Un método para el tratamiento de la enfermedad de Pompe usando 1-desoxinojirimicina y derivados.
Un derivado de 1-desoxinojirimicina (DNJ) que comprende un compuesto de la fórmula:
**Fórmula**
donde R1 es H o un alquilo, cicloalquilo, alquenilo, alcoxialquilo o aminoalquilo lineal o ramificado que contiene 1 - 12 átomos de carbono, un arilo, alquilarilo, heteroarilo o heteroarilalquilo que contiene 5 - 12 átomos de anillo, donde R1 está opcionalmente sustituido con uno o más -OH, -COOH, -Cl, -F,-CF3, -OCF3, -O-C(≥O)N-(alquilo)2; R2 es H; un alquilo, cicloalquilo, alquenilo, alquilarilo o alcoxialquilo lineal o ramificado, que contiene 1-9 átomos de carbono o arilo que contiene 5 - 12 átomos de carbono, en donde R2 está opcionalmente sustituido con -OH, -COOH, -CF3, -OCF3 o un anillo heterocíclico; en donde al menos uno de R1 y R2 no es H;
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, para el uso en el tratamiento de la enfermedad de Pompe, en donde el derivado de DNJ se usa para incrementar la actividad de una enzima α-glucosidasa (Gaa) lisosómica en una célula, a una concentración de o por debajo del valor de IC50 para la inhibición de Gaa intestinal; en donde dicho derivado de DNJ se ha de administrar como una monoterapia en un individuo que tiene enfermedad de Pompe; y en donde el derivado de DNJ no es 1-desoxinojirimicina o α-homonojirimicina; y en donde el derivado de DNJ se administra en una cantidad de 5 mg a 75 mg al día.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2006/019406.
Solicitante: AMICUS THERAPEUTICS, INC.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 1 Cedar Brook Drive Cranbury, NJ 08512 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: Mugrage,Benjamin.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/445 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Piperidinas no condensadas, p. ej. piperocaína.
PDF original: ES-2572148_T3.pdf
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