Promotores y vectores recombinantes para la expresión de proteínas en el hígado y uso de los mismos.

Una molécula de ácido nucleico recombinante, que comprende:

un promotor específico de hígado que comprende un primer elemento de respuesta de no más de 160 nucleótidos de longitud que comprende:



un sitio de unión al factor de transcripción (TF) HNF1a que comprende o que consiste en los nucleótidos 1-12 de la SEQ ID NO: 4, un sitio de unión al TF HNF1-1 que comprende o que consiste en los nucleótidos 16-23 de la SEQ ID NO: 4;

un sitio de unión al TF HNF4 que comprende o que consiste en los nucleótidos 26-36 de la SEQ ID NO: 4; un sitio de unión al TF HNF3a que comprende o que consiste en los nucleótidos 39-45 de la SEQ ID NO: 4;

un sitio de unión al TF HNF1-2 que comprende o que consiste en los nucleótidos 48-62 de la SEQ ID NO: 4;

un sitio de unión al TF HNF3-2 que comprende o que consiste en los nucleótidos 65-71 de la SEQ ID NO: 4

un sitio de unión al TF HP1 que comprende o que consiste en los nucleótidos 75-87 de la SEQ ID NO: 4;

una caja TATA que comprende o que consiste en los nucleótidos 108-114 de la SEQ ID NO: 4; y

un Sitio de Inicio de la Transcripción que comprende o que consiste en los nucleótidos 116-146 de la SEQ ID NO: 4.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2016/027931.

Solicitante: EMORY UNIVERSITY.

Inventor/es: DOERING,CHRISTOPHER B, SPENCER,TRENT H, BROWN,HARRISON C.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K48/00 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
  • C07K14/755 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07K PEPTIDOS (péptidos que contienen β -anillos lactamas C07D; ipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina diones-2,5, C07D; alcaloides del cornezuelo del centeno de tipo péptido cíclico C07D 519/02;   proteínas monocelulares, enzimas C12N; procedimientos de obtención de péptidos por ingeniería genética C12N 15/00). › C07K 14/00 Péptidos con más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados. › Factores VIII.
  • C12N9/64 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.; Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › que provienen de tejido animal, p. ej. renina.

PDF original: ES-2763551_T3.pdf

 

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