Activadores de piruvato quinasa para uso en terapia.

Un compuesto para uso en un método para aumentar la vida útil de los glóbulos rojos (RBC) en un paciente con deficiencia de piruvato quinasa (PKD) que lo necesita que comprende poner en contacto sangre con una cantidad efectiva de (1) un compuesto de fórmula I o sal farmacéuticamente aceptable del mismo;

o (2) una composición farmacéuticamente aceptable que comprende un compuesto de fórmula I o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, y un vehículo farmacéuticamente aceptable, en el que la deficiencia de piruvato quinasa es una deficiencia de piruvato quinasa R, en la que:

W, X, Y y Z se seleccionan cada uno independientemente de CH o N;

D y D1 se seleccionan independientemente de un enlace o NRb;

A es arilo opcionalmente sustituido o heteroarilo opcionalmente sustituido;

L es un enlace, -C(O)-, -(CRcRc)m-, -OC(O)-, -(CRcRc)m-OC(O)-, -(CRcRc)m-C(O)-, -NRbC(S)-, o -NRbC(O)- (donde el punto de la unión a R1 está en el lado izquierdo);

R1 se selecciona entre alquilo, cicloalquilo, arilo, heteroarilo y heterociclilo; cada uno de los cuales está sustituido con 0-5 apariciones de Rd;

cada R3 se selecciona independientemente entre halo, haloalquilo, alquilo, hidroxilo y -ORa, o dos R3 adyacentes tomados junto con los átomos de carbono a los que están unidos forman un heterociclilo opcionalmente sustituido;

cada Ra se selecciona independientemente entre alquilo, acilo, hidroxialquilo y haloalquilo;

cada Rb se selecciona independientemente entre hidrógeno y alquilo;

cada Rc se selecciona independientemente entre hidrógeno, halo, alquilo, alcoxi y haloalcoxi o dos Rc tomados junto con los átomos de carbono a los que están unidos forman un cicloalquilo opcionalmente sustituido;

cada Rd se selecciona independientemente entre halo, haloalquilo, haloalcoxi, alquilo, alquinilo, nitro, ciano, hidroxilo, -C(O)Ra, -OC(O)Ra, -C(O)ORa, -SRa, -NRaRb y -ORa, o dos Rd tomados junto con los átomos de carbono a los que están unidos forman un heterociclilo opcionalmente sustituido;

n es 0, 1 o 2;

m es 1, 2 o 3;

h es 0, 1, 2; y

g es 0, 1 o 2.

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2012/036412.

Solicitante: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.

Dirección: 88 Sidney Street Cambridge, MA 02139 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.

Inventor/es: SU,SHIN-SAN MICHAEL.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • A61K31/4965 SECCION A — NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA.A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE.A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L;   composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Pirazinas no condensadas.
  • A61K31/497 A61K 31/00 […] › conteniendo otros heterociclos.
  • A61P7/06 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES.A61P 7/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos de la sangre o del fluido extracelular. › Antianémicos.

PDF original: ES-2675903_T3.pdf

 

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