Activadores de piruvato quinasa para uso en terapia.
Un compuesto para uso en un método para aumentar la vida útil de los glóbulos rojos (RBC) en un paciente con deficiencia de piruvato quinasa (PKD) que lo necesita que comprende poner en contacto sangre con una cantidad efectiva de (1) un compuesto de fórmula I o sal farmacéuticamente aceptable del mismo;
o (2) una composición farmacéuticamente aceptable que comprende un compuesto de fórmula I o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, y un vehículo farmacéuticamente aceptable, en el que la deficiencia de piruvato quinasa es una deficiencia de piruvato quinasa R, en la que:
W, X, Y y Z se seleccionan cada uno independientemente de CH o N;
D y D1 se seleccionan independientemente de un enlace o NRb;
A es arilo opcionalmente sustituido o heteroarilo opcionalmente sustituido;
L es un enlace, -C(O)-, -(CRcRc)m-, -OC(O)-, -(CRcRc)m-OC(O)-, -(CRcRc)m-C(O)-, -NRbC(S)-, o -NRbC(O)- (donde el punto de la unión a R1 está en el lado izquierdo);
R1 se selecciona entre alquilo, cicloalquilo, arilo, heteroarilo y heterociclilo; cada uno de los cuales está sustituido con 0-5 apariciones de Rd;
cada R3 se selecciona independientemente entre halo, haloalquilo, alquilo, hidroxilo y -ORa, o dos R3 adyacentes tomados junto con los átomos de carbono a los que están unidos forman un heterociclilo opcionalmente sustituido;
cada Ra se selecciona independientemente entre alquilo, acilo, hidroxialquilo y haloalquilo;
cada Rb se selecciona independientemente entre hidrógeno y alquilo;
cada Rc se selecciona independientemente entre hidrógeno, halo, alquilo, alcoxi y haloalcoxi o dos Rc tomados junto con los átomos de carbono a los que están unidos forman un cicloalquilo opcionalmente sustituido;
cada Rd se selecciona independientemente entre halo, haloalquilo, haloalcoxi, alquilo, alquinilo, nitro, ciano, hidroxilo, -C(O)Ra, -OC(O)Ra, -C(O)ORa, -SRa, -NRaRb y -ORa, o dos Rd tomados junto con los átomos de carbono a los que están unidos forman un heterociclilo opcionalmente sustituido;
n es 0, 1 o 2;
m es 1, 2 o 3;
h es 0, 1, 2; y
g es 0, 1 o 2.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/036412.
Solicitante: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 88 Sidney Street Cambridge, MA 02139 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: SU,SHIN-SAN MICHAEL.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/4965 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Pirazinas no condensadas.
- A61K31/497 A61K 31/00 […] › conteniendo otros heterociclos.
- A61P7/06 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › A61P 7/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos de la sangre o del fluido extracelular. › Antianémicos.
PDF original: ES-2675903_T3.pdf
Patentes similares o relacionadas:
INHIBIDORES DE LA CASPASA 1 PARA USO EN EL TRATAMIENTO DE LA ANEMIA, del 2 de Julio de 2020, de UNIVERSIDAD DE MURCIA: La presente invención se refiere a una composición que comprende al menos un inhibidor de caspasa-1 para su uso en un método de tratamiento de una enfermedad […]
Compuestos de benzaldehído sustituidos y métodos para su uso en el aumento de la oxigenación tisular, del 27 de Mayo de 2020, de Global Blood Therapeutics, Inc: Un compuesto de Fórmula (I): **(Ver fórmula)** o un tautómero o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, para su uso en el tratamiento […]
Composiciones y compuestos terapéuticos, del 6 de Mayo de 2020, de Agios Pharmaceuticals, Inc: Un compuesto de Fórmula (I) o una sal del mismo farmacéuticamente aceptable, en donde: **(Ver fórmula)** A es arilo o heteroarilo, en donde el arilo o heteroarilo […]
Inhibidor de alquinil piridina prolil hidroxilasa, y método de preparación y uso médico del mismo, del 22 de Abril de 2020, de Jiangsu Hengrui Medicine Co., Ltd: Un compuesto de fórmula (I) o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo: en la que X representa NH, NCH3 o CH2; Y representa hidrógeno, hidroxi, metoxi o etoxi; […]
Suplemento dietético, del 15 de Abril de 2020, de SOCIETE DES PRODUITS NESTLE S.A.: Una composición oral que comprende: - al menos una bacteria probiótica seleccionada de los géneros: Lactobacillus y Bifidobacterium, y - pirofosfato férrico […]
Uso del inhibidor de la telomerasa imetelstat para el tratamiento del síndrome mielodisplásico, del 1 de Abril de 2020, de GERON CORPORATION: Un inhibidor de la telomerasa para su uso en el alivio de al menos un síntoma resultante del síndrome mielodisplásico en un individuo, en donde el inhibidor […]
Uso de citrato férrico en el tratamiento de pacientes con enfermedad renal crónica, del 18 de Marzo de 2020, de Keryx Biopharmaceuticals, Inc: Un comprimido de citrato férrico para usar en un método para aumentar o mantener la concentración de hemoglobina en un paciente humano con enfermedad renal crónica (ERC) que […]
Uso combinado de trampas de GDF y activadores del receptor de la eritropoyetina para aumentar los niveles de glóbulos rojos, del 11 de Marzo de 2020, de ACCELERON PHARMA, INC: Un polipéptido para su uso para tratar o prevenir la anemia o aumentar los niveles de glóbulos rojos en un paciente, donde dicho aumento, tratamiento o prevención comprende […]