Métodos y composiciones para modificaciones genéticas objetivo y métodos de uso.

Un método para modificar un locus genómico objetivo en un cromosoma Y en una célula,

que comprende:

(a) proporcionar la célula que comprende el locus genómico objetivo en el cromosoma Y, en donde el locus genómico objetivo comprende un sitio de reconocimiento para un agente de nucleasa, y en el que la célula está en un cultivo que comprende un medio base DMEM;

(b) la introducción en la célula:

(i) del agente de nucleasa, en el que el agente de nucleasa induce un corte o ruptura de la cadena doble en el sitio de reconocimiento; y

(ii) de un vector de direccionamiento grande que comprende un polinucleótido de inserción flanqueado por los brazos de homología primero y segundo correspondientes a los sitios objetivo primero y segundo ubicados dentro del locus genómico objetivo, en donde la suma total del primer brazo de homología y el segundo brazo de homología es al menos de 10 kb, y en el que el vector de direccionamiento experimenta recombinación homóloga con el locus genómico objetivo; e

(c) identificar al menos una célula que comprende en su genoma el polinucleótido de inserción integrado en el locus genómico objetivo, en donde la integración del polinucleótido de inserción introduce una modificación genética que comprende la eliminación de una secuencia endógena de ácido nucleico y la sustitución con una secuencia exógena de ácido nucleico en el locus genómico objetivo,

en el que la célula no se produce mediante un proceso que implica modificar la identidad genética de la línea germinal de los seres humanos o que implica el uso de un embrión humano para fines industriales o comerciales, y en el que el método no es un método para el tratamiento del cuerpo humano o animal mediante terapia.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/038001.

Solicitante: REGENERON PHARMACEUTICALS, INC..

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 777 OLD SAW MILL RIVER ROAD TARRYTOWN, NY 10591 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: VALENZUELA, DAVID, M., AUERBACH,WOJTEK, FRENDEWEY,DAVID, DROGUETT,GUSTAVO, GAGLIARDI,ANTHONY, KUNO,JUNKO.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C12N5/0735 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 5/00 Células no diferenciadas humanas, animales o vegetales, p. ej. líneas celulares; Tejidos; Su cultivo o conservación; Medios de cultivo para este fin (reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00). › Células madre embrionarias; Células germinales embrionarias.

PDF original: ES-2694629_T3.pdf

 

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