Molécula de ácido nucleico y método para modificar de forma bialélica un gen diana o locus presente en el material genético de una célula.

El objeto de la invención es el de proporcionar una molécula de ácido nucleico y un método que modifique en una célula ambos alelos de un gen diana o región del genoma en un solo paso de transfección, automatizando y reduciendo los procesos de selección y cultivo, mejorando así el proceso de edición genética actual y permitiendo generar estrategias terapéuticas contra enfermedades genéticas y virales como por ejemplo el SIDA (mediante la edición del gen CCR5). La molécula está compuesta por la codificación de todos los elementos necesarios para i) cortar un alelo del gen diana, ii) ser utilizada por la maquinaria de reparación de la célula como plantilla para reparar el corte, iii) integrar dentro del gen reparado todos los elementos de edición para editar el alelo restante iv) y posteriormente eliminar dichos elementos en ambos alelos dejando únicamente la modificación genética deseada en el gen de forma homocigota.

Tipo: Patente de Invención. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: P201600262.

Solicitante: GALVEZ JEREZ, Victor Manuel.

Nacionalidad solicitante: España.

Provincia: ILLES BALEARS.

Inventor/es: GALVEZ JEREZ,Victor Manuel.

Fecha de Publicación: 29 de Septiembre de 2017.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61P31/18 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › A61P 31/00 Antiinfecciosos, es decir antibióticos, antisépticos, quimioterápicos. › para el VIH.
A61P43/00 A61P […] › Medicamentos para usos específicos, no previstos en los grupos A61P 1/00 - A61P 41/00.
C07H21/00 QUIMICA; METALURGIA. › C07 QUIMICA ORGANICA. › C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos.
C12N15/00 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).

PDF original: ES-2634802_B1.pdf

PDF original: ES-2634802_A1.pdf

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