20 patentes, modelos y diseños de Shire Human Genetic Therapies, Inc
Métodos para la purificación se arilsulfatasa A.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(20/11/2019). Inventor/es: NICHOLS,DAVE, QUINONES-GARCIA,IGOR, CHEANG,BEE LIN, JANG,MEI HUEI. Clasificación: C12N9/16.
Un método para purificar la proteína arilsulfatasa A (ASA) recombinante, el método comprendiendo purificar la proteína arilsulfatasa A (ASA) recombinante a partir de una preparación impura realizando uno o más pasos de cromatografía;
agrupar el eluato de uno o más pasos de cromatografía;
ajustar el pH del eluato agrupado a un pH de 5,8-7,0; y
someter el eluato con pH ajustado después de uno o más pasos de cromatografía a un único paso de (i) ultrafiltración, (ii) diafiltración, o (iii) ultrafiltración/diafiltración combinadas, intercambiando de este modo la proteína ASA recombinante directamente en el tampón de formulación final.
PDF original: ES-2768261_T3.pdf
Métodos y composiciones para la administración SNC de arilsulfatasa A.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(21/08/2019). Inventor/es: SHAHROKH, ZAHRA, CALIAS,PERICLES, PAN,JING, CHARNAS,LAWRENCE, WRIGHT,TERESA LEAH, SALAMAT-MILLER,NAZILA, TAYLOR,KATHERINE, CAMPOLIETO,PAUL. Clasificación: A61K38/47, A61P25/00, A61P25/28, A61K38/46, A61K9/19.
Una formulación acuosa estable para administración intratecal que comprende una proteína arilsulfatasa A (ASA) a una concentración de más de 10 mg/ml, sal, un tensioactivo polisorbato y un agente tamponador, en donde la sal es NaCl.
PDF original: ES-2754776_T3.pdf
Métodos y composiciones para la administración SNC de iduronato-2-sulfatasa.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(21/08/2019). Inventor/es: SHAHROKH, ZAHRA, ZHU,GAOZHONG, LOWE,KRIS, CALIAS,PERICLES, PAN,JING, WRIGHT,TERESA LEAH, CHRISTIAN,JAMES, FAHRNER,RICK. Clasificación: A61K38/47, A61K9/00, A61P25/00, A61P25/28, A61K38/46, A61K9/19.
Una formulación acuosa estable para administración intratecal que comprende una proteína iduronato-2-sulfatasa (I2S) a una concentración de 10 mg/ml o más, sal y un tensioactivo polisorbato, en el que la formulación tiene un pH de entre 5,5 y 7,0 y contiene fosfato a una concentración no mayor de 5 mM, y en el que la sal es NaCl.
PDF original: ES-2754234_T3.pdf
Células para la producción de iduronato-2-sulfatasa recombinante.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(01/07/2019). Inventor/es: HEARTLEIN,MICHAEL, BOLDOG,FERENC. Clasificación: C07K1/00, C12P21/06, A61K38/46.
Un medio de cultivo celular que comprende una célula, comprendiendo la célula:
un primer ácido nucleico que codifica una proteína iduronato-2-sulfatasa (I2S) que comprende una secuencia de aminoácidos al menos el 90% idéntica a la SEQ ID NO: 1; y
un segundo ácido nucleico que codifica una proteína de enzima generadora de formilglicina (FGE) que comprende una secuencia de aminoácidos al menos el 90% idéntica a la SEQ ID NO: 5,
en donde el primer y/o segundo ácido nucleico son exógenos y en donde la célula, una vez cultivada en una condición de cultivo celular, produce una proteína I2S que comprende al menos el 70% de conversión del residuo de cisteína correspondiente a Cys59 de la SEQ ID NO: 1 a Ca-formilglicina (FGly), y en donde la célula, una vez cultivada en una condición de cultivo celular, produce proteína I2S a un nivel que es al menos 6,0 veces más alto que el nivel de proteína de enzima generadora de formilglicina producida por la célula.
PDF original: ES-2718346_T3.pdf
Folistatina en el tratamiento de la distrofía muscular de Duchenne.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(05/06/2019). Inventor/es: MINEAU,ROCHELLE. Clasificación: C07K19/00, C07K14/47, A61K38/17, A61P21/00, A61K38/00, A61K38/16.
Una proteína de folistatina recombinante para usar en un método para tratar la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en donde el método comprende
administrar a un individuo que sufre o es susceptible de DMD una cantidad efectiva de una proteína de folistatina recombinante que comprende una secuencia de aminoácidos de la SEQ ID. NO: 1 o 2 fusionados a un dominio Fc a través de un enlazador peptídico que comprende 10 o más aminoácidos de manera que al menos un síntoma o característica de la DMD se reduce en intensidad, severidad o frecuencia, o tiene un inicio retardado, y en donde el enlazador peptídico comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 5, 6 o 7.
PDF original: ES-2715710_T3.pdf
Tratamiento del déficit cognitivo del síndrome de Hunter para la administración intratecal de iduronato-2-sulfatasa.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(17/04/2019). Inventor/es: MCCAULEY,Thomas, BARBIER,ANN, RICHARD,CHARLES W. III. Clasificación: A61P3/00, A61K38/46.
Una enzima iduronato-2-sulfatasa (I2S) recombinante para uso en un método para tratar el Síndrome de Hunter en un paciente humano, en donde la enzima I2S recombinante se administra por vía intratecal a un sujeto que necesita tratamiento con una dosis terapéuticamente efectiva de 10 mg o 30 mg y un intervalo de administración mensual durante un período de tratamiento suficiente para (i) mejorar, estabilizar o reducir la disminución de una o más funciones cognitivas, adaptativas, motoras y/o ejecutivas en relación con un control, o (ii) disminuir el glicosaminoglicano (GAG) Nivel en el líquido cefalorraquídeo (LCR) en relación con un control.
PDF original: ES-2728447_T3.pdf
Estructura cristalina del dominio de tipo proteína de transferencia de glicolípidos de la proteína adaptadora de cuatro fosfatos 2 humana.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(30/01/2019). Ver ilustración. Inventor/es: MEIYAPPAN,MUTHURAMAN, DEMATTEIS,MARIA A. Clasificación: C07K14/47.
Un método para identificar un compuesto que se une a la proteína adaptadora fosfoinositol 4-fosfato 2 (FAPP2), que comprende identificar computacionalmente un compuesto que se une a FAPP2 mediante las coordenadas atómicas de (i) al menos los aminoácidos que conforman el bolsillo de unión a sustrato de FAPP2, como se expone en la Tabla 2; o (ii) al menos el dominio GLTP de FAPP2 como se expone en la Tabla 3.
PDF original: ES-2715889_T3.pdf
Anticuerpos anti-Flt-1 en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(06/06/2018). Inventor/es: CHARNAS,LAWRENCE, JOSIAH,SERENE, LUBY,THOMAS M, ASAKURA,ATSUSHI, KEEFE,DENNIS, VERMA,MAYANK. Clasificación: C07K16/28, A61K39/395.
Un anticuerpo anti-Flt-1, o un fragmento de unión a antígeno del mismo, para uso en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en donde el anticuerpo anti-Flt-1, o fragmento de unión a antígeno del mismo, inhibe la unión de VEGF al receptor Flt-1, 5.
PDF original: ES-2676406_T3.pdf
Tratamiento del Síndrome de Sanfilippo Tipo B.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(09/08/2017). Inventor/es: MARTINI,PAOLO, HUANG,YAN, CALIAS,PERICLES, PAN,JING, PFEIFER,RICHARD, CONCINO,MICHAEL F, HOLMES,KEVIN, ROMASHKO,ALLA, MEIYAPPAN,MUTHURAMAN, ZHANG,BOHONG, ISKENDERIAN,ANDREA, LUNDBERG,DIANNA, NORTON,ANGELA, STRACK-LOGUE,BETTINA, ALESSANDRINI,MARY. Clasificación: A61K38/47, A61K9/00, A61P25/00, A61P25/28, A61K38/46, A61K9/19.
Una composición farmacéutica que comprende proteína de alfa-N-acetilglucosaminidasa recombinante (Naglu) y un tampón que comprende fosfato de hasta 50 mM para uso en un método de tratamiento de enfermedad de síndrome de Sanfilippo de tipo B (San B) que comprende una etapa de administrar la proteína Naglu recombinante a una concentración de 10-150 mg/ml a un sujeto por vía intratecal a través de inyección en el canal espinal, donde la proteína recombinante Naglu (i) es una proteína de fusión que comprende un dominio Naglu y un péptido que se une a receptor de manosa-6- fosfato independiente de cationes (CI-MPR) de una manera independiente de manosa-6-fosfato o (ii) contiene oligosacáridos bis-fosforilados que tienen mayor afinidad de unión a la CI-MPR.
PDF original: ES-2643015_T3.pdf
Preparaciones médicas para el tratamiento de deficiencia de alfa-galactosidasa A.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(31/05/2017). Inventor/es: SELDEN, RICHARD, F., BOROWSKI, MARIANNE, KINOSHITA, CAROL, M., TRECO, DOUGLAS, A., WILLIAMS, MELANIE, D., SCHUETZ, THOMAS J., DANIEL,PETER FRANCIS. Clasificación: C12N15/56, C12N15/63, C12N15/54, C12P21/02, A61K38/46, C07K14/61, C12N9/40.
Una preparación de α-Gal A glicosilada humana que tiene una carga de oligosacáridos aumentada, en donde entre el 35% y el 85% de los oligosacáridos se cargan por la adición de :
(i) uno a cuatro residuos de ácido siálico en glicanos complejos,
(ii) uno a dos restos de fosfato en glicanos alta-manosa, o
(iii) un único fosfato y un único ácido siálico en glicanos híbridos,
para su uso en el tratamiento de deficiencia de α-Gal A a una dosis semanal o bisemanal de entre 0,05 mg a 5,0 mg de la preparación de α-Gal A por kg de peso corporal de un sujeto.
PDF original: ES-2634317_T3.pdf
Métodos para la purificación de arylsulfatasa A.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(15/03/2017). Inventor/es: WANG, YONG, YANG,YING. Clasificación: C12N9/16.
Un método para purificar la arilsulfatasa A (ASA) de una muestra; el método incluye: proporcionar una muestra de ASA, someter la muestra a una primera cromatografía de intercambio iónico que es una cromatografía de intercambio aniónico, someter la muestra a una cromatografía en modo mixto, someter la muestra a una cromatografía de interacción hidrofóbica, y someter la muestra a una segunda cromatografía de intercambio iónico, de manera que la muestra se somete a la cromatografía en modo mixto antes que a la cromatografía de interacción hidrofóbica.
PDF original: ES-2625511_T3.pdf
Administración de agentes terapéuticos al sistema nervioso central.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(17/08/2016). Inventor/es: SHAHROKH, ZAHRA, MCCAULEY,Thomas, CALIAS,PERICLES, POWELL,JAN, PAN,JING, PFEIFER,RICHARD, CHARNAS,LAWRENCE, WRIGHT,TERESA LEAH. Clasificación: A61K38/47, A61K9/00, A61P25/00, A61P25/28, A61K38/46, A61K9/19.
Una composición farmacéutica acuosa que comprende una enzima la cual es un reemplazo para una enzima lisosomal, un agente amortiguador, un surfactante y un tonificador, para su uso en un método que comprende un paso de administrar la composición por vía intratecal a un sujeto que sufre o es susceptible de sufrir una enfermedad por depósito lisosomal asociada con un nivel o actividad reducida de la enzima lisosomal, caracterizada porque la composición tiene un pH de 5,5 a 7,0, la enzima se presenta a una concentración mayor de 10 mg/ml, y el agente amortiguador es hasta 5 mM fosfato.
PDF original: ES-2650689_T3.pdf
Proceso de purificación de alfa-galactosidasa A.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(13/04/2016). Inventor/es: SELDEN, RICHARD, F., BOROWSKI, MARIANNE, GILLESPIE, FRANCES, P., KINOSHITA, CAROL, M., TRECO, DOUGLAS, A., WILLIAMS, MELANIE, D.. Clasificación: A61P35/00, A61K48/00, C12N15/62, C12N5/10, C12N15/09, C12N15/56, A61K47/42, C07K19/00, A61P43/00, A61K38/47, A61P9/00, A61P13/12, A61K38/00, A61K38/46, C12N9/20, C07K14/61, A61P1/14, C12N9/40, C12R1/91.
Un proceso para purificar α-galactosidasa A humana (α-Gal A) de una muestra, que comprende pasar a la muestra sobre una resina de interacción hidrofóbica que comprende a un grupo butilo como una partícula funcional.
PDF original: ES-2581828_T3.pdf
Células que co-expresan una enzima que genera a una sulfatasa y una C-formiliglicina y sus métodos y usos.
(06/01/2016) Una célula que expresa conjuntamente una sulfatasa y una enzima generadora de Cα-formilglicina (FGE - Cα-formylyglycine generating enzyme) para que la sulfatasa activada sea producida; donde la célula comprende ADN o ARN heterólogo que resulta en una expresión incrementada de la sulfatasas activadas en relación a lo que ocurriría en la ausencia del ADN o ARN heterólogo;
Y donde el FGE es un polipéptido con una actividad generadora de Cα-formiliglicina que:
a) Tiene una secuencia seleccionada de un grupo que consiste de las IDENTIFICACIONES SECUENCIALES NÚMEROS 2, 5, 46, 48, 50, 52, 54, 56, 58, 60, 62, 64, 66, 68, 70, 72, 74, 76, 78, o los aminoácidos 34-374 de la IDENTIFICACIÓN…
Diagnóstico y tratamiento de deficiencia múltiple de sulfatasas y otras usando una enzima generadora de formilglicina (FGE).
(28/12/2015) Un polipéptido para su uso en el tratamiento de una deficiencia de sulfatasa, o el uso de un polipéptido para preparar un medicamento para su uso en el tratamiento de una deficiencia de sulfatasa; en el que dicho polipéptido tiene actividad de generación de Cα-formilglicina (actividad de FGE) y:
a) tiene una secuencia seleccionada de SEC ID Nº 2, 5, 46, 48, 50, 52, 54, 56, 58, 60, 62, 64, 66, 68, 70, 72, 74, 76, 78, o aminoácidos 34-374 de SEC ID Nº. 2; o
b) tiene al menos el 50 % de identidad de secuencia con SEC ID Nº 2; o
c) tiene una o más mutaciones de aminoácido conservativas con respecto a un polipéptido como se describe 10 en a) anteriormente o con respecto a un polipéptido…
Producción de alfa-galactosidasa A humana.
(22/01/2014) Un método de producción de α-Gal A humano purificado, que comprende ( a) cultivar una célula humana por ingeniería genética modificada para sobreexpresar y secretar α-Gal A humano en un medio , ( b) recoger el medio que comprende el α-Gal A humano a partir de dichas células cultivadas , y (c ) purificar α-Gal A humano a partir del medio por (i ) pasar el medio a través de una resina de interacción hidrófoba y eluyendo α-Gal A humano de la resina , y (ii ) hacer pasar el α-Gal A humano eluido sobre columnas que contienen una resina de heparina inmovilizada, hidroxiapatito , una resina de intercambio de aniones y una resina de exclusión de tamaño y eluyendo α-Gal A humano purificado de la columna final, donde el α-Gal A humano purificado este libre de agentes de afinidad…
ARN mensajero optimizado.
(14/01/2014) Un ácido nucleico sintético que codifica alfa-galactosidasa y que difiere en la secuencia de un ácido nucleico dealfa-galactosidasa de tipo salvaje en la medida en que al menos un codón no común o un codón menos comúnha sido reemplazado por un codón común, y donde la secuencia de ácido nucleico sintético presenta al menosuna o más de las siguientes propiedades:
(a) presenta una longitud continua de al menos 90 codones, todos ellos codones comunes
(b) presenta una longitud continua de codones comunes que comprenden al menos el 60% de loscodones de la secuencia de ácidos nucleicos sintéticos;
(c) al menos el 94% o más de los codones en la secuencia de ácido nucleico sintético que codifica laproteína son codones comunes y la secuencia de ácido nucleico sintético codifica una proteína deal menos aproximadamente…
Composiciones estabilizadas de proteínas que tienen un resto tiol libre.
(12/09/2012) Una composición farmacéutica que comprende una proteína que tiene un tiol libre y un carbohidrato, en la que elcarbohidrato está presente en una cantidad suficiente para mantener la estabilidad de la proteína, y en la que el pHde la composición es entre 4,5 y 6,5, en la que la proteína que tiene un tiol libre es la glucocerebrosidasa (GCB), yen la que el carbohidrato es la sacarosa.
Preparaciones médicas para el tratamiento de deficiencia de alfa-galactosidasa A.
(23/05/2012) Una composición farmacéutica de α-Gal A en la cual al menos el 50% de los glucanos totales de dichapreparación de α-Gal A son glucanos de tipo complejo para su uso en el tratamiento de una deficiencia de α-Gal A auna dosificación semanal o quincenal de entre 0,05 mg y 5,0 mg de una preparación de α-Gal A por kg de pesocorporal de un sujeto.
Diagnóstico y tratamiento de deficiencia múltiple de sulfatasas y otras usando una enzima generadora de formilglicina(FGE).
(21/03/2012) Método para determinar el nivel de expresión de enzima generadora de Cα-formilglicina (FGE) en un sujeto, comprendiendo el método medir in vitro en una muestra obtenida de un sujeto la actividad de generación de C- formilglicina de un péptido o polipéptido que tiene una secuencia seleccionada del grupo que consiste en:
aminoácidos 34-374 de SEQ ID NO: 2, SEQ ID NO: 2, 5, 46, 48, 50, 52, 54, 56, 58, 60, 62, 64, 66, 68, 70, 72, 74, 76 y 78.
