Eliglustat (Genz 112638) como inhibidor de glucosilceramida-sintasa para uso en un método de tratamiento de la enfermedad de fabry o de gaucher, comprendiendo el método ajustar la dosis terapéutica individual al metabolismo P-450 del paciente.

Un compuesto representado por la siguiente fórmula estructural**Fórmula**

o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo,

para su uso en un método de tratamiento de un sujeto con enfermedad de Fabry, comprendiendo el método:

evaluar al sujeto para determinar si el sujeto es un metabolizador de P450 pobre, intermedio o amplio/ultrarrápido, donde

el sujeto se evalúa como metabolizador pobre, intermedio o amplio/ultrarrápido de P450 mediante genotipado, donde un metabolizador de P450 pobre porta dos alelos mutantes del gen CYP2D6 que dan como resultado una pérdida completa de actividad enzimática, un metabolizador de P450 intermedio posee un alelo con actividad reducida y un alelo nulo del gen CYP2D6, un metabolizador de P450 amplio posee al menos uno y no más de dos alelos funcionales normales del gen CYP2D6, y un metabolizador de P450 ultrarrápido porta múltiples copias de alelos funcionales del gen CYP2D6 y produce actividad enzimática en exceso; y

administrar al sujeto una cantidad eficaz ajustada del compuesto si el sujeto es un metabolizador de P450 intermedio o amplio/ultrarrápido y administrar al sujeto una cantidad eficaz del compuesto si el sujeto es un metabolizador de P450 pobre,

donde dicha cantidad eficaz es una dosis diaria de desde 25 miligramos hasta 300 miligramos, y donde dicha cantidad eficaz ajustada es superior a dicha cantidad eficaz.

Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E16175117.

Solicitante: GENZYME CORPORATION.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 50 Binney Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: HARIANAWALA, ABIZER, MARSHALL, JOHN, CHENG,SENG, SIEGEL,CRAIG, SKELL,JEFFREY, LIU,HANLAN, WILLIS,CHRIS, BHARDWAJ,RENU, COPELAND,DIANE P, KOCHLING,JIANMEI, PALACE,GERARD, PETERSCHMITT,JUDITH.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/4025 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › no condensados y conteniendo otros heterociclos, p. ej. cromakalim.
  • A61K45/06 A61K […] › A61K 45/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes activos no previstos en los grupos A61K 31/00 - A61K 41/00. › Mezclas de ingredientes activos sin caracterización química, p. ej. compuestos antiflojísticos y para el corazón.
  • A61P35/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.Agentes antineoplásicos.
  • C07D405/06 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07D COMPUESTOS HETEROCICLICOS (Compuestos macromoleculares C08). › C07D 405/00 Compuestos heterocíclicos que contienen a la vez uno o más heterociclos que tienen átomos de oxígeno como únicos heteroátomos del ciclo y uno o más heterociclos que tienen átomos de nitrógeno como único heteroátomo del ciclo. › unidos por una cadena de carbono que contiene solamente átomos de carbono alifáticos.

PDF original: ES-2754398_T3.pdf

 

Patentes similares o relacionadas:

Derivados de 4-carboxamido-isoindolinona como inhibidores selectivos de PARP-1, del 27 de Mayo de 2020, de NERVIANO MEDICAL SCIENCES S.R.L.: Un compuesto de fórmula (I): **(Ver fórmula)** en el que: R es hidrógeno o flúor; y n, m, R1 y R2 tienen los significados siguientes: a) n es 0 y m es 0, 1, […]

Anticuerpos anti-TIGIT, del 27 de Mayo de 2020, de iTeos Belgium SA: Un anticuerpo aislado o fragmento de unión a antígeno del mismo que se une a TIGIT humano, en el que el anticuerpo o fragmento de unión a antígeno comprende […]

Inhibidores de la desmetilasa 1 específica de lisina, del 27 de Mayo de 2020, de Celgene Quanticel Research, Inc: Un compuesto que tiene la estructura de Fórmula (I), o una sal farmacéuticamente aceptable de este, **(Ver fórmula)** en la que, A es N o C-R, en […]

Diana terapéutica y diagnóstica para el cáncer que comprende reactivos de unión a DLL3, del 27 de Mayo de 2020, de BOEHRINGER INGELHEIM INTERNATIONAL GMBH: Anticuerpo biespecífico para la utilización en el tratamiento o profilaxis de cáncer de pulmón, en el que DLL3 se expresa en dicho cáncer de pulmón y dicho anticuerpo […]

Anticuerpos anti-CD3 y métodos de uso, del 27 de Mayo de 2020, de GENENTECH, INC.: Un anticuerpo anti-CD3 que es un anticuerpo biespecífico, en donde el anticuerpo biespecífico comprende un brazo anti-CD3 que comprende un primer dominio de unión que […]

Anticuerpos anti-CD3 y métodos de uso, del 27 de Mayo de 2020, de GENENTECH, INC.: Un anticuerpo biespecífico que comprende un brazo anti-CD3 que comprende un primer dominio de unión que comprende (a) un dominio VH que comprende una secuencia de aminoácidos […]

Terapia génica y electroporación para el tratamiento de neoplasias malignas, del 27 de Mayo de 2020, de OncoSec Medical Incorporated: Un plasmido que codifica para una forma soluble de un agonista de GITR, CD137, CD134, CD40L o CD27 para usar en un metodo de tratamiento de un sujeto con un […]

Imidazopirazinas tricíclicas fusionadas como moduladores de la actividad de TNF, del 27 de Mayo de 2020, de UCB Biopharma SPRL: Un compuesto de fórmula (I) o un N-óxido del mismo, o una sal o un solvato farmacéuticamente aceptable del mismo: **(Ver fórmula)** en donde n representa un número […]

Utilizamos cookies para mejorar nuestros servicios y mostrarle publicidad relevante. Si continua navegando, consideramos que acepta su uso. Puede obtener más información aquí. .