Nuevas composiciones para prevenir y/o tratar trastornos de almacenamiento lisosomal.

Un compuesto de Fórmula I:**Fórmula**

En donde:

R1 es C(R2)(R3)(R4);



R2 es hidrógeno, -OH o halógeno;

R3 es hidrógeno, -OH, halógeno o alquilo C1-8;

R4 es halógeno, alquilo C1-8, arilo o alquilcicloalquilo;

R3 y R4 pueden unirse con el carbono al que están unidos para formar un anillo cicloalquilo, que puede estar opcionalmente sustituido con uno o más átomos de halógeno;

R6 es hidrógeno, alquilo C1-8, arilalquilo o alquilarilo;

Z es opcional, cuando está presente Z es -(CH2)1-8-, -(C=O)-, S-(=O)2NH-, -S(=O)2-, -C(=S)NH-, -S(=O)2- CH2-, C(=O)-NH-, -S(=O)2-NR9-, -C(=O)alquileno C1-8 o -C(=O)CH(NH2)CH2-;

R9 es hidrógeno o alquilo C1-8;

R5 es hidrógeno, alquilo C1-8, arilo, alquenilo C1-8, arilalquilo, alquilarilo o aminoarilalquilo; R7 es -OH o halógeno; y

R8 es hidrógeno, halógeno o alquilo C1-8,

Con tal que R2 y R3 no pueden ser ambos hidrógeno cuando R4 es un halógeno, y cuando Z no está presente, R7 es -OH, R5, R6 y R8 son hidrógeno;

o una sal farmacéuticamente aceptable de este;

para usar en la prevención y/o tratamiento de un trastorno de almacenamiento lisosomal en un paciente con riesgo de desarrollar o diagnosticado con éste.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E15183960.

Solicitante: AMICUS THERAPEUTICS, INC.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 1 Cedar Brook Drive Cranbury, NJ 08512 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: LEE,GARY, RYBCZYNSKI,PHILIP, BOYD,ROBERT.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A01N43/40 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A01 AGRICULTURA; SILVICULTURA; CRIA; CAZA; CAPTURA; PESCA.A01N CONSERVACION DE CUERPOS HUMANOS O ANIMALES O DE VEGETALES O DE PARTES DE ELLOS (conservación de alimentos o productos alimenticios A23 ); BIOCIDAS, p. ej. EN TANTO QUE SEAN DESINFECTANTES, PESTICIDAS O HERBICIDAS (preparaciones de uso médico, dental o para el aseo que eliminan o previenen el crecimiento o la proliferación de organismos no deseados A61K ); PRODUCTOS QUE ATRAEN O REPELEN A LOS ANIMALES; REGULADORES DEL CRECIMIENTO DE LOS VEGETALES (mezclas de pesticidas con fertilizantes C05G). › A01N 43/00 Biocidas, productos que atraen o repelen a los animales perjudiciales, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen compuestos heterocíclicos (que contienen anhídridos cíclicos, imidas cíclicas A01N 37/00; que contienen compuestos de fórmula , que no tienen más que un heterociclo en los que m ≥ 1 y n ≥ 0 y es una pirrolidina, una piperidina, una morfolina, una tiomorfolina, una piperazina o una polimetilenoimina, no sustituida o sustituida por un alcoilo, que tiene al menos cuatro grupos CH 2 A01N 33/00 - A01N 41/12; que contienen ácidos ciclopropanocarbhoxílicos o sus derivados, p. ej. ésteres con heterociclos, A01N 53/00). › ciclos de seis elementos.
  • A61K31/445 A […] › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Piperidinas no condensadas, p. ej. piperocaína.
  • A61K38/47 A61K […] › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › que actúan sobre compuestos glicosílicos (3.2), p. ej. celulosas, lactasas.
  • A61P3/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.Medicamentos para el tratamiento de trastornos del metabolismo (de la sangre o de fluido extracelular A61P 7/00).
  • A61P43/00 A61P […] › Medicamentos para usos específicos, no previstos en los grupos A61P 1/00 - A61P 41/00.

PDF original: ES-2716871_T3.pdf

 

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