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Nuevas secuencias señal para mejorar las expresiones de proteínas y la secreción de enzimas recombinantes y de otras proteínas.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(25/10/2018). Inventor/es: DO,HUNG. Clasificación: C12P21/02.

Una secuencia señal polipeptídica, que comprende un fragmento modificado de una proteína de unión a cadena pesada de inmunoglobulina humana (Bip), en la que el fragmento modificado de proteína de unión a cadena pesada de inmunoglobulina humana (Bip) consiste en la secuencia de la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 20; la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 21; la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 22; o la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 23.

PDF original: ES-2687415_T3.pdf

Chaperonas farmacológicas para tratar obesidad.

Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida

(30/05/2018). Inventor/es: LEE,GARY, FAN,JIAN-QIANG, VANLENZANO,KEN, BOUVIER,MICHEL, RENÉ,PATRICIA. Clasificación: A61K31/505, A61K31/495, A61K9/00, A61K31/497.

Una chaperona farmacológica que es un antagonista del polipéptido de receptor de melanocortina 4 (MC4R) que tiene la siguiente estructura:**Fórmula** en la que la chaperona farmacológica se une a un polipéptido MC4R mutante, para su uso en el tratamiento de obesidad o trastorno por atracón, en la que la chaperona va a administrarse a un individuo que tiene una mutación en el gen MC4R asociado a obesidad, y en la que la mutación está seleccionada del grupo que consiste en T11A, S58C, P78L, N97D, G98R, I102S, I106P, Y157S, R165Q, R165W, A175T, L250Q, C271R, Y287X, I316L, I316S y I317T con respecto a la secuencia del polipéptido MC4R no mutante expuesta en SEQ ID NO: 2.

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Métodos para acoplar péptidos direccionadores a enzimas lisosomales recombinantes para optimizar los tratamientos de las enfermedades por depósito lisosomal.

(22/11/2017) Un método para preparar un péptido direccionador conjugado con una enzima lisosomal recombinante, método que comprende lo siguiente: (a) i. modificar el término amino (N) y uno o más residuos de lisina en una enzima lisosomal recombinante humana, usando un primer agente entrecruzador para generar una enzima lisosomal recombinante humana modificada por un primer agente entrecruzador; ii. modificar el primer aminoácido de un enlazador corto en el término amino (N) en un péptido de la variante IGF-2, usando un segundo agente entrecruzador para generar un péptido de la variante IGF-2 modificado por el segundo agente entrecruzador y iii. conjugar la enzima lisosomal recombinante humana modificada con el primer agente entrecruzador con el péptido de la variante IGF-2 que contiene un enlazador corto modificado por el segundo agente entrecruzador…

Nuevas composiciones para prevenir y/o tratar trastornos degenerativos del sistema nervioso central.

(23/11/2016) Un compuesto de Fórmula II:**Fórmula** en donde R1 es C(R2)(R3)(R4); R2 es hidrógeno, -OH o halógeno; R3 es hidrógeno, -OH, halógeno o -CH3; R4 es halógeno, -CH3, fenilo, fluorofenilo, metilfenilo, ciclohexilmetilo, en donde cuando R4 es un halógeno tanto R2 como R3 no pueden ser hidrógeno; R3 y R4 pueden juntarse con el átomo de carbono al que están unidos para formar un anillo cicloalquilo, que puede estar opcionalmente sustituido con uno o más átomos de halógeno; R6 es hidrógeno, fenilalquilo o fenilalquilo sustituido; Z es opcional, cuando está presente Z es -(CH2)-, -C(≥O)-, -S(≥O)2NH-, -S(≥O)2-, -S(≥O)2-CH2-, C(≥O)-NH-, -S(≥O)2- NR9-, -C(≥S)NH- o -C(≥O)2CH2-;…

Proteínas beta-glucocerebrosidasa recombinantes, variantes con estabilidad aumentada y actividad catalítica retenida aumentada.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(31/08/2016). Inventor/es: DO,HUNG. Clasificación: C12N9/64.

Una proteína ß-glucocerebrosidasa humana recombinante, variante que tiene una mutación seleccionada de: F316A y L317F; H145L; H145F; H145L, F316A y L317F; K321A; y K321V; respecto a la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 1.

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Utilización de chaperonas farmacológicas para mejorar la fabricación y la purificación de ß-glucosidasa ácida.

Sección de la CIP Química y metalurgia

(04/05/2016). Inventor/es: DO,HUNG V. Clasificación: C12P21/02, C12N9/96.

Un método para mejorar la producción de una proteína de ß-glucosidasa ácida recombinante, método que comprende poner en contacto una célula hospedadora in vitro con isofagomina, en donde la célula hospedadora expresa la proteína recombinante; y purificar la ß-glucosidasa ácida del medio de cultivo celular después de la secreción por la célula huésped, en donde la isofagomina estabiliza la proteína de ß-glucosidasa ácida durante la purificación.

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Un método para el tratamiento de la enfermedad de Pompe usando 1-desoxinojirimicina y derivados.

(02/03/2016) Un derivado de 1-desoxinojirimicina (DNJ) que comprende un compuesto de la fórmula:**Fórmula** donde R1 es H o un alquilo, cicloalquilo, alquenilo, alcoxialquilo o aminoalquilo lineal o ramificado que contiene 1 - 12 átomos de carbono, un arilo, alquilarilo, heteroarilo o heteroarilalquilo que contiene 5 - 12 átomos de anillo, donde R1 está opcionalmente sustituido con uno o más -OH, -COOH, -Cl, -F,-CF3, -OCF3, -O-C(≥O)N-(alquilo)2; R2 es H; un alquilo, cicloalquilo, alquenilo, alquilarilo o alcoxialquilo lineal o ramificado, que contiene 1-9 átomos de carbono o arilo que contiene 5 - 12 átomos de carbono, en donde R2 está opcionalmente sustituido con -OH, -COOH, -CF3, -OCF3 o un anillo…

Opciones de tratamiento para la enfermedad de Fabry.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Física

(24/02/2016). Inventor/es: LOCKHART,DAVID, CASTELLI,JEFF. Clasificación: A61K31/435, G01N33/53, G01N33/573, G01N33/567.

Una formulación para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Fabry, donde la formulación es una forma de dosificación oral que comprende un vehículo y 1-desoxigalactonojirimicina o una de sus sales, que se caracteriza por que la 1-desoxigalactonojirimicina o una de sus sales se administra a un paciente con la enfermedad de Fabry en una cantidad de 150 mg cada dos días.

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Nuevas composiciones para prevenir y/o tratar trastornos de almacenamiento lisosomal.

(04/01/2016) Un compuesto de Fórmula II:**Fórmula** en donde: R1 es C(R2)(R3)(R4); R2 es hidrógeno, -OH o halógeno; R3 es hidrógeno, -OH, halógeno o -CH3; R4 es halógeno, -CH3, fenilo, fluorofenilo, metilfenilo, ciclohexilmetilo, en donde cuando R4 es un halógeno, R2 y R3 no pueden ser hidrógeno; R3 y R4 pueden juntarse con el átomo de carbono al que están unidos para formar un anillo cicloalquilo, que puede estar opcionalmente sustituido por uno o más átomos de halógeno; R6 es hidrógeno o fenilalquilo; Z es opcional, cuando está presente Z es -(CH2)-, -C(≥O) -, -S(≥O)2NH-, -S(≥O)2-, -S(≥O)2-CH2-, C(≥O)-NH-, -S(≥O)2NR9-, -C(≥S)-NH- o -C(≥O)2-CH2-, R9 es hidrógeno o CH3; R5 es hidrógeno o aminofenilalquilo; R7 es -OH o halógeno;…

Métodos para prevenir y/o tratar trastornos del almacenamiento lisosomal.

Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia

(23/12/2015). Inventor/es: LEE,GARY, BOYD,ROBERT. Clasificación: A61K31/445, A61P3/00, A01N43/40, C12Q1/34.

Un compuesto seleccionado de 5-(fluorometil)piperidina-3,4-diol, 5-(clorometil)piperidina-3,4-diol, o una sal o solvato farmacéuticamente aceptable de los mismos, o cualquier combinación de dos o más de los mismos, para uso en prevenir y/o tratar trastornos del almacenamiento lisosomal en un paciente en riesgo de desarrollar o diagnosticado con el mismo.

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Método para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer utilizando chaperonas farmacológicas para aumentar la actividad de gangliosidasas.

(23/12/2015) Una chaperona farmacológica para uso en tratar la Angiopatía Amiloide Cerebral (CAA) en donde la chaperona farmacológica se une selectivamente a y estabiliza una gangliosidasa seleccionada del grupo que consiste en ß- hexosaminidasa A, ß-hexosaminidasa B y ß-hexosaminidasa S; y en donde la chaperona farmacológica se selecciona de: N-butil-desoxigalactonojirimicina (NB-DGJ) N-acetil-glucosamina-tiazolina (NGT) 2-acetamido-1,2-didesoxinojirimicina (AdDNJ) 2-acetamido-2-desoxinojirimicina (ADNJ) 6-acetamido-6-desoxicastanospermina Pirimetamina 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol (LABNAc) N-bencil 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol (NBn-LABNAc) N-butil 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol (NBu-LABNAc) DABNAc …

Método para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer utilizando chaperonas farmacológicas para aumentar la actividad de gangliosidasas.

(08/07/2015) Una chaperona farmacológica para uso en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, en donde la chaperona farmacológica se une selectivamente a y estabiliza una gangliosidasa seleccionada del grupo que consiste en ß- hexosaminidasa A, ß-hexosaminidasa B y ß-hexosaminidasa S; y en donde la chaperona farmacológica se selecciona de: N-butil-desoxigalactonojirimicina (NB-DGJ) N-acetil-glucosamina-tiazolina (NGT) 2-acetamido-1,2-didesoxinojirimicina (AdDNJ) 2-acetamido-2-desoxinojirimicina (ADNJ) 6-acetamido-6-desoxicastanospermina Pirimetamina 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol (LABNAc) N-bencil 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol (NBn-LABNAc) N-butil 2-acetamido-1,4-imino-1,2,4-tridesoxi-L-arabinitol…

Método para predecir la respuesta al tratamiento farmacológico con chaperona de enfermedades.

(08/04/2015) Una chaperona farmacológica específica para α-Gal A para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Fabry en un paciente que expresa una forma mutante de α-Gal A y que se ha determinado que responde al tratamiento con una chaperona farmacológica específica, donde se determina que el paciente responde al tratamiento con la chaperona farmacológica específica para α-Gal A mediante un método que comprende a. sembrar unas primeras y segundas células huésped en un recipiente de ensayo; b. poner en contacto las primeras células huésped con la chaperona farmacológica específica para α-Gal A; y c. comparar la actividad de α-Gal A en las segundas células huésped que no están en contacto con la chaperona farmacológica…

Purificación de imino- y amino-azúcares.

(18/02/2015) Un método para la purificación de una D-1-desoxigalactonojirimicina bruta contaminada con compuestos que contienen metal alcalino o alcalinotérreo, que comprende: (a) mezclar D-1-desoxigalactonojirimicina con una solución que tiene al menos 35% de ácido clorhídrico o con cloruro de hidrógeno gaseoso hasta saturación; (b) separar la sal cloruro del compuesto que contiene metal alcalino o alcalinotérreo en el que la sal cloruro es un sólido; y (c) cristalizar la D-1-desoxigalactonojirimicina por adición de un disolvente miscible con ácido clorhídrico.

Agentes terapéuticos para prevenir y/o tratar trastornos degenerativos del sistema nervioso central.

(25/06/2014) Un agente terapéutico que es 5-(fluorometil)piperidin-3,4-diol o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo; o 5-(clorometil)piperidin-3,4-diol o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo; o cualquier combinación de dos o más de los mismos, para uso en la prevención y/o tratamiento de un trastorno degenerativo del sistema nervioso central en un paciente con riesgo de desarrollar o diagnosticado con el mismo.

Nuevo método para preparar isofagomina y sus derivados.

(04/06/2014) Un método para preparar isofagomina o sus sales con HCl, HBr, HClO4, H3PO4, H2SO4 o un ácido carboxílico, que comprende: i. proteger el grupo hidroxilo anomérico de la D- -arabinosa haciéndolo reaccionar con un alcohol seleccionado entre alcohol bencílico, un alcohol metoxibencílico, un alcohol clorobencílico, difenilmetanol, metanol, etanol, isopropanol y alcohol ciclohexilmetílico para formar un glucósido; ii. proteger los grupos 2- y 3-hidroxilo mediante una reacción de dicho glucósido con una 1,2-diona tal como 1,2- butanodiona, 2,3-butanodiona, 1,2-ciclohexanodiona, 1,2-difeniletanodiona o 9,10-fenantrenoquinona, o un dimetilacetal de los mismos, para formar un derivado de arabinosa triprotegido; iii. invertir dicho derivado de arabinosa triprotegido para obtener un derivado de xilosa triprotegido…

Tratamiento de trastornos del SNC asociados con mutaciones en genes que codifican enzimas lisosómicas.

(21/05/2014) Isofagomina para uso en la prevención o tratamiento de un individuo predispuesto o que tiene enfermedad de Parkinson o parkinsonismo, en el que el individuo es heterocigoto u homocigoto para una mutación en un gen que codifica glucocerebrosidasa.

Opciones de tratamiento para la enfermedad de Fabry.

(12/03/2014) Desoxigalactonojirimicina para uso en el tratamiento de la enfermedad de Fabry, caracterizado por que la 1- desoxigalactonojirimicina se administra a un paciente con la enfermedad de Fabry en una cantidad de 150 mg una vez cada dos días.

Derivados de hidroxipiperidina para tratar la enfermedad de Gaucher.

(29/04/2013) Un compuesto de fórmula I:**Fórmula** en la que: A es un carbono; B es un hidrógeno; R1 es un hidrógeno; R2 es un alquilo C1-C6 opcional; R5 es un hidroximetilo; y L es un alquilo C1-C12 o arilo; y sales farmacéuticamente aceptables del mismo.

Método para el tratamiento de trastornos neurológicos mejorando la actividad de beta-glucocerebrosidasa.

(02/05/2012) Isofagomina o sal de la misma para ser usada en el tratamiento de un individuo que tiene o que está en riesgo dedesarrollar una alfa-sinucleinopatía, en la que el individuo no tiene una mutación en un gen que codifica ß-glucocerebrosidasa

Tinción con ácido peryódico-Schiff y detección en el campo infrarrojo.

(07/03/2012) Un método para detectar polisacáridos en una muestra biológica, método que comprende someter la muestra atinción con Ácido Peryódico-Schiff seguido por detección de la luz emitida en el campo infrarrojo.

SAL TARTRATO DE ISOFAGOMINA Y MÉTODOS DE USO.

(07/09/2011) Sal de ácido tartárico de isofagomina (tartrato de isofagomina) con la estructura química representativa siguiente: en donde n es 1 ó 2

 

Patentes más consultadas

 

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