60 patentes, modelos y diseños de Biogen MA Inc
Composiciones para modular la expresión de SOD-1.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(24/06/2020). Inventor/es: SWAYZE,ERIC,E, COLE,TRACY, KORDASIEWICZ,HOLLY, FREIER, SUSAN, M., CONDON,THOMAS,P, WANCEWICZ,Edward, LOCKHART,TRISHA, VICKERS, TIMOTHY, SINGH,PRIYAM. Clasificación: A61K48/00, C12Q1/68, C12N15/11, C07H21/02, C07H21/04, A61P25/28, A61K31/713, C12N15/113.
Un compuesto antisentido según la siguiente fórmula:
mCes Aeo Ges Geo Aes Tds Ads mCds Ads Tds Tds Tds mCds Tds Ads mCeo Aes Geo mCes Te (secuencia de nucleobases de la SEQ ID NO:725) donde,
A = una adenina,
mC = una 5-metilcitosina,
G = una guanina,
T = una timina,
e = un azúcar modificado con 2'-O-metoxietilrribosa,
d = un azúcar 2'-desoxirribosa,
s = un enlace internucleosídico fosforotioato y
o = un enlace internucleosídico fosfodiéster;
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo.
PDF original: ES-2818236_T3.pdf
Formulación de inmunoglobulina y procedimiento de preparación de la misma.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(17/06/2020). Inventor/es: BURKE, DAVID J., LEHRMAN, SHERWOOD, RUSS, PHILLIPS,CHRISTOPHER, CALLAWAY,JAMES, BUCKLEY,SHAUN E, O'CONNOR,BARBARA HORSEY. Clasificación: A61K39/00, A61K39/38, C07K1/00, C07K16/28, A61K39/395.
Una formulación acuosa estable que comprende natalizumab en una concentración de 15 mg/mL a 50 mg/mL, un tampón fosfato, polisorbato 80 en una concentración de aproximadamente el 0,001 % a aproximadamente el 2,0 %(p/v) y cloruro sódico, donde la formulación es estable durante al menos seis meses a una temperatura de 5 a 8 °C.
PDF original: ES-2819011_T3.pdf
Anticuerpos anti-tau humanos.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(10/06/2020). Inventor/es: GARBER, ELLEN, A., CHEN,FENG, WEINREB,PAUL H, GRIMM,JAN, MONTRASIO,FABIO. Clasificación: C07K16/18, A61P25/28.
Un anticuerpo monoclonal anti-tau o fragmento de unión a tau del mismo, donde:
(a) la región variable de la cadena 5 pesada (VH) comprende la secuencia de aminoácidos expuesta en la SEQ ID NO: 48 y la región variable de la cadena ligera (VL) comprende la secuencia de aminoácidos expuesta en la SEQ ID NO: 49, o
(b) la VH comprende la secuencia de aminoácidos expuesta en la SEQ ID NO: 47 y la VL comprende la secuencia de aminoácidos expuesta en la SEQ ID NO: 49.
PDF original: ES-2816700_T3.pdf
Método de evaluación del riesgo de LMP.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Física
(13/05/2020). Inventor/es: GORELIK,LEONID, PLAVINA,TATIANA, CARULLI,JOHN, COMPTON,TERESA. Clasificación: C12Q1/68, G01N33/53, G01N33/68.
Un método para evaluar el riesgo de un paciente de desarrollar LMP, comprendiendo el método: determinar los niveles de expresión de uno o más marcadores de células B en una muestra biológica del paciente, en donde si hay una diferencia significativa en los niveles de expresión en comparación con un estándar de referencia, se determina que el paciente tiene un riesgo más alto de desarrollar LMP, y en donde si los niveles de expresión son iguales o sustancialmente similares al estándar de referencia, se determina que el paciente tiene un riesgo más bajo de desarrollar LMP, en donde el uno o más se selecciona más marcador de células B del grupo que consiste en IgM e IgG1, en donde los niveles de expresión de uno o más de IgM e IgG1 son niveles de expresión total, opcionalmente en donde la muestra biológica es una muestra de sangre completa, suero o plasma.
PDF original: ES-2818823_T3.pdf
(06/05/2020) Una composición farmacéutica que comprende una molécula de anticuerpo recombinante, o un fragmento de unión a α4 del mismo, que comprende una cadena pesada variable y una cadena ligera variable, donde:
(a) la cadena pesada variable comprende la secuencia de la estructura de la cadena pesada variable de IGHV1-f y las CDR de la cadena VH del anticuerpo murino HP1/2, donde CDR1 comprende la secuencia GFNIKDTYM, CDR2 comprende la secuencia RIDPASGDTKYDPKFQV y CDR3 comprende la secuencia GMWVSTGYALDF, y los residuos de aminoácidos en las posiciones de la estructura 24 y 94 de la cadena pesada variable, según el esquema de numeración de Kabat, están sustituidos,…
Procedimientos para determinar diferencias en la actividad de la integrina alfa-4 mediante correlación de diferencias en niveles de sVCAM y/o sMAdCAM.
(18/03/2020) Un procedimiento in vitro para determinar una diferencia en la actividad de la integrina alfa-4 en un individuo con una enfermedad o trastorno seleccionado de entre el grupo que consiste en esclerosis múltiple y enfermedad inflamatoria intestinal, que comprende:
a) medir una molécula soluble en una primera muestra biológica de fluido corporal seleccionada de entre el grupo que consiste en sangre, suero y plasma y obtenida del individuo inmediatamente antes de la administración de un inhibidor de la integrina alfa-4;
b) medir la molécula soluble en una segunda muestra biológica, donde la segunda muestra biológica se selecciona de entre el grupo que consiste en sangre, suero y plasma y se ha obtenido del individuo dentro de los treinta y un días después…
Moduladores del transporte nuclear y usos de los mismos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(04/03/2020). Inventor/es: BALOGLU,ERKAN, SHACHAM,SHARON, McCAULEY,Dilara, SANDANAYAKA,VINCENT P, SHECHTER,SHARON. Clasificación: A61P35/00, A61P25/00, C07D403/12, A61K31/4196, C07D249/08, C07D413/12.
Un compuesto de fórmula I:
**(Ver fórmula)**
o una sal, solvato o hidrato farmacéuticamente aceptable del mismo; en donde:
R1 se selecciona de hidrógeno y alquilo C1-C4;
R2 es O; y
R3 se selecciona de -N(R4)-(cicloalquilo C3-C6), alquilo C1-C6, -(alquilen C0-C4)-heterociclilo y -(alquilen C0-C4)- heteroarilo, en donde cualquier porción alquilo, alquileno, heterociclilo y heteroarilo de R3 está opcional e independientemente sustituida; y
R4 se selecciona de hidrógeno y alquilo C1-C4.
PDF original: ES-2794866_T3.pdf
Anticuerpo anti-antígeno 2 de células dendríticas sanguíneas y uso de los mismos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(22/01/2020). Inventor/es: TAYLOR, FREDERICK, R., GARBER STARK,ELLEN A, CARAVELLA,JUSTIN A, RABAH,DANIA MOUNIR. Clasificación: A61K39/00, C07K16/28.
Un anticuerpo aislado que se une al antígeno 2 de células dendríticas sanguíneas (BDCA2) (SEQ ID NO: 1), donde el anticuerpo comprende un dominio pesado variable (VH) que es idéntico a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 24; y donde el anticuerpo comprende un dominio ligero variable (VL) que es idéntico a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 23.
PDF original: ES-2780398_T3.pdf
Compuestos de polímero de polialquileno y usos de los mismos.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(20/11/2019). Inventor/es: PEPINSKY, R., BLAKE, BAKER, DARREN, P., PETTER, RUSSELL, C., LIN,KOCHUNG, CHEN,LING LING, HESS,DONNA M, LIN,EDWARD Y. Clasificación: C11D3/386, A61K47/48, A61K38/21, A61P31/12, A61P31/14, A61K45/06, A61K38/31, A61K31/522, A61K47/30, C08G59/14, A61K31/7056, A61K31/7072, C08L71/02, C08G65/329, A61K39/29, C08G65/32, A61K51/06.
Una composición farmacéutica que comprende un conjugado y un vehículo, adyuvante, diluyente, conservante y/o solubilizante farmacéuticamente aceptables,
en donde el conjugado comprende el producto de la reacción de un polímero de polialquilenglicol activado y B, en donde
B es un interferón beta (IFN β); y
dicho polímero de polialquilenglicol activado es mPEG-O-2-metilpropionaldehído de 20 kDa, mPEG-O-p-metilfenil- O-2-metilpropionaldehído de 20 kDa, mPEG-O-m-metilfenil-O-2-metilpropionaldehído de 20 kDa, mPEG-O-pfenilacetaldehído de 20 kDa, mPEG-O-p-fenilpropionaldehído de 20 kDa o mPEG-O-m-fenilacetaldehído de 20 kDa.
PDF original: ES-2774801_T3.pdf
Agentes moduladores de S1P.
(16/10/2019) Un compuesto o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo para usar en un método para tratar un accidente cerebrovascular en un mamífero, en el que el compuesto se selecciona del grupo que consiste en:
ácido 1-((6-(trans-4-terc-butilciclohexiloxi)-quinazolin-2-il)metil)piperidin-4-carboxílico;
ácido 1-(1-(6-(trans-4-terc-butilciclohexiloxi)-naftalen-2-il)-2,2,2-trifluoroetil)piperidin-4-carboxílico;
ácido 1-((6-(4-isopropilciclohexiloxi)naftalen-2-il)metil)piperidin-4-carboxílico;
ácido 1-((6-(cis-4-terc-butilciclohexiloxi)-naftalen-2-il)metil)piperidin-4-carboxílico;
ácido 1-((6-(4-trifluorometil)ciclohexiloxi)-naftalen-2-il)metil)piperidin-4-carboxílico;
ácido 1-((6-(4-etilciclohexiloxi)naftalen-2-il)metil)piperidin-4-carboxílico;
ácido 1-((6-(4-butilciclohexiloxi)naftalen-2-il)metil)piperidin-4-carboxílico;
…
Composiciones y métodos para la modulación de corte y empalme de SMN2 en un sujeto.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(09/10/2019). Inventor/es: CHENG, SENG, H., KLINGER, KATHERINE, W., BENNETT, C., FRANK, SHIHABUDDIN,LAMYA, KRAINER,ADRIAN R, HUA,YIMIN, PASSINI,MARCO A, HUNG,GENE, RIGO,FRANK. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.
Una composición farmacéutica para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde la composición farmacéutica se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano y la composición farmacéutica comprende (i) un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano y (ii) un diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-O-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.
PDF original: ES-2761614_T3.pdf
Métodos para tratar enfermedades inflamatorias y autoinmunes con natalizumab.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia Física
(14/08/2019). Inventor/es: LIEBERBURG,IVAN. Clasificación: A61K39/00, C07K16/28, A61K39/395, G01N33/53, G01N33/68, A61K49/00, A61K38/21, A61K45/06, A61K38/03.
Natalizumab para uso en el tratamiento de una enfermedad inflamatoria o autoinmune en un paciente, donde se ha analizado el plasma o el suero de una muestra de sangre del paciente para detectar la presencia de anticuerpos IgG contra el virus JC, y donde el tratamiento se inicia en el caso de que la muestra sea negativa para anticuerpos IgG contra VJC.
PDF original: ES-2752137_T3.pdf
Agentes moduladores de S1p y/o ATX.
(31/07/2019) Un compuesto representado por la fórmula (I):**Fórmula**
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, donde
X es O, S, S(O), -CH2-, o S(O)2;
X1, X2, y X5 son cada uno independientemente CR4 o N;
uno de X3 o X4 es C y está unido por un enlace sencillo al Anillo A, y el otro es CR4 o N, con la condición de que no más de tres de X1, X2, X3, X4 o X5 sean N;
L1 es un enlace directo, -C(O)- o alquileno C1-7;
el Anillo A se selecciona de:**Fórmula**
R1 es un cicloalquilo C3-8 monocíclico que está opcionalmente sustituido con 1 a 6 R6 seleccionados independientemente:
R2 es un alquil C1-7-, un cicloalquilo C3-8, un carbociclilo puenteado de 6 a 10 miembros o un sistema anular heterociclilo…
Proteínas de unión, incluyendo anticuerpos, derivados de anticuerpo y fragmentos de anticuerpo, que se unen específicamente a CD154 y usos de los mismos.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(24/05/2019). Inventor/es: HSU, YEN-MING, TYSON, KERRY, LOUISE, BURKLY, LINDA, C., GARBER, ELLEN, A., TAYLOR, FREDERICK, R., BROWN,DEREK THOMAS, POPPLEWELL,ANDREW GEORGE, ROBINSON,MARTYN KIM, SU,LIHE, ADAMS,RALPH, FERRANT-ORGETTAS,JANINE L, SHOCK,ANTHONY. Clasificación: C07K16/28.
Un anticuerpo anti-CD 154 o un fragmento de unión a CD 154 del mismo, que comprende:
(a) una secuencia del dominio VH de acuerdo con SEQ ID NO: 1 de la Figura 5; y
(b) una secuencia de dominio VL de acuerdo con SEQ ID NO: 2 de la Figura 6.
PDF original: ES-2713859_T3.pdf
Compuestos de biarilo útiles para el tratamiento de enfermedades humanas en oncología, neurología e inmunología.
(20/05/2019) Un compuesto de fórmula I': **Fórmula**
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, donde:
uno de A1 y A3 es N-R5, O, o S, y:
i) A2es N, O, o S, y el otro de A1 y A3 es CH; o
ii) A2es C-R6, y el otro de A1 y A3 se selecciona de entre C-R5 y N;
A4 se selecciona de entre C-H y N;
Q1 se selecciona de entre C-R7 y N;
Q2 se selecciona de entre C-R7 y N;
Q3 se selecciona de entre C-R7 y N;
donde, a lo sumo, uno de Q1, Q2, y Q3 es N;
R1 se selecciona de entre -N(R)2, fenilo, carbociclilo monocíclico saturado o parcialmente insaturado de 3 a 7 miembros, heterociclilo monocíclico saturado o parcialmente insaturado de 3 a 7 miembros con entre 1 y 2 heteroátomos seleccionados de entre oxígeno, nitrógeno, o azufre, heteroarilo de 5 a 6 miembros con entre 1 y 4 heteroátomos…
Inhibidores de la tirosina cinasa de Bruton.
(08/05/2019) Un compuesto que tiene la fórmula:**Fórmula**
en donde:
X1 es -O-, -CR5R6- o -NR7-;
X2 es =CR8- o =N-;
p es 0-5;
y es 0, 1, o 2;
z es 0, 1, o 2, en donde z es 0 o 1 cuando y es 2, y z es 1 o 2 cuando y es 0;
cada R1 es independientemente halógeno, -NO2, -CN, -OR, -SR, -N(R)2, -C(O)R, -CO2R, -C(O)C(O)R, - C(O)CH2C(O)R, -S(O)R, -S(O)2R, -C(O)N(R)2, -SO2N(R)2, -OC(O)R, -N(R)C(O)R, -N(R)N(R)2, - N(R)C(=NR)N(R)2, -C(=NR)N(R)2, -C=NOR, -N(R)C(O)N(R)2, -N(R)SO2N(R)2, -N(R)SO2R, -OC(O)N(R)2, o un grupo opcionalmente sustituido seleccionado de C1-12 alifático, fenilo, un anillo carboxílico monocíclico saturado o parcialmente insaturado de 3-7 miembros, un anillo carboxílico bicíclico saturado o parcialmente insaturado de 7-10 miembros, un anillo heterocíclico monocíclico saturado o parcialmente insaturado de 3-7…
Anticuerpos neutralizantes de JCV.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(08/05/2019). Inventor/es: CARAVELLA,JUSTIN, WANG,DEPING, ARNDT,JOSEPH, SIMON,KENNETH, CAMERON,THOMAS, RUSHE,MIA, DAY,ERIC. Clasificación: C07K14/24.
Un anticuerpo monoclonal neutralizante del virus JC aislado contra la proteína de la cápside VP1 del JCV (JCV-VP1), donde dicho anticuerpo monoclonal comprende:
un dominio variable de cadena pesada que comprende una secuencia de aminoácidos de CDR1 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 31, una secuencia de aminoácidos de CDR2 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 35, y una secuencia de aminoácidos de CDR3 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 9; y un dominio variable de cadena ligera que comprende una secuencia de aminoácidos de CDR1 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 17, una secuencia de aminoácidos de CDR2 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 3, y una secuencia de aminoácidos de CDR3 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 4.
PDF original: ES-2731757_T3.pdf
Procedimiento para valorar el riesgo de LMP.
(24/04/2019) Un procedimiento para evaluar el riesgo de un paciente de desarrollar Leucoencefalopatía Multifocal Progresiva (LMP), comprendiendo el procedimiento:
determinar una titulación de anticuerpos de virus JC (VJC), expresada como un valor de índice en una muestra de suero o plasma del paciente donde se determina que el paciente presenta un riesgo elevado si se determina que el valor de índice de anticuerpos de VJC es >1,5;
donde se determina el valor de índice normalizando un valor de DO de la muestra a un calibrador de corte, donde el calibrador de corte se ajusta para tener un valor de DO de 1, donde el calibrador de corte comprende una mezcla de suero positivo para anticuerpos de VJC y de suero negativo para anticuerpos de VJC,
donde normalizar un valor de DO de un control negativo que comprende suero negativo…
Derivados de fumarato sustituidos con deuterio.
Sección de la CIP Química y metalurgia
(10/04/2019). Inventor/es: CHAO,JIANHUA. Clasificación: C07C69/533, C07B59/00, C07C229/36, C07C69/76, C07C69/60, C07D295/145.
Un compuesto de fórmula (I)**Fórmula**
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, donde
R1 es hidrógeno, deuterio, metilo deuterado, etilo deuterado, C1-6 alifático, fenilo, anillo carbocíclico monocíclico saturado o parcialmente insaturado de 3 a 7 miembros, anillo heterocíclico monocíclico saturado o parcialmente insaturado de 3 a 7 miembros que tiene de 1 a 3 heteroátomos seleccionados independientemente de entre el grupo que consiste en nitrógeno, oxígeno y azufre, o un anillo heteroarilo de 5 a 6 miembros que tiene de 1 a 3 heteroátomos seleccionados independientemente de entre el grupo que consiste en nitrógeno, oxígeno y azufre,
R2 es CH2D, -CHD2, o -CD3, y
cada uno de R3 y R4, independientemente, es hidrógeno o deuterio, donde al menos uno de R3 y R4 es deuterio.
PDF original: ES-2733961_T3.pdf
Formulaciones de anticuerpo natalizumab.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(05/04/2019). Inventor/es: MALONEY,KEVIN. Clasificación: C07K16/28, A61K39/395.
Una composición farmacéutica acuosa estable para administración subcutánea o intramuscular a un sujeto, donde la composición comprende natalizumab a una concentración de 120 a 190 mg/ml, un tampón fosfato a una concentración de 5 mM a 30 mM, cloruro de sodio a una concentración entre 100 mM y 200 mM, y polisorbato 80 en una cantidad del 0,01 % al 0,1 % (p/v), y donde la composición tiene un pH 5,5 a pH 6,5, y donde natalizumab comprende la secuencia de aminoácidos de cadena ligera de SEQ ID NO: 1 y la secuencia de aminoácidos de cadena pesada de SEQ ID NO: 2.
PDF original: ES-2707815_T3.pdf
Anticuerpos de neutralización de JCV.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(27/03/2019). Inventor/es: CARAVELLA,JUSTIN, SIMON,KENNETH, CAMERON,THOMAS, RUSHE,MIA, KAYNOR,GEORGE CAMPBELL. Clasificación: A61K39/00, C07K16/08.
Un anticuerpo monoclonal de neutralización del virus JC aislado contra la proteína de cápside JCV VP1 (JCV-VP1), donde dicho anticuerpo monoclonal comprende:
un dominio variable de cadena pesada que comprende una secuencia de aminoácidos CDR1 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 48, una secuencia de aminoácidos CDR2 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 49 y una secuencia de aminoácidos CDR3 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 63; y
un dominio variable de cadena ligera que comprende una secuencia de aminoácidos CDR1 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 64, una secuencia de aminoácidos CDR2 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 65 y una secuencia de aminoácidos CDR3 que es idéntica a la secuencia de aminoácidos de SEQ ID NO: 66.
PDF original: ES-2706173_T3.pdf
Composiciones y procedimientos para modulación de splicing de SMN2.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(01/03/2019). Inventor/es: BAKER, BRENDA, F., KRAINER,ADRIAN R, HUA,YIMIN. Clasificación: A61K31/70, C12N15/11, C12N15/113.
Una composición farmacéutica en forma de dosificación unitaria que comprende un oligonucleótido antisentido y un diluyente o vehículo farmacéuticamente aceptable, donde el oligonucleótido antisentido está dirigido al intrón 7 de una molécula de ácido nucleico que codifica SMN2, donde el oligonucleótido tiene 15, 16, 17, 18, 19 o 20 nucleótidos de longitud y comprende una modificación de azúcar 2'-O-metoxietilo en cada posición, y donde el primer número de nucleótido (el más 5') al cual se une el oligonucleótido es el nucleótido 122, 123, 124, 125, 126, 127 o 128 de la SEQ ID NO: 1.
PDF original: ES-2702531_T3.pdf
Moduladores del transporte nuclear y usos de los mismos.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(28/02/2019). Inventor/es: BALOGLU,ERKAN, SHACHAM,SHARON, McCAULEY,Dilara, SANDANAYAKA,VINCENT P, SHECHTER,SHARON. Clasificación: A61P35/00, A61P25/00, C07D401/12, C07D403/12, A61K31/4196, C07D249/08, C07D413/12, C07D401/10.
Un compuesto de fórmula I: **Fórmula**
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo;
en la que:
R1 se selecciona de hidrógeno y alquilo C1-C4;
R2 se selecciona de O y S; y
R3 se selecciona de -N(R4)-(cicloalquilo C3-C6), alquilo C1-C6, -(alquilen C0-C4)-heterociclilo y -(alquilen C0-C4)- heteroarilo, en el que cualquier porción alquilo, alquileno, heterociclilo y heteroarilo de R3 está opcional e independientemente sustituida; y
R4 se selecciona de hidrógeno y alquilo C1-C4.
PDF original: ES-2702279_T3.pdf
Composiciones y métodos para la modulación de corte y empalme de SMN2 en un sujeto.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia
(13/02/2019). Inventor/es: CHENG, SENG, H., KLINGER, KATHERINE, W., BENNETT, C., FRANK, SHIHABUDDIN,LAMYA, KRAINER,ADRIAN R, HUA,YIMIN, PASSINI,MARCO A, HUNG,GENE, RIGO,FRANK. Clasificación: A61K31/7088, C12N15/113.
Un compuesto antisentido que comprende oligonucleótido antisentido complementario al intrón 7 de un pre-ARNm que codifica SMN2 humano, para su uso en el tratamiento de un sujeto humano que tiene atrofia muscular espinal (SMA), donde el compuesto se administra en el líquido cefalorraquídeo en el espacio intratecal del sujeto humano, donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que consiste en la secuencia de nucleobases de SEQ ID NO: 1, donde cada nucleósido del oligonucleótido antisentido comprende un resto de azúcar modificado, donde cada resto de azúcar modificado es un resto de azúcar 2'-metoxietilo y donde cada enlace internucleosídico es un enlace de fosforotioato.
PDF original: ES-2699827_T3.pdf
Anticuerpos anti-alfavbeta6 y usos de los mismos.
(13/02/2019) Un anticuerpo humanizado o fragmento de unión a antígeno del mismo que se une específicamente a αvβ6, que comprende:
(i) un dominio variable de cadena pesada que comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 72 y un dominio variable de cadena ligera que comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 68;
(ii) un dominio variable de cadena pesada que comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 72 y un dominio variable de cadena ligera que comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 69;
(iii) un dominio variable de cadena pesada que comprende la secuencia de aminoácidos de la SEQ ID NO: 73 y un dominio…
Derivados de naftaleno 1,5,6-sustituidos como moduladores de receptor de 1-fosfato de esfingosina (S1P) y/o autotaxina (ATX) para tratar trastornos inflamatorios y autoinmunitarios.
(28/11/2018) Un compuesto representado por la fórmula estructural (II) o (III):**Fórmula**
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, donde:
X es O, S(O)r, NR12, C(O) o CH2;
R1 es un ciclohexilo que está opcionalmente sustituido con uno a tres R6 independientemente seleccionados; R2, para cada aparición, se selecciona independientemente de entre el grupo consistente en hidrógeno, halógeno, hidroxilo, nitro, ciano, carboxi, alquilo C1-6, halogenoalquilo C1-6, cicloalquilo C3-8, halogenocicloalquilo C3-8, alcoxi C1-6, halogenoalcoxi C1-6, cicloalcoxi C3-8, halogenocicloalcoxi C3-8, alcanoílo C1-6, amino, N-(alquil C1-6)amino, N,N-di-(alquil C1-6)amino, alcoxi C1-6-carbonilo, alcanoiloxi C1-6, carbamoílo, N-(alquil C1-6)carbamoílo, N,N-di-(alquil…
Antagonista de VLA-1 para su utilización en el tratamiento de un accidente cerebrovascular.
Sección de la CIP Necesidades corrientes de la vida
(11/10/2018). Inventor/es: RELTON,JANE,K, GARDNER,HUMPHREY. Clasificación: A61K39/395, A61K38/19, A61P9/10, A61K38/49.
Antagonista de VLA-1 para su utilización en la prevención de un accidente cerebrovascular en un sujeto, en el que el sujeto ha experimentado un ataque isquémico transitorio (AIT), en el que el antagonista de VLA-1 es un anticuerpo anti-VLA-1 o fragmento de unión a antígeno del mismo.
PDF original: ES-2685802_T3.pdf
Derivados del ácido 2-(1-(1-(6-((ciclohexil)oxi)-5-(trifluorometil)naftalen-2-il)etil)piperidin-3-il)acético como moduladores de la autotaxina (atx) para el tratamiento de inflamaciones y trastornos autoinmunes.
(05/10/2018) Un compuesto representado por la fórmula (I):
**(Ver fórmula)**
o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en el que:
X1, X2 y X3 son CH; o uno de X1, X2 o X3 es N y los otros dos son CH;
R2 es un haloalquilo C1-4 o ciano;
R3 es -L1-J-L2-R12 y R4 es hidrógeno o un alquilo C1-6; o R3 y R4 junto con el nitrógeno al que están unidos son un heterociclilo de 3 a 8 miembros que está sustituido con -L2-R12, y está opcionalmente sustituido con un halo, hidroxilo, amino o un alquilo C1-6;
R5 es un halo, un alquilo C1-6 o un haloalquilo C1-6;
R6 y R7 son cada uno independientemente hidrógeno, alquilo C1-6, haloalquilo C1-6, cicloalquilo C3-7 o COOH; o R6 y R7 junto con el carbono al que están unidos son -C(≥O)-, un espirocicloalquilo C3-8 o un espiroheterocicloalquilo de 3 a 8 miembros;
…
Inhibidores de pirimidinil tirosina quinasa.
(02/10/2018) Un compuesto de fórmula I:**Fórmula**
o una sal farmacéuticamente aceptable de este,
en donde:
cada R1 es independientemente hidrógeno, un grupo alifático C1-6 opcionalmente sustituido, un grupo heterocíclico monocíclico, de 3-7 miembros, opcionalmente sustituido, o un grupo heterociclilalquilo opcionalmente sustituido que tiene 3-7 átomos de carbono y 1-3 heteroátomos seleccionados independientemente de nitrógeno, oxígeno o azufre;
o dos grupos R1 se toman junto con sus átomos interventores para formar un anillo heterocíclico monocíclico, saturado o parcialmente insaturado, de 3-7 miembros, opcionalmente sustituido que tiene 1-2 heteroátomos seleccionados independientemente de nitrógeno,…
Formulación de inmunoglobulina y procedimiento de preparación de la misma.
Secciones de la CIP Necesidades corrientes de la vida Química y metalurgia Construcciones fijas
(30/05/2018). Inventor/es: BURKE, DAVID J., LEHRMAN, SHERWOOD, RUSS, PHILLIPS,CHRISTOPHER, CALLAWAY,JAMES, BUCKLEY,SHAUN E, O'CONNOR,BARBARA HORSEY. Clasificación: A61K39/00, C07K1/00, A61K39/395, E21B43/12, E21B43/08.
Una formulación acuosa estable que comprende 20 mg/ml de natalizumab, tampón fosfato 10 mM, polisorbato 80 al 0,02 % (p/v) y cloruro sódico 140 mM, donde la formulación tiene un pH de 6,0 ± 0,5.
PDF original: ES-2676544_T3.pdf
Mejora del transporte de moléculas terapéuticas a través de la barrera hematoencefálica.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(25/04/2018). Inventor/es: FARRINGTON,GRAHAM K, SISK,WILLIAM. Clasificación: C07K16/28, A61P25/00, C07K16/46, A61K47/68.
Una molécula de unión que es una proteína quimérica que comprende al menos un agente farmacológicamente activo, al menos dos sitios de unión comprendidos en anticuerpos de dominio único que se unen a TMEM30A, y una región Fc que comprende un primer resto Fc y un segundo resto Fc, donde al menos dos sitios de unión que se unen a TMEM30A se fusionan cada uno i) directamente o ii) mediante una secuencia de aminoácidos intermedia al extremo N-terminal del primer resto Fc y el segundo resto Fc, respectivamente, donde la región Fc se une específicamente al receptor de FcRn.
PDF original: ES-2677111_T3.pdf
Compuestos de biarilo útiles para el tratamiento de enfermedades humanas en oncología, neurología e inmunología.
Secciones de la CIP Química y metalurgia Necesidades corrientes de la vida
(18/04/2018). Inventor/es: KOCH, KEVIN, LYSSIKATOS, JOSEPH P., MIAO, HUA, KUMARAVEL,GNANASAMBANDAM, ZHANG,LEI, HOPKINS,Brian T, MA,BIN, SUN,LIHONG, CHAN,TIMOTHY RAYMOND. Clasificación: C07D401/14, A61P35/00, A61K31/505, A61K31/506, A61K31/44, A61P25/02, A61P37/00, C07D495/04, C07D417/12, C07D403/12, C07D409/14, C07D413/14, C07D417/14, C07D513/04.
Un compuesto de fórmula I-21: **Fórmula**
o una sal farmacéuticamente aceptable de este.
PDF original: ES-2678021_T3.pdf