdf

(25/01/2017). Solicitante/s: Apeiron Biologics AG. Inventor/es: LOIBNER, HANS, LAMETSCHWANDTNER,Günther, SCHUSTER,Manfred, HASLINGER,ISABELLA, SEIDL,SANDRA.

Inhibidor de Cbl-b seleccionado de ácidos nucleicos inhibidores, que reducen o inhiben la expresión de Cbl-b, en combinación con al menos una citocina o un interferón seleccionado de * IL-2 y una o varias citocinas o interferones adicionales seleccionados de IL-12, IL-23, IFN-alfa e IFN-beta, o * IFN-alfa y una o varias citocinas adicionales seleccionadas de IL-15 e IL-21, o * IL-12 e IL-7, o * IL-12 e IL-15, para su uso en el tratamiento terapéutico de cáncer en un paciente, que comprende la administración in vivo del inhibidor de Cbl-b a un paciente y/o la administración ex vivo del inhibidor de Cbl-b a células NK del paciente, por lo que se inmunoactivan las células NK, y que comprende la administración in vivo de las citocinas y/o interferones a un paciente y/o la administración ex vivo de las citocinas y/o interferones a células NK del paciente, y que comprende la recirculación de células NK tratadas ex vivo al paciente.

PDF original: ES-2622958_T3.pdf

(25/01/2017). Solicitante/s: Ionis Pharmaceuticals, Inc. Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E.

Un oligonucleótido antisentido gapmer que tiene un hueco desoxi y al menos un engarce internucleosídico modificado, una región ala 5' situada en el extremo 5' del hueco desoxi, y una región ala 3' situada en el extremo 3' del hueco desoxi, en donde al menos uno de los nucleósidos bicíclicos 4' a 2' y el ala 5' tiene al menos un nucleósido 2' modificado no biciclíco.

PDF original: ES-2620472_T3.pdf

(28/12/2016). Solicitante/s: Adynxx, Inc. Inventor/es: MAMET,JULIEN.

Un oligonucleotido senuelo que comprende una secuencia que tiene al menos un 85 % de identidad con la SEQ ID NO:32, en donde el oligonucleotido senuelo comprende al menos un sitio de union al factor de transcripcion que se une a un factor de transcripcion KLF4.

PDF original: ES-2619314_T3.pdf

(21/12/2016). Solicitante/s: DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM. Inventor/es: ROMMELAERE,JEAN, LEUCHS,BARBARA, MARCHINI,ANTONIO, KHODOSEVICH,ANNA.

Un parvovirus para regular por disminución la expresión de un gen diana en una célula caracterizado porque deriva de una variante de deleción H-1 del parvovirus que contiene una deleción que engloba los nucleótidos 2022-2135, en el que un ácido nucleico específico de diana se inserta en una región no traducida en el sentido de 3' del gen de VP de parvovirus H-1 y puede expresarse bajo el control de un promotor o región promotora reconocible por una ARN polimerasa en la célula, en el que dicho ácido nucleico específico de diana puede transcribirse en una iARN, y en el que dicho parvovirus puede replicarse y propagarse en la célula.

PDF original: ES-2618935_T3.pdf

(21/12/2016). Solicitante/s: BAVARIAN NORDIC A/S. Inventor/es: HOCHREIN,HUBERTUS, HAUSMANN,JÜRGEN, MEISINGER-HENSCHEL,CHRISTINE.

Un poxvirus recombinante que codifica un antígeno vírico extraño, antígeno bacteriano o antígeno asociado a tumor humano y que tiene actividad de la proteína K4 reducida o ninguna relativa a la actividad de la proteína K4 natural.

PDF original: ES-2617926_T3.pdf

(14/12/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de un gen antivírico para su uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido aumenta la expresión del gen antivírico, donde el gen antivírico es IFNA1.

PDF original: ES-2618576_T3.pdf

(14/12/2016). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido ARNmcapaz de inhibir una secuencia de reconocimiento exónico en el exón 51 del pre-ARNm de distrofina lo que facilita el enmascaramiento del exón por el aparato de empalme y la exclusión del exón del ARNm final, en donde el oligonucleótido es complementario a dicho exón o a parte del mismo, y tiene una longitud de 14-40 nucleótidos, en donde el oligonucleótido induce la omisión de dicho exón cuando dicho oligonucleótido antisentido está presente en una célula que tiene un pre-ARNm de distrofina que contiene dicho exón.

PDF original: ES-2609421_T3.pdf

(14/12/2016). Solicitante/s: BioMarin Technologies B.V. Inventor/es: VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA, DE KIMPE,Josephus Johannes, AARTSMA-RUS,ANNEMIEKE, VERBEEK,JOSEPH STEPHAN, YILMAZ-ELIS,ALIYE SEDA.

Oligonucleótido que es capaz de alterar el empalme de un pre-ARNm que codifica un IL-1RAcP para aumentar la cantidad de un IL-1RAcP soluble donde dicho oligonucleótido es capaz de inducir el salto del exón que codifica el dominio de transmembrana de IL-1RAcP y no interrumpe el marco de lectura abierto de IL-1RAcP, donde dicho oligonucleótido comprende o consiste en una secuencia que es complementaria de una extensión contigua de al menos 8 nucleótidos de SEQ ID NO: 5, 64 o 65.

PDF original: ES-2616561_T3.pdf

(07/12/2016). Solicitante/s: T2CURE GMBH. Inventor/es: ZEIHER,ANDREAS,M, DIMMELER,STEFANIE, BONAUER,ANGELIKA, URBICH,CARMEN.

Procedimiento in vitro para la estimulación de la vascularización o la reparación vascular, que presenta los siguientes pasos: - puesta a disposición de una célula; e - introducción en la célula de una molécula antisentido contra miR-92.

PDF original: ES-2618203_T3.pdf

(30/11/2016). Solicitante/s: PROTIVA BIOTHERAPEUTICS INC. Inventor/es: MACLACHLAN,IAN, JUDGE,ADAM, HEYES,JAMES, YAWORSKI,ED, REID,STEPHEN.

Una partícula de ácido nucleico-lípido que comprende: (a) un ARNpi que silencia la expresión génica de la cinasa 1 similar a polo (PLK-1), que consiste en una secuencia de hebra no codificante 5'-UAUUUAAGGAGGGUGAUCUUC-3' y una secuencia de hebra codificante 5'-AGAUCACCCUCCUUAAAUAUU-3', en la que los nucleótidos en negrita y subrayados son nucleótidos de 2'OMe; (b) un lípido catiónico que comprende de un 50 % en moles a un 65 % en moles del lípido total presente en la partícula; (c) un lípido no catiónico que comprende del 25 % en moles al 45 % en moles del lípido total presente en la partícula; y (d) un lípido conjugado que inhibe la agregación de las partículas que comprende del 5 % en moles al 10 % en moles del lípido total presente en la partícula.

PDF original: ES-2613498_T3.pdf

(23/11/2016). Solicitante/s: THE UNIVERSITY COURT OF THE UNIVERSITY OF GLASGOW. Inventor/es: GILCHRIST,DEREK STEWART, MILLAR,NEAL LINDSAY.

Un agente terapéutico para su uso en un método de tratamiento del daño de un tendón o que aumenta la fuerza de tensión de un tendón, en donde el agente terapéutico es miR-29, un mimético del mismo o un precursor de cualquiera de ellos.

PDF original: ES-2661111_T3.pdf

(17/11/2016). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DE JAEN. Inventor/es: FRANCO JAIME,Diego, ARÁNEGA JIMÉNEZ,Amelia Eva, HERNÁNDEZ TORRES,Francisco, LOZANO VELASCO,Estefanía, VALLEJO PULIDO,Daniel.

La presente invención resuelve el problema de proporcionar nuevas terapias que resulten eficaces en el tratamiento de las distrofias musculares a través de la utilización de composiciones que comprendan un compuesto capaz de reducir la expresión del miRNA-106b en las células madre satélite de músculo de un sujeto humano o animal con respecto a la observada en ausencia del compuesto en dichas células.

(16/11/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de tristetraprolina (TTP) para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión de tristetraprolina (TTP) y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una de las SEQ ID NO: 3-5.

PDF original: ES-2609655_T3.pdf

(16/11/2016). Solicitante/s: DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM. Inventor/es: GÜLOW,KARSTEN, KRAMMER,PETER PROF. DR, SASS,SABINE.

Un compuesto capaz de reducir o inhibir (a) la actividad biológica de la proteína que interacciona con tiorredoxina (TXNIP) o (b) la expresión del gen que codifica TXNIP para uso en un método que mejora la fertilidad femenina, caracterizado porque dicho compuesto es (i) un oligonucleótido antisentido o shARN que reduce o inhibe la expresión del gen que codifica TXNIP, o (ii) un anticuerpo dirigido contra TXNIP o un fragmento del mismo, o (iii) una versión inactiva de TXNIP o secuencias de ácido nucleico que codifican una versión inactiva de TXNIP.

PDF original: ES-2615346_T3.pdf

(16/11/2016). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL. Inventor/es: DEMORE,NANCY KLAUBER, PATTERSON,CAM, BHATI,RAJENDRA, BONE,BRADLEY G.

Uso de un inhibidor de la expresión y/o actividad de SFRP2 en la fabricación de un medicamento para tratar o prevenir cáncer o metástasis, o para tratar trastornos relacionados con angiogénesis excesiva o no deseada en un sujeto, en donde dicho inhibidor se enlaza o se direcciona a SFRP2 y es (i) un anticuerpo, fragmento de anticuerpo o aptámero direccionado a SFRP2; o (ii) un oligonucleótido antisentido, oligonucleótido de triple hélice, ARN, miARN o ribozima direccionado a un ácido nucleico que codifica SFRP2.

PDF original: ES-2607851_T3.pdf

(16/11/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se dirige a un transcrito antisentido natural de la familia de la distrofina para uso como un compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión del gen de la familia de la distrofina y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico tal como se expone en una de las SEQ ID NO: 3-7.

PDF original: ES-2618572_T3.pdf

(16/11/2016). Solicitante/s: THE BOARD OF REGENTS OF THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM. Inventor/es: OLSON,ERIC, VAN ROOIJ,EVA.

Un agonista de miR-29a-c para su uso en un método para el tratamiento o la prevención de fibrosis tisular en un sujeto que lo necesita, en el que el agonista de miR-29a-c es un polinucleótido que comprende un pri-miARN, pre-miARN, o secuencia madura de miR-29a, miR-29b y/o miR-29c.

PDF original: ES-2621161_T3.pdf

(09/11/2016). Solicitante/s: THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION. Inventor/es: ORKIN,STUART H, SANKARAN,VIJAY G.

Un método ex vivo o in vitro para aumentar los niveles de hemoglobina fetal en una célula, comprendiendo el método las etapas de poner en contacto una célula progenitora hematopoyética con una cantidad eficaz de una composición que comprende un inhibidor de BCL11A, por lo cual aumenta la expresión de hemoglobina fetal en dicha célula, o su progenie, en relación con dicha célula antes de dicha puesta en contacto, en donde el inhibidor de BCL11A es un ácido nucleico específico de BCL11A que inhibe la expresión de BCL11A, y en donde el ácido nucleico específico de BCL11A es un agente de ARN de interferencia específico de BCL11A, un vector que codifica un agente de ARN de interferencia específico de BCL11A, un constructo o molécula antisentido, o una ribozima.

PDF original: ES-2615829_T3.pdf

(09/11/2016). Solicitante/s: ACADEMISCH ZIEKENHUIS LEIDEN. Inventor/es: DEN DUNNEN, JOHANNES, THEODORUS, VAN OMMEN,GARRIT-JAN BOUDEWIJN, VAN DEUTEKOM,JUDITH CHRISTINA THEODORA.

Un oligonucleótido antisentido dirigido contra el interior del exón 2 del pre-ARNm de distrofina humana que facilita el enmascaramiento de dicho exón por el aparato de empalme y la exclusión de dicho exón del ARNm final.

PDF original: ES-2610568_T3.pdf

(09/11/2016). Solicitante/s: Koninklijke Nederlandse Akademie van Wetenschappen. Inventor/es: PLASTERK,RONALD HANS ANTON, BEREZIKOV,EUGENE, CUPPEN,EDWIN PIETER JOHAN GERARD.

Molécula de ácido nucleico aislado donde dicha molécula de ácido nucleico es una molécula de ARNmi, pre-ARNmi o ADN que codifica dicho pre-ARNmi, que tiene una longitud de 18 a 26 nucleótidos en el caso de ARNmi o 60-110 nucleótidos en el caso de pre-ARNmi o su secuencia codificante, donde: (a) la secuencia de dicha molécula de ácido nucleico comprende una secuencia que codifica un ARNmi seleccionado del grupo que consiste en SEC ID n.º: 9024, 9023 y su secuencia de ribonucleótidos correspondiente, (b) la secuencia de dicha molécula de ácido nucleico comprende una secuencia que codifica un pre-ARNmi que consiste en SEC ID n.º: 1862 y su secuencia de ribonucleótidos correspondiente, (c) la secuencia de dicha molécula de ácido nucleico es al menos 80% idéntica a la molécula de ácido nucleico de (a) o al menos 70% idéntica a la molécula de ácido nucleico de (b).

PDF original: ES-2612903_T3.pdf

(26/10/2016). Solicitante/s: THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION. Inventor/es: NAAR,ANDERS M.

Un ácido nucleico que es complementario de las SEQ ID NO. 1 o 2, para uso en el tratamiento terapéutico de un sujeto que necesite homeostasis de colesterol reduciendo la cantidad de colesterol en circulación en la sangre del sujeto; o aumentando la salida de colesterol intracelular y/o la producción de HDL en el hígado del sujeto.

PDF original: ES-2610622_T3.pdf

(12/10/2016). Solicitante/s: THE OHIO STATE UNIVERSITY RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: CROCE, CARLO, VOLINIA,STEFANO, CALIN,GEORGE.

Un método para diagnosticar si un sujeto tiene un cáncer sólido, que comprende: medir el nivel de al menos un primer producto génico de miR-221 en una muestra de ensayo del sujeto, en donde una alteración en el nivel del primer producto génico de miR-221 en la muestra de ensayo en relación al nivel del primer producto génico de miR-221 en una muestra de control, es indicativa de que el sujeto tiene un cáncer sólido seleccionado del grupo que consiste en cáncer de colon, de páncreas y de estómago.

PDF original: ES-2604324_T3.pdf

(05/10/2016). Solicitante/s: CuRNA, Inc. Inventor/es: COLLARD,JOSEPH, KHORKOVA SHERMAN,OLGA.

Un oligonucleótido que se orienta a un transcrito antisentido natural de adiponectina (ADIPOQ) para uso como compuesto terapéutico, donde el oligonucleótido modula la expresión de adiponectina (ADIPOQ) y donde el transcrito antisentido natural tiene la secuencia de ácido nucleico expuesta en una de las SEQ IDNO: 3-6.

PDF original: ES-2599986_T3.pdf