Terapia de reducción de sustrato.

Un compuesto que es un inhibidor de la biosíntesis de esfingolípidos para su uso en el tratamiento de una enfermedad que es el Síndrome de Smith-Lemli-Opitz (SLOS) y en donde el compuesto se selecciona de Nbutildesoxinojirimicina;

N-nonildesoxinojirimicina; N-butildesoxigalactonojirimicina; N-5-adamantano-1- ilmetoxipentil-desoxinojirimicina; alfa-homogalactonojirimicina; nojirimicina; desoxinojirimicina; N7-oxadecildesoxinojirimicina; desoxigalactonojirimicina; N-butildesoxigalactonojirimicina; N-nonildesoxigalactonojirimicina; N-nonil-6-desoxigalactonojirimicina; N7-oxanonil-6-desoxi-DGJ; alfahomoalonojirimicina; o beta-1-C-butil-desoxigalactonojirimicina.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/GB2008/002207.

Solicitante: THE CHANCELLOR, MASTERS AND SCHOLARS OF THE UNIVERSITY OF OXFORD.

Inventor/es: PLATT,FRANCES MARY, LLOYD-EVANS,EMYR, PORTER,FORBES DENNISON.

Fecha de Publicación: 1 de Abril de 2020.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61K31/445 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Piperidinas no condensadas, p. ej. piperocaína.
A61K31/513 A61K 31/00 […] › teniendo grupos oxo unidos directamente al heterociclo, p. ej. citosina.
A61K31/52 A61K 31/00 […] › Purinas, p. ej. adenina.
A61K31/5375 A61K 31/00 […] › 1,4-Oxazinas, p. ej. morfolina.
A61K31/575 A61K 31/00 […] › sustituidos en posición 17 beta por una cadena de al menos tres átomos de carbono, p. ej. colano, colestano, ergosterol, sitosterol.
A61K31/58 A61K 31/00 […] › que contienen heterociclos, p. ej. aldosterona, danazol, estanozolol, pancuronium, digitogenina (digitoxina A61K 31/704).
A61K31/661 A61K 31/00 […] › Acidos de fosforo o sus esteres que no tengan enlace P—C, p. ej. fosfosal, diclorvos, malation.
A61K31/6615 A61K 31/00 […] › Compuestos que tienen varios grupos de ácido del fosforo esterificados, p. ej. trifosfato de inositol, ácido fítico.
A61K31/675 A61K 31/00 […] › que tienen el nitrógeno como heteroátomo de un ciclo, p. ej. fosfato de piridoxal.
A61K31/685 A61K 31/00 […] › teniendo uno de los compuestos hidroxilados átomos de nitrógeno, p. ej. fosfatidilserina, lecitina.
A61K31/70 A61K 31/00 […] › Hidratos de carbono; Azúcares; Sus derivados (sorbitol A61K 31/047).
A61K31/7008 A61K 31/00 […] › Compuestos que tienen un grupo amino unido directamente a un átomo de carbono de un radical sacárido, p. ej. D-galactosamina, ranimustina.
A61K31/7012 A61K 31/00 […] › Compuestos que tienen un grupo carboxilo libre o esterificado unido directamente o por una cadena carbonada, a un átomo de carbono del radical sacárido, p. ej. ácido glucurónico, ácido neuramínico (ácido glucónico A61K 31/191; ácido ascórbico A61K 31/375).
A61K31/7072 A61K 31/00 […] › teniendo dos grupos oxo unidos directamente al ciclo de pirimidina, p. ej. uridina, ácido uridílico, timidina, zidovudina.
A61K31/708 A61K 31/00 […] › teniendo grupos oxo unidos directamente al sistema cíclico de la purina, p. ej. guanosina, ácido guanílico.
A61K45/06 A61K […] › A61K 45/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes activos no previstos en los grupos A61K 31/00 - A61K 41/00. › Mezclas de ingredientes activos sin caracterización química, p. ej. compuestos antiflojísticos y para el corazón.
A61P43/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › Medicamentos para usos específicos, no previstos en los grupos A61P 1/00 - A61P 41/00.

PDF original: ES-2802545_T3.pdf

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