CIP-2021 › C › C12 › C12N › C12N 15/00 › C12N 15/864[6] › Vectores parvovirales.
Notas[t] desde C01 hasta C14: QUIMICA
C QUIMICA; METALURGIA.
C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA.
C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00).
C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K).
C12N 15/864 · · · · · · Vectores parvovirales.
(13/04/2017). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DE CHILE. Inventor/es: HETZ FLORES,Claudio Andrés, VALENZUELA PATERAKIS,Vicente Spiro.
La presente invención presenta el método y uso del virus AAV- XBP1 s/GFP, en la prevención y tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica, tal como se presenta en los estudios ¡n vivo en la figura 6/9.
(05/04/2017). Solicitante/s: THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL. Inventor/es: SAMULSKI, RICHARD, JUDE, MONAHAN,PAUL,E.
Una composición que comprende: a) un vector de virus adenoasociado (AAV) que comprende un ácido nucleico heterólogo que codifica una proteína seleccionada del grupo que consiste en Factor VIII (FVIII), distrofina, minidistrofina y CFTR en donde el genoma del vector de AAV está sobredimensionado con relación a genoma de AAV silvestre; y b) bortezomib (Velcade® ).
PDF original: ES-2628889_T3.pdf
(22/03/2017). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: COLOSI, PETER, C., ARBETMAN,ALEJANDRA ELENA, LOCHRIE,MICHAEL A, SUROSKY,RICHARD T.
Uso de una proteína de la cápside de virus adeno-asociado (AAV) recombinante, en un virión de AAV recombinante, para reducir la inmunorreactividad de los viriones en comparación con los correspondientes viriones de tipo salvaje, en donde dicha proteína de la cápside de AAV mutado comprende una sustitución del aminoácido que se produce en una posición correspondiente a la posición en la cápside VPA de AAV-2 seleccionada del grupo que consiste en el aminoácido 357 y el aminoácido 395.
PDF original: ES-2629380_T3.pdf
(22/03/2017). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: COLOSI, PETER, C., ARBETMAN,ALEJANDRA ELENA, LOCHRIE,MICHAEL A, SUROSKY,RICHARD T.
Uso de una proteína de cápside de virus adeno-asociado (AAV) recombinante dentro de un virión de AAV recombinante, para disminuir la inmunorreactividad de los viriones en comparación con los correspondientes viriones de tipo salvaje, en donde dicha proteína de cápside de AAV mutada comprende una sustitución del aminoácido que se produce en una posición que corresponde a la posición en la cápside de VPA de AAV-2 seleccionada del grupo que consiste en el aminoácido 132, el aminoácido 365 y el aminoácido 571.
PDF original: ES-2629087_T3.pdf
(08/03/2017). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: ARBETMAN,ALEJANDRA ELENA, COLOSI,PETER, LOCHRIE,MICHAEL A, SUROSKY,RICHARD T.
Uso de una proteína de la cápside de virus adeno-asociado (AAV) mutado, en un virión de AAV recombinante, para reducir la inmunorreactividad del virión en comparación con el correspondiente virión de tipo salvaje, en donde dicha proteína de la cápside de AAV mutado comprende una sustitución del aminoácido que se produce en la posición correspondiente a la posición 334 de la proteína de la cápside VP2 de AAV-2.
PDF original: ES-2627913_T3.pdf
(21/12/2016). Solicitante/s: DEUTSCHES KREBSFORSCHUNGSZENTRUM. Inventor/es: ROMMELAERE,JEAN, LEUCHS,BARBARA, MARCHINI,ANTONIO, KHODOSEVICH,ANNA.
Un parvovirus para regular por disminución la expresión de un gen diana en una célula caracterizado porque deriva de una variante de deleción H-1 del parvovirus que contiene una deleción que engloba los nucleótidos 2022-2135, en el que un ácido nucleico específico de diana se inserta en una región no traducida en el sentido de 3' del gen de VP de parvovirus H-1 y puede expresarse bajo el control de un promotor o región promotora reconocible por una ARN polimerasa en la célula, en el que dicho ácido nucleico específico de diana puede transcribirse en una iARN, y en el que dicho parvovirus puede replicarse y propagarse en la célula.
PDF original: ES-2618935_T3.pdf
(16/11/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., ALVIRA,MAURICIO R, VANDENBERGHE,LUK.
Un virus adeno-asociado recombinante que comprende una cápsida de AAV que tiene la secuencia de aminoácidos 1 a 731 de SEC ID N°: 95 (AAVpi.2) o una cápside de AAV funcional que tiene al menos una identidad de 99% con la misma, en el que el AAV comprende además un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas de AAV y un gen heterólogo unido operativamente con secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula hospedadora neuronal.
PDF original: ES-2616016_T3.pdf
(28/09/2016). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: WADSWORTH, SAMUEL, O\'\'RIORDAN,CATHERINE.
Un vector de virus adeno-asociado recombinante de pseudotipo 2/7 o 2/8 que codifica SMN-1, para su uso en un método de tratamiento de un mamífero que tiene atrofia muscular espinal, en el que el vector va a inyectarse en la médula espinal del mamífero.
PDF original: ES-2607060_T3.pdf
(21/09/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., ALVIRA,Mauricio.
Un vector de virus adenoasociado (VAA) que comprende una cápside de VAA que comprende al menos una proteína de cápside vp3 de VAA8 que tiene una secuencia que comprende los aminoácidos 204 a 738 de SEQ ID NO: 2 o una secuencia de aminoácidos idéntica a al menos 95 % o a al menos 99 % a esta, teniendo dicha cápside empaquetado en su interior un minigén que tiene una secuencia de repetición terminal invertida de VAA y un gen heterólogo unido operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula hospedadora.
PDF original: ES-2602352_T3.pdf
(24/08/2016) Una composición farmacéutica que contiene un vehículo farmacéuticamente aceptable y (a) una variante de parvovirus H-1 (H-1 PV) que muestra mayor potencial antitumoral en comparación con el parvovirus de tipo silvestre que comprende las secuencias de aminoácidos mostradas en la Fig. 11, en donde dicha variante se caracteriza por (i) la o las sustituciones en la posición Lys96 de NS-2 por un aminoácido polar hidrófilo y/o en la posición Leu103 de NS-2 por un aminoácido no polar neutro, o (ii) una deleción en marco en la parte izquierda del genoma de parvovirus que afecta tanto a las secuencias de la proteína de la parte central de NS2 como de la parte C-terminal de NS-1, en donde dicha deleción es desde nt 2022 a 2135, en la secuencia de nucleótidos…
(17/08/2016) Una célula de insecto que comprende una primera secuencia de nucleótidos que codifica una primera secuencia de aminoácidos y una segunda secuencia de nucleótidos que codifica una segunda secuencia de aminoácidos, en la que: (a) la primera y la segunda secuencias de nucleótidos están cada una unida operativamente a secuencias de control de la expresión para la expresión en una célula de insecto; (b) la primera y la segunda secuencias de aminoácidos comprenden una secuencia de aminoácidos común de la cual al menos 100 aminoácidos tienen una identidad de aminoácidos de al menos un 90 % entre la primera y la segunda secuencias de aminoácidos; (c) las secuencias de nucleótidos que codifican la secuencia de aminoácidos común en la primera y la segunda secuencias de aminoácidos son menos del…
(07/07/2016). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DE CHILE. Inventor/es: HETZ FLORES,Claudio Andrés, MARTINEZ BRAVO,Gabriela Raquel Elena.
La presente invención presenta una secuencia del virus AAV/XBPls-HA, método y su uso en el mejoramiento de funciones cognitivas, de memoria y del aprendizaje, tal como se presenta en los estudios in vivo en la figura 12/17 panel derecho.
(08/06/2016). Solicitante/s: UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC.. Inventor/es: SRIVASTAVA, ARUN, AGBANDJE-MCKENNA,Mavis, ZHONG,LI, ZOLOTUKHIN,SERGEI, GOVINDASAMY,LAKSHMANAN.
Un vector viral adeno-asociado de serotipo 2 recombinante (rAAV2) que comprende al menos un resto de tirosina expuesto en la superficie mutado sobre su proteína de la cápside, el al menos un resto de tirosina mutado seleccionado del grupo que consiste en Tyr252, Tyr272, Tyr444, Tyr500, Tyr700, Tyr704, Tyr730, Tyr275, Tyr281, Tyr508, Tyr576, Tyr612, Tyr673 o Tyr720.
PDF original: ES-2599632_T3.pdf
(25/05/2016). Solicitante/s: FUNDACION CENTRO NACIONAL DE INVESTIGACIONES ONCOLOGICAS CARLOS III. Inventor/es: BLASCO MARHUENDA,MARIA ANTONIA, BOSCH TUBERT,FATIMA, BERNARDES,BRUNO, AYUSO,EDUARD.
Un vector de ácido nucleico que comprende una secuencia codificante de la transcriptasa inversa de la telomerasa (TERT) para uso en el tratamiento o la prevención de un trastorno relacionado con la edad en un adulto sin el uso concomitante de un supresor de cáncer, en el que el tratamiento no aumenta de manera significativa la incidencia de cáncer en el sujeto, el vector de ácido nucleico es un vector no integrativo y dirigido a tejidos post-mitóticos, el adulto es un humano, y el trastorno relacionado con la edad es seleccionado del grupo de osteoporosis, intolerancia a la glucosa, resistencia a la insulina, pérdida de memoria y pérdida de la coordinación neuromuscular, o combinaciones de los mismos.
PDF original: ES-2590461_T3.pdf
(18/05/2016). Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: BARKATS,MARTINE.
Un vector de VAA que codifica una proteína terapéutica para uso en un método para tratar un trastorno del SNC en un sujeto mediante la administración periférica de dicho vector de VAA a dicho sujeto, permitiendo dicha administración la infección de células secretoras de líquido cefalorraquídeo del cerebro y la posterior secreción de la proteína terapéutica dentro del líquido cefalorraquídeo, en donde dicho vector de VAA es un vector de serotipo humano VAA9, y en donde el vector de VAA es un vector de VAA bicatenario autocomplementario.
PDF original: ES-2586434_T3.pdf
(20/04/2016). Solicitante/s: UniQure IP B.V. Inventor/es: HAAST,SASKIA JACOBA PETRONELLA, BAKKER,ANDREW CHRISTIAN, HERMENS,WILHELMUS THEODORUS JOHANNES, BIESMANS,DENNIS JOHAN.
Secuencia de nucleótidos que comprende un marco de lectura abierto único que codifica proteínas Rep78 y Rep52 parvovirales, donde el codón iniciador para la traducción de la proteína Rep78 parvoviral es un codón iniciador subóptimo en comparación con el codón ATG normal, donde la secuencia de nucleótidos comprende una secuencia de control de expresión que comprende una secuencia de nueve nucleótidos de SEC. ID Nº: 7 hacia arriba del codón de iniciación de la secuencia de nucleótidos que codifica la proteína Rep78 parvoviral.
PDF original: ES-2575990_T3.pdf
(13/04/2016). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: AUBOURG, PATRICK, CARTIER-LACAVE,NATHALIE, HUDRY,ELOISE.
Vector vírico que comprende un ácido nucleico codificante de la colesterol 24-hidroxilasa para su utilización en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer en un sujeto, en el que dicho vector vírico debe administrarse directamente en el cerebro del sujeto o mediante inyección intravascular o intratecal.
PDF original: ES-2582200_T3.pdf
(06/04/2016) Un método de incremento del rendimiento de empaquetamiento, de la eficacia de transducción, y/o de la eficacia de transferencia de gen de un AAV parental, comprendiendo dicho método las etapas de: (a) comparar una secuencia de cápside de AAV parental con una librería de secuencias de cápside de AAV funcional en alineamiento, en la que dicha librería comprende al menos cuatro cápsides de AAV funcional procedentes de al menos dos clados diferentes, y comprende además al menos dos secuencias procedentes de cada clado; (b) identificar al menos un singletón en la cápside de AAV parental, siendo dicho singletón un residuo de aminoácido en una posición en la cápside de AAV parental que difiere del residuo de aminoácido en la posición correspondiente de las secuencias de cápside de AAV funcional alineadas…
(17/03/2016). Solicitante/s: UNIVERSIDAD DE CONCEPCION. Inventor/es: SÁNCHEZ RAMOS,Oliberto, TOLEDO ALONSO,Jorge, GONZALEZ CHAVARRIA,Ivan, SALGADO ROJAS,Emilio, SCHULZ DURAN,Daniel, CAMACHO CASANOVA,Frank, CABEZAS AVILA,Oscar, HUGUES SALAZAR,Florence, GONZALEZ OYARZUN,Mauricio, SALAS BURGOS,Alexis, MONTESINO SEGUÍ,Raquel, SAAVEDRA SIEYES,Paulina.
Método que permite la producción de proteínas recombinantes en la leche de mamíferos no-transgénicos. El procedimiento se basa en la transferencia directa de la información genética de interés a las células que componen el epitelio secretor mamario, mediante el empleo de vectores adenoasociados. Mediante este método es posible producir altos niveles de proteínas recombinante en la leche de mamíferos no-transgénicos durante un periodo de lactancia completo. El método es escalable y permite lograr niveles sostenidos de expresión por periodo superiores a los 100 días.
(04/03/2016). Ver ilustración. Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: STEWART, GREGORY, R., DODGE,JAMES, PASSINI,MARCO A.
Una composición que comprende un vector de AAV que comprende un transgén que codifica una hidrolasa lisosomal, para uso en el tratamiento de una enfermedad por depósito lisosomal en un mamífero, en donde la composición se ha de administrar a un primer sitio en el SNC del mamífero y la concentración del vector en la composición es al menos 5 x 1012 gp/ml, de modo que la hidrolasa lisosomal es expresada en una cantidad terapéuticamente eficaz en un segundo sitio en el SNC que contiene neuronas que se proyectan al primer sitio y que está distal a y al menos a 2 mm de dicho primer sitio.
PDF original: ES-2562490_T3.pdf
(20/01/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: WILSON, JAMES M., AURICCHIO,ALBERTO, HILDINGER,MARKUS.
Un procedimiento para aislar un objetivo de purificación que comprende una proteína que se une de forma específica a ácido siálico, comprendiendo dicho procedimiento la etapa de: dejar que el objetivo de purificación entre en contacto con una molécula que comprende ácido siálico que se ha enlazado a un soporte sólido, por el que el objetivo de purificación que tiene un sitio de unión para ácido siálico se une de forma selectiva por la molécula, en el que el objetivo de purificación comprende una proteína de la cápside seleccionada del grupo que consiste en una proteína de la cápside de AAV serotipo 4, una proteína de la cápside de AAV serotipo 5 y una cápside que comprende un fragmento de una cápside de AAV4 o AAV5 que contiene el sitio de unión para ácido siálico.
PDF original: ES-2564553_T3.pdf
(05/01/2016). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: GAO, GUANGPING, WILSON, JAMES M., ALVIRA,MAURICIO R, VANDENBERGHE,LUK.
Un virus adenoasociado (AAV) recombinante que comprende una cápsida de AAV hu.37 que tiene la secuencia de aminoácidos 138 a 738 de SEC ID Nº: 88 y en el que el AAV comprende además un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas de AAV y un gen heterólogo unido operativamente con secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula hospedadora.
PDF original: ES-2555612_T3.pdf
(30/12/2015). Solicitante/s: INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTE ET DE LA RECHERCHE MEDICALE). Inventor/es: AUBOURG, PATRICK, CABOCHE,JOCELYNE, CARTIER,NATHALIE, BETUING,SANDRINE.
Vector para su utilización en el tratamiento de la enfermedad de Huntington, comprendiendo dicho vector la secuencia completa de ácido nucleico que codifica para colesterol 24-hidroxilasa.
PDF original: ES-2566495_T3.pdf
(22/10/2014) Un virus adeno-asociado (AAV) recombinante que comprende una cápside de AAV9 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 2 o una secuencia de aminoácido al menos un 95% idéntica con la misma, donde dicho AAV recombinante comprende además un minigén que tiene repeticiones de terminal invertido de AAV y un gen heterólogo enlazado operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula anfitrión.
(22/10/2014) Parvovirus de roedor para regular por disminución la expresión de un gen diana en una célula caracterizado porque contiene un ácido nucleico específico de diana que se inserta en una región no traducida en el sentido de 3' del gen de VP de parvovirus y puede expresarse bajo el control de un promotor o región promotora reconocible por una ARN polimerasa en la célula, en el que dicho ácido nucleico específico de diana puede transcribirse en una iARN, y en el que dicho parvovirus puede replicarse y propagarse en la célula.
(08/10/2014) Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que tiene una cápside de AAVrh.64 que tiene la secuencia SEQ ID Núm. 43 modificada para contener un triptófano en la posición 697 de residuo de aminoácido, que es de forma nativa una arginina.
(08/10/2014) Un vector de virus adeno-asociado (AAV) que comprende una cápside de AAVrh32/33 que tiene la secuencia de aminoácido de SEQ ID Núm. 2, en el que el vector viral porta un transgén que codifica un producto de gen bajo el control de secuencias reguladoras que dirigen expresión del producto en una célula anfitrión.
(03/09/2014) Uso de cromatografía de intercambio aniónico o catiónico para separar partículas de vectores de AAV de cápsidas vacías de AAV.
(06/08/2014) Uso de un virión de parvovirus que comprende: a) un constructo de ácidos nucleicos que comprende: i) una secuencia de nucleótidos que codifica una porfobilinógeno deaminasa humana y que tiene la secuencia de nucleótidos de la SEC ID nº: 1; y, ii) un promotor AAT combinado con el elemento potenciador del gen de albúmina de ratón (Ealb); y, iii) ITRs de AAV de serotipo 2; y, b) proteínas de la cápside de AAV de serotipo 5; para la producción de un medicamento para el tratamiento de una afección provocada por una deficiencia de porfobilinógeno deaminasa.
(23/07/2014) Una partícula de parvovirus duplicado que comprende: una cápsida del parvovirus un genoma del vector que comprende en la dirección 5' a 3' : (i) una secuencia de repetición terminal de parvovirus en 5'; (ii) una primera secuencia de nucleótidos heteróloga; (iii) una secuencia de repetición terminal no resolvible que no puede ser resuelta por proteínas Rep en parvovirus; (iv) una secuencia de nucleótidos heteróloga separada que es esencialmente completamente complementaria a dicha primera secuencia de nucleótidos heteróloga; y (v) una secuencia de repetición terminal de parvovirus en 3'; en donde dicho genoma del vector es capaz bajo condiciones adecuadas del apareamiento de bases intracadena entre las secuencias de nucleótidos heterólogas tras la liberación de la cápsida del parvovirus.
(11/06/2014) Un vector AAV que comprende un gen de interés para uso en un método para administrar dicho gen de interés a neuronas motoras o células gliales mediante inyección intraperitoneal (i.p.), intramuscular (i.m.) o intravenosa (i.v.), preferiblemente inyección intravenosa, de dicho vector AAV a un sujeto, donde dicho vector AAV es: - un vector AAV9 de cadena doble auto-complementario, o - un vector AAV pseudotipado que comprende un genoma de AAV de cadena doble auto-complementario procedente de un serotipo de AAV diferente del serotipo AAV9 y una cápsida derivada de una cápsida de AAV9.
(23/04/2014) Una preparación vírica de virus adenoasociado recombinante (VAAr), preparación vírica de VAAr que está esencialmente libre de virus auxiliar, que comprende un vector de VAAr, donde el vector de VAAr comprende una secuencia de nucleótidos heteróloga que comprende una región codificante que forma pares de bases intracatenarios, donde la formación de pares de bases intracatenarios es suficiente para permitir la transcripción sin previa replicación de ADN de la cadena, donde la expresión de la región codificante de la secuencia heteróloga está incrementada con relación a un vector de VAAr que carece de formación de pares de bases intracatenarios suficiente para incrementar dicha expresión, y donde el vector VAAr comprende una o más secuencias de repetición terminal invertida (ITR) que flanquean dicha secuencia…
