Ácido nucleico antisentido.
Un oligómero antisentido que se selecciona de un grupo que consiste en de (a) a (c) a continuación,
o una sal o hidrato farmacéuticamente aceptable de este:
(a) un oligómero antisentido que comprende una secuencia de nucleótidos de sec. con núm. de ident.: 1 o 2;
(b) un oligómero antisentido que consiste en una secuencia de nucleótidos que tiene deleción, sustitución, inserción y/o adición de 1 a 5 nucleótidos en la secuencia de nucleótidos de la sec. con núm. de ident.: 1 o 2, y tiene una actividad que provoca la omisión del exón 51 en el gen de la distrofina humana; y
(c) el oligómero antisentido que tiene una secuencia de nucleótidos que tiene al menos un 80 % de identidad con una secuencia de nucleótidos de la sec. con núm. de ident.: 1 o 2 y tiene una actividad que provoca la omisión del exón 51 en el gen de la distrofina humana.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/JP2015/057180.
Solicitante: National Center of Neurology and Psychiatry.
Nacionalidad solicitante: Japón.
Dirección: 4-1-1, Ogawahigashi-cho, Kodaira-shi Tokyo 187-8551 JAPON.
Inventor/es: SATOU,YOUHEI, TAKEDA,SHIN'ICHI, NAGATA,TETSUYA, WAKAYAMA TATSUSHI, SEO HARUNA.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/711 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Acidos desoxirribonucleicos naturales, es decir conteniendo unicamente 2'-desoxirribosas unidas a la adenina, la guanina, la citosina o la timina y teniendo enlaces 3'-5' fosfodiester.
- A61K31/712 A61K 31/00 […] › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen azúcares modificados, es decir distintos de la ribosa o la 2'-desoxirribosa.
- A61K31/7125 A61K 31/00 […] › Acidos nucleicos u oligonucleótidos que tienen enlaces internucleosidos modificados, es decir distintos de los enlaces 3'-5' fosfodiester.
- A61P21/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › Medicamentos para el tratamiento de trastornos del sistema muscular o neuromuscular.
- C12N15/09 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Tecnología del ADN recombinante.
- C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2710802_T3.pdf
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