Ácido ribonucleico bicatenario con elevada eficacia en un organismo.
(11/09/2019) Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc), en donde dicho ARNbc comprende una cadena de ARN antisentido y una cadena de ARN sentido, en donde dicha cadena de ARN antisentido tiene una secuencia de nucleótidos de menos de 30 nucleótidos de longitud y es sustancialmente complementaria a un ARN diana, en donde (a) una de dichas cadenas de ARN comprende a 1 a 2 nucleótidos protuberantes,
(b) dicho ARNbc tiene un extremo romo,
(c) dicho ARNbc comprende al menos un nucleótido químicamente modificado, en donde dicho al menos un nucleótido químicamente modificado es un nucleótido de 2'-O-metilo,
(d) el nucleótido sin emparejar adyacente al par de bases del nucleótido terminal comprende una base de purina,
(e) dicho ARNbc está conjugado con un ligando, en donde dicho ligando se selecciona de (i) agrupaciones de hidratos de…
Conjugados de molécula pequeña para la administración intracelular de ácidos nucleicos.
(28/09/2016) Un compuesto de fórmula**Fórmula**
para su uso en la administración in vivo de ácidos nucleicos, en la que
Y es un grupo conector seleccionado de -(CH2)3- o -C(O)-N-(CH2-CH2-O)p-CH2-CH2-;
R1 es -alquilo (C1-6);
-(CH2)-naftilo; o
-(CH2)m-fenilo, cuyo fenilo está sin sustituir o hasta cuatro veces sustituido con un sustituyente independientemente seleccionado de
-NO2,
-CN,
Halógeno,
-O-(CH2)-fenilo,
-O-alquilo (C1-6), o
-C(O)-NH2;
R2 es hidrógeno;
-(CH2)k-N-C(Ph)3, cuyos anillos de fenilo están sin sustituir o independientemente sustituidos con -O-alquilo (C1-4);
-(CH2)k-C(O)-NH2;
-(CH2)k-fenilo;
-alquilo (C1-6), que está sin sustituir o sustituido una vez con -S-CH3;
R3 es -NH-fenilo, cuyo fenilo está adicionalmente sustituido…
Conjugados de moléculas pequeñas para la dispensación intracelular de compuestos biológicamente activos.
(20/04/2016) Un compuesto de fórmula
en la que
Y es un grupo engarzador seleccionado entre -(CH2)3- o -C(O)-N-(CH2-CH2-O)p-CH2-CH2-;
R1 es alquil(C1-6);
naftil-(CH2)-; o
fenil-(CH2)m-, cuyo fenilo está sin sustituir o está sustituido hasta cuatro veces con un sustituyente seleccionado de forma independiente entre
-NO2,
-CN,
halógeno,
fenil-(CH2)-O,
alquil(C1-6)-O-, o
-C(O)-NH2;
R2 es hidrógeno;
-(CH2)k-N-C(Ph)3, cuyos anillos fenilo están sin sustituir o están sustituidos de forma independiente con alquil(C1-4)- O-;
-(CH2)k-C(O)-NH2; fenil(CH2)k-;
alquil C1-6, que está sin sustituir o está sustituido una vez con -S-CH3;
R3 es fenil-NH-, cuyo grupo fenilo está sustituido adicionalmente con un sustituyente seleccionado de forma independiente entre -(CH2)-OH;
o -(CH2)-O-C(O)-O-(4-nitro-fenil);
…
Composiciones para el suministro dirigido de ARNip.
(06/01/2016) Un sistema de suministro de conjugado para suministrar polinucleótido de ARN interferente a una célula hepática in vivo, que comprende:
en donde,
P es una poliamina activa en la membrana anfipática;
L2 es una unión lábil frente al pH
M1 es un agente de enmascaramiento de carga neutra que contiene un derivado de galactosa,
M2 es un agente de enmascaramiento de carga neutra que contiene un polietilenglicol,
N es un polinucleótido de ARN interferente,
A es un trímero de galactosa o un grupo hidrófobo que tiene al menos 20 átomos de carbono,
y es un número entero mayor o igual a 1 y z es un número entero mayor o igual a 0, en donde el valor de y y z juntos es mayor que 50% del número de aminas de la poliamina P;
…
Agentes iRNA que tienen como diana al VEGF.
(17/09/2013) Un agente iRNA aislado, que comprende una secuencia sentido y una secuencia antisentido, en el que lassecuencias sentido y antisentido forman un dúplex de RNA, y en el que la secuencia antisentido comprende unasecuencia nucleotídica suficientemente complementaria a una secuencia diana de alrededor de 19 a 23 nucleótidosde una secuencia nucleotídica de VEGF, y en el que dicha secuencia diana difieren no más de 1, 2 ó 3 nucleótidosde la secuencia de SEC ID NO: 344.
PROCEDIMIENTO PARA LA INHIBICION DE LA EXPRESION DE UN GEN DIANA Y MEDICAMENTO PARA LA TERAPIA DE UNA ENFERMEDAD TUMORAL.
(06/07/2010) Procedimiento para la inhibición de una expresión de al menos un gen diana, que inhibe o que impide la apoptosis de una célula tumoral, insertándose al menos un ácido ribonucleico (dsRNA) de doble hebra en la célula tumoral, una de cuyas hebras S1 presenta una zona complementaria con el gen diana al menos por tamos, constituida por menos de 25 nucleótidos sucesivos
DERIVADOS LIPOFILOS DE ACIDO RIBONUCLEICO BICATENARIO.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(01/02/2008). Ver ilustración. Solicitante/s: ALNYLAM EUROPE AG. Clasificación: C12N15/11, A61P31/14, A61K31/713.
Un ácido ribonucleico bicatenario (dsARN), comprenden una hebra de ARN complementario, una hebra de ARN codificante y solo un grupo lipófilo que tiene un logKow que excede en 1, en donde la hebra de ARN complementario tiene una secuencia de nucleótido que es complementaria a un ARN objetivo, y en donde el ARN objetivo es un mARN transcrito de un gen objetivo o de un virus de ARN de hebra (+), en donde le grupo lipófilo está covalentemente adherido a un extremo 5'' de la hebra de ARN complementario y el enlace entre el grupo lipófilo y el extremo 5'' de la hebra de ARN complementario comprende un grupo fosfodiéster o en donde el grupo lipófilo está covalentemente adherido a un extremo 5'' de la hebra de ARN codificante.
