Eliglustat (Genz 112638) como inhibidor de glucosilceramida-sintasa para uso en un método de tratamiento de la enfermedad de fabry o de gaucher, comprendiendo el método ajustar la dosis terapéutica individual al metabolismo P-450 del paciente.
Un compuesto representado por la siguiente fórmula estructural**Fórmula**
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo,
para su uso en un método de tratamiento de un sujeto con enfermedad de Fabry, comprendiendo el método:
evaluar al sujeto para determinar si el sujeto es un metabolizador de P450 pobre, intermedio o amplio/ultrarrápido, donde
el sujeto se evalúa como metabolizador pobre, intermedio o amplio/ultrarrápido de P450 mediante genotipado, donde un metabolizador de P450 pobre porta dos alelos mutantes del gen CYP2D6 que dan como resultado una pérdida completa de actividad enzimática, un metabolizador de P450 intermedio posee un alelo con actividad reducida y un alelo nulo del gen CYP2D6, un metabolizador de P450 amplio posee al menos uno y no más de dos alelos funcionales normales del gen CYP2D6, y un metabolizador de P450 ultrarrápido porta múltiples copias de alelos funcionales del gen CYP2D6 y produce actividad enzimática en exceso; y
administrar al sujeto una cantidad eficaz ajustada del compuesto si el sujeto es un metabolizador de P450 intermedio o amplio/ultrarrápido y administrar al sujeto una cantidad eficaz del compuesto si el sujeto es un metabolizador de P450 pobre,
donde dicha cantidad eficaz es una dosis diaria de desde 25 miligramos hasta 300 miligramos, y donde dicha cantidad eficaz ajustada es superior a dicha cantidad eficaz.
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E16175117.
Solicitante: GENZYME CORPORATION.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 50 Binney Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: HARIANAWALA, ABIZER, MARSHALL, JOHN, CHENG,SENG, SIEGEL,CRAIG, SKELL,JEFFREY, LIU,HANLAN, WILLIS,CHRIS, BHARDWAJ,RENU, COPELAND,DIANE P, KOCHLING,JIANMEI, PALACE,GERARD, PETERSCHMITT,JUDITH.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/4025 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › no condensados y conteniendo otros heterociclos, p. ej. cromakalim.
- A61K45/06 A61K […] › A61K 45/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes activos no previstos en los grupos A61K 31/00 - A61K 41/00. › Mezclas de ingredientes activos sin caracterización química, p. ej. compuestos antiflojísticos y para el corazón.
- A61P35/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › Agentes antineoplásicos.
- C07D405/06 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07D COMPUESTOS HETEROCICLICOS (Compuestos macromoleculares C08). › C07D 405/00 Compuestos heterocíclicos que contienen a la vez uno o más heterociclos que tienen átomos de oxígeno como únicos heteroátomos del ciclo y uno o más heterociclos que tienen átomos de nitrógeno como único heteroátomo del ciclo. › unidos por una cadena de carbono que contiene solamente átomos de carbono alifáticos.
PDF original: ES-2754398_T3.pdf
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