Análogos de oligonucleótidos que tienen enlaces intersubunitarios catiónicos.

Un oligómero que comprende una secuencia de subunidades de morfolino,

que soportan cada una un resto formador de pares de bases, de modo que dicho oligómero puede unirse de una manera específica de secuencia con un ácido nucleico diana, en el que dichas subunidades se unen por enlaces intersubunitarios que contienen fósforo que tienen la estructura:

**(Ver fórmula)**

donde

W es S u O

X ≥ NR1R2 u OR6,

Y ≥ O o NR7,

y cada uno de dichos enlaces se selecciona de:

(a) enlaces sin carga (a), donde cada uno de R1, R2, R6 y R7 se selecciona de forma independiente de hidrogeno y un radical alquilo de uno a seis átomos de carbono;

(b1) enlace catiónico (b1), donde X ≥ NR1R2 e Y ≥ O, y NR1R2 representa un grupo piperazino opcionalmente sustituido, de modo que R1R2 ≥ -CHRCHRN(R3)(R4)CHRCHR-, donde

cada R es de forma independiente H o CH3,

R4 es H, CH3, o un par de electrones, y

R3 se selecciona de H, un radical alquilo de uno a seis átomos de carbono, C(≥NH)NH2, Z-L-NHC(≥NH)NH2 y {C(O)CHR'NH}mH, donde Z es carbonilo (C(O)) o un enlace directo, L es un enlazador opcional de hasta 18 átomos de longitud que tienen enlaces seleccionados de alquilo, alcoxi y alquilamino, R' es una cadena lateral de un aminoácido de origen natural o un homólogo de uno o dos carbonos del mismo, y m es de 1 a 6 ;

(b2) enlace catiónico (b2), donde X ≥ NR1R2 e Y ≥ O, R1 ≥ H o CH3, y R2 ≥ LNR3R4R5, donde L, R3 y R4 son como se ha definido anteriormente, y R5 es H, un radical alquilo de uno a seis átomos de carbono o (alcoxi) alquilo inferior; y

(b3) enlace catiónico (b3), donde Y ≥ NR7 y X ≥ OR6, y R7 ≥ LNR3R4R5, donde L, R3, R4 y R5 son como se ha definido anteriormente, y R6 es H o un radical alquilo de uno a seis átomos de carbono;

y de 20 % a 50 % de dichos enlaces del oligómero se seleccionan de enlaces catiónicos (b1), (b2) y (b3).

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2007/011435.

Solicitante: Sarepta Therapeutics, Inc.

Inventor/es: WELLER, DWIGHT, D., HASSINGER,Jed N, CAI,BAO.

Fecha de Publicación: .

Clasificación Internacional de Patentes:

  • C07H21/00 SECCION C — QUIMICA; METALURGIA.C07 QUIMICA ORGANICA.C07H AZUCARES; SUS DERIVADOS; NUCLEOSIDOS; NUCLEOTIDOS; ACIDOS NUCLEICOS (derivados de ácidos aldónicos o sacáricos C07C, C07D; ácidos aldónicos, ácidos sacáricos C07C 59/105, C07C 59/285; cianohidrinas C07C 255/16; glicales C07D; compuestos de constitución indeterminada C07G; polisacáridos, sus derivados C08B; ADN o ARN concerniente a la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos o su aislamiento, preparación o purificación C12N 15/00; industria del azúcar C13). › Compuestos que contienen al menos dos unidades mononucleótido que tienen cada una grupos fosfato o polifosfato distintos unidos a los radicales sacárido de los grupos nucleósido, p. ej. ácidos nucleicos.
  • C12N15/11 C […] › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN (biocidas, productos que repelen o atraen a los animales nocivos, o reguladores del crecimiento de los vegetales, que contienen microorganismos virus, hongos microscópicos, enzimas, productos de fermentación o sustancias obtenidas por o extraídas de microorganismos o sustancias animales A01N 63/00; preparaciones de uso médico A61K; fertilizantes C05F ); PROPAGACION,CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Fragmentos de ADN o de ARN; sus formas modificadas (ADN o ARN no empleado en tecnología de recombinación C07H 21/00).
  • C12N15/113 C12N 15/00 […] › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.

PDF original: ES-2657400_T3.pdf

 

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