Métodos y composiciones para la modificación dirigida de un genoma.

Un método in vitro para modificar un genoma en un locus genómico de interés en una célula madre embrionaria (ES) de ratón,

que comprende:

poner en contacto las células ES de ratón con una proteína Cas9, un ARN de CRISPR que se hibrida a una secuencia objetivo en el locus genómico de interés, un ARNtracr, y un vector de direccionamiento grande (LTVEC) que tiene un tamaño de al menos 10 kb y comprende un inserto de ácido nucleico flanqueado por:

(i) un brazo de homología 5' que es homólogo a una secuencia objetivo 5' en el locus genómico de interés; y

(ii) un brazo de homología 3' que es homólogo a una secuencia objetivo 3' en el locus genómico de interés, en donde después de poner en contacto las células ES de ratón con la proteína Cas9, el ARN de CRISPR, y el ARNtracr en la presencia del LTVEC, el genoma de la célula ES de ratón se modifica para que comprenda una modificación genética dirigida que comprende la deleción de una región del locus genómico de interés en donde la deleción es de al menos 30 kb y/o la inserción del inserto de ácido nucleico en el locus genómico de interés en donde la inserción es de al menos 30 kb.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/060788.

Solicitante: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC..

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown NY 10591 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: YANCOPOULOS, GEORGE, D., VALENZUELA, DAVID, M., AUERBACH,WOJTEK, FRENDEWEY,DAVID, LAI,KA-MAN VENUS.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N15/85 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › para células animales.
  • C12N9/22 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.; Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › Ribonucleasas.

PDF original: ES-2700596_T3.pdf

 

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