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(07/08/2019) Método para identificar y cuantificar una impureza de ácido nucleico sobrerrepresentada en una composición que comprende un vector parvoviral y donde el método comprende las etapas de: a) someter la composición a secuenciación de ácido nucleico para obtener lecturas aleatorias de secuencias de nucleótidos, donde la secuenciación de ácido nucleico comprende la secuenciación de alto rendimiento; b) comparar las lecturas aleatorias de la etapa a) con una secuencia de nucleótidos de un componente biológico usado en el proceso de producción de la composición por la cual una correspondencia entre una lectura aleatoria y una secuencia de nucleótidos de un componente biológico identifica una impureza…

(24/04/2019) Una célula de insecto que comprende una primera secuencia de nucleótidos que codifica una primera secuencia de aminoácidos y una segunda secuencia de nucleótidos que codifica una segunda secuencia de aminoácidos, en la que: (a) la primera y la segunda secuencias de nucleótidos están cada una unida operativamente a secuencias de control de la expresión para la expresión en una célula de insecto; (b) la primera y la segunda secuencias de aminoácidos comprenden una secuencia de aminoácidos común de la cual al menos 100 aminoácidos tienen una identidad de aminoácidos de al menos un 90 % entre la primera y la segunda secuencias de aminoácidos; (c) las secuencias de nucleótidos que codifican la secuencia de aminoácidos…

(02/08/2017) Método para la producción de un virión parvoviral recombinante, donde el método comprende los pasos de: (a) proporcionar una célula de insecto que comprende uno o más constructos de ácidos nucleicos que comprenden: (i) una secuencia de nucleótidos que comprende un transgen que se flanquea por al menos una secuencia de nucleótidos terminales invertidas de repetición parvoviral; (ii) un primer casete de expresión que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína Rep parvoviral que está operativamente enlazada a un primer promotor que es capaz de dirigir la expresión de la proteína Rep en la célula de…

(17/08/2016) Una célula de insecto que comprende una primera secuencia de nucleótidos que codifica una primera secuencia de aminoácidos y una segunda secuencia de nucleótidos que codifica una segunda secuencia de aminoácidos, en la que: (a) la primera y la segunda secuencias de nucleótidos están cada una unida operativamente a secuencias de control de la expresión para la expresión en una célula de insecto; (b) la primera y la segunda secuencias de aminoácidos comprenden una secuencia de aminoácidos común de la cual al menos 100 aminoácidos tienen una identidad de aminoácidos de al menos un 90 % entre la primera y la segunda secuencias de aminoácidos; (c) las secuencias de nucleótidos que codifican la secuencia de aminoácidos común en la primera y la segunda secuencias de aminoácidos son menos del…

(06/08/2014) Uso de un virión de parvovirus que comprende: a) un constructo de ácidos nucleicos que comprende: i) una secuencia de nucleótidos que codifica una porfobilinógeno deaminasa humana y que tiene la secuencia de nucleótidos de la SEC ID nº: 1; y, ii) un promotor AAT combinado con el elemento potenciador del gen de albúmina de ratón (Ealb); y, iii) ITRs de AAV de serotipo 2; y, b) proteínas de la cápside de AAV de serotipo 5; para la producción de un medicamento para el tratamiento de una afección provocada por una deficiencia de porfobilinógeno deaminasa.

(13/11/2013) Agente terapéutico AGXT I340M para el uso como medicamento, donde el agente terapéutico AGXT I340M esseleccionado del grupo que consiste en: a) una proteína AGXT I340M que comprende una secuencia de aminoácidos con al menos un 90% de identidad desecuencia con SEC ID nº: 2 cuando está alineada óptimamente sobre su longitud total utilizando el programa GAP, y dondela proteína AGXT I340M comprende una metionina en una posición correspondiente a la posición 340 en SEC ID nº: 2; b) una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína AGXT I340M taly como se define en a); y, c) un virión…

(21/10/2013) Método para la producción de un producto de gen de interés, comprendiendo el método las etapas de: a) proporcionar una célula de insecto que comprende: i) una primera casete de expresión que comprende una secuencia de nucleótido que codifica el producto de gen deinterés que está operativamente enlazado a un promotor capacitado para activar expresión del producto de gen en lacélula de insecto, y en el que la primera casete de expresión está flanqueada por cualquiera de los lados porsecuencias de nucleótido de repetición terminal invertida (ITR) de virus adeno-asociado (AAV); ii) al menos una segunda casete de expresión que comprende una secuencia de nucleótido que codifica al menosuna proteína Rep…

(01/07/2013) Una estructura artificial de ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica las proteínas de la cápsida VP1, VP2 y VP3 de un virus adenoasociado (VAA), en donde el codón de iniciación para la traducción de la proteína de la cápsida VP1 de VAA se selecciona entre CTG, TTG y GTG y en donde la secuencia de nucleótidos está ligada funcionalmente a secuencias controladoras de la expresión para la expresión en una célula de insecto.