CIP2021: Invenciones publicadas en esta sección.
Composiciones y métodos para alterar la especificidad de tejido y mejorar la transferencia génica mediada por AAV9.
(27/03/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: WILSON, JAMES M., VANDENBERGHE,LUC H, BELL,CHRISTIE L.
Una composición que comprende un vector viral de virus adenoasociado (AAV) que tiene una cápside de AAV de clado F que comprende un dominio de unión a ß-galactosa de la superficie celular para su uso en terapia en combinación con una neuraminidasa que proporciona medios para la escisión enzimática de ácido siálico en un sujeto que tiene células con un glicano de superficie celular que tiene ácido siálico terminal y una penúltima ß-galactosa, en donde dicho vector de AAV comprende además un minigén que tiene repeticiones terminales invertidas de AAV y un gen heterólogo unido operativamente a secuencias reguladoras que dirigen su expresión en una célula hospedadora.
PDF original: ES-2724800_T3.pdf
Transferencia del gen acuaporina mediada por un virus adenoasociado (aav) para el tratamiento del síndrome de Sjögren.
(27/03/2019). Solicitante/s: The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services . Inventor/es: CHIORINI,JOHN.
Una composición para su uso (i) en el tratamiento del síndrome de Sjögren o (ii) en la prevención de la xerostomía o la xeroftalmía asociadas con el síndrome de Sjögren, siendo que la composición comprende un vector de expresión de AAV que codifica una proteína que comprende la secuencia de aminoácidos de una proteína acuaporina (AQP) o un virión de AAV que comprende el vector AAV, donde la administración de la composición a un sujeto (i) alivia al menos un síntoma de la xerostomía o la xeroftalmía asociadas al síndrome de Sjögren o (ii) protege al sujeto de la xerostomía o la xeroftalmía asociadas al síndrome de Sjögren.
PDF original: ES-2729561_T3.pdf
Composiciones para el tratamiento de trastornos neurogénicos del suelo pélvico.
(27/03/2019) Un primer polinucleotido para su uso en un metodo para el tratamiento de la hiperreflexia del detrusor y/o de la disinergia detrusor-esfinter externo en un individuo que lo necesite,
en donde dicho primer polinucleotido comprende una secuencia de nucleotidos que codifica una proteina opsina sensible a la luz que comprende: i) una secuencia al menos un 95 % identica a la secuencia mostrada en la SEQ ID NO:1, SEQ ID NO:4 o SEQ ID NO:23; ii) una senal de exportacion del RE; iii) y una senal de trafico de membrana, y en donde el metodo comprende:
a) administrar al individuo una cantidad eficaz de dicho primer polinucleotido que comprende una secuencia de nucleotidos que codifica una primera proteina opsina sensible a la luz,…
Agente profiláctico o terapéutico para la fibrosis.
(27/03/2019) Un ARNip que tiene una longitud total de 21 a 23 nucleótidos, que se selecciona de los siguientes (a) a (o):
(a) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 2 y una secuencia antisentido de la SEQ ID NO: 3;
(e) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 10 y una secuencia antisentido de la SEQ ID NO: 11;
(h) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 16 y una secuencia antisentido de la SEQ ID NO: 17;
(i) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 18 y una secuencia antisentido de la SEQ ID NO: 19;
(j) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 20 y una secuencia antisentido de la SEQ ID NO: 21;
(k) un ARNip que comprende una secuencia en sentido de la SEQ ID NO: 22 y una secuencia antisentido…
Un método para el tratamiento de la enfermedad de Pompe usando 1-desoxinojirimicina y derivados.
(22/03/2019). Solicitante/s: AMICUS THERAPEUTICS, INC. Inventor/es: Mugrage,Benjamin.
Una composición que comprende N-butil-1-desoxinojirimicina (NB-DNJ) o una sal de la misma para el uso en el tratamiento de la enfermedad de Pompe, en la que se administra α-glucosidasa ácida (Gaa) restitutiva en combinación y la NB-DNJ o la sal de la misma estabiliza la Gaa.
PDF original: ES-2705335_T3.pdf
Composición para la inserción de genes que comprende quitosano y material de formación de cristales líquidos.
(22/03/2019) Una composición para la inserción de genes que forma un cristal líquido en un fluido acuoso, que comprende:
(a) un material de formación de cristales líquidos;
(b) un fosfolípido;
(c) un endurecedor de cristal líquido; y
(d) quitosano soluble en agua o sus sales,
en donde el material de formación de cristales líquidos es un éster de ácido graso insaturado de sorbitano que tiene al menos dos grupos hidroxilo en un grupo de cabeza polar,
en donde el endurecedor de cristal líquido es al menos uno seleccionado entre el grupo que consiste en triglicérido, palmitato de retinilo, acetato de tocoferol, colesterol, benzoato de bencilo, ubiquinona y una combinación de los mismos,
en donde el quitosano soluble en agua es al menos uno seleccionado entre el grupo que consiste en HCI de quitosano, acetato de quitosano, glutamato de quitosano…
Procedimiento y medicamento para la inhibición de la expresión de un gen predeterminado.
(21/03/2019). Solicitante/s: ALNYLAM EUROPE AG. Inventor/es: KREUTZER, ROLAND DR., LIMMER, STEFAN DR..
Procedimiento para la inhibición de la expresión de un gen objetivo predeterminado en una célula de mamífero in vitro, introduciéndose en la célula de mamífero un oligorribonucleótido de estructura de hebra doble (dsARN), presentando una hebra del dsARN una zona I complementaria al gen objetivo al menos por secciones, que presenta a lo sumo 49 pares de nucleótidos sucesivos, y formándose una zona II complementaria dentro de la estructura de hebra doble a partir de dos hebras simples de ARN separadas.
PDF original: ES-2243608_T5.pdf
PDF original: ES-2243608_T3.pdf
Suministro eficaz de genes grandes por vectores de AAV duales.
(19/03/2019) Un sistema de construcción dual para expresar la secuencia codificadora de un gen de interés en una célula hospedante, y dicha secuencia codificadora consiste en una porción del extremo 5' y una porción del extremo 3', y dicho sistema de construcción dual comprende:
a) un primer plásmido que comprende, en la dirección 5'-3':
- una secuencia de repetición terminal invertida 5' (5'-ITR) de AAV;
- una secuencia de promotor;
- la porción del extremo 5' de dicha secuencia codificadora, y dicha porción del extremo 5' está unida operablemente a dicho promotor y está bajo su control;
- una secuencia de ácido…
Receptores de conmutación coestimulante.
(13/03/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: JUNE, CARL, H., ZHAO,YANGBING.
Una proteína de fusión que comprende un dominio extracelular que comprende un primer dominio asociado con una señal negativa y un dominio intracelular que comprende un segundo dominio asociado con una señal positiva, donde dicho primer dominio y segundo dominio se seleccionan respectivamente de entre el grupo que consiste en BTLA y CD28, BTLA y CD27, BTLA e ICOS, PD-1 y CD28, PD-1 e ICOS y PD-1 y CD27, y donde dicha proteína de fusión es capaz de conmutar una señal negativa en una señal positiva para el aumento de una respuesta inmunitaria.
PDF original: ES-2723181_T3.pdf
Aditivo para su uso en la etapa de lavado de proceso de reciclaje de PET.
(13/03/2019). Solicitante/s: MacDermid Acumen, Inc. Inventor/es: BACCHIOCCHI,LUIGI, POZZI,GIANLUCA.
Una solución de lavado para politereftalato de etileno reciclado, comprendiendo la solución de lavado:
a) hidróxido sódico y
b) una cantidad eficaz de un aditivo que comprende:
a) al menos un tensioactivo no iónico;
b) al menos un tensioactivo catiónico;
c) un hidrotropo;
d) resto, agua; y
e) opcionalmente, un disolvente orgánico
donde el al menos un tensioactivo catiónico comprende un tensioactivo catiónico que tiene la fórmula estructural:**Fórmula**
donde R2 y R3 son alquilo C8-C12, iguales o diferentes, o R2 es alquilo C12-16, alquiletoxi C8-18, alquilfenoletoxi C8-18 y R3 es bencilo, y X es un haluro o es un anión metosulfato.
PDF original: ES-2703932_T3.pdf
Métodos de tratamiento que emplean adenovirus.
(13/03/2019). Solicitante/s: VASCULAR BIOGENICS LTD. Inventor/es: FEIGE,EREZ, BREITBART,EYAL, LEUBITZ,ANDREA, PENSON,RICHARD.
Un vector que comprende la secuencia de nucleótidos indicada en SEQ ID NO:19.
PDF original: ES-2703913_T3.pdf
Terapia génica para la enfermedad de Fabry.
(12/03/2019). Solicitante/s: UCL BUSINESS PLC. Inventor/es: NATHWANI,AMIT, RAJ,DEEPAK.
Una molécula de ácido nucleico que comprende una secuencia de nucleótidos con optimización de codones que codifica una proteína α-galactosidasa A funcional en la que la secuencia de nucleótidos tiene al menos un 95 % de identidad con la secuencia de la SEQ ID NO. 1, en la que los codones de la secuencia de nucleótidos se han seleccionado basándose en los codones usados para las proteínas que se expresan a un alto nivel en el hígado.
PDF original: ES-2703814_T3.pdf
Ensayo diagnóstico de timidina quinasa para aplicaciones de terapia génica.
(08/03/2019) Una partícula retroviral que comprende un polinucleótido HSV-TK que comprende una secuencia de exportación nuclear (NES), y un sustrato de HSV-TK unido a un indicador radioactivo; para su uso en un procedimiento para identificar a un paciente con lesiones capaces de beneficiarse del tratamiento con terapia génica, comprendiendo dicho procedimiento:
a) administrar al paciente la partícula retroviral que comprende un polinucleótido HSV-TK que comprende una secuencia de exportación nuclear (NES);
b) administrar al paciente el sustrato de HSV-TK unido a un indicador radioactivo;
c) medir la cantidad relativa y la ubicación de la señal radioactiva presente en el paciente; y
d) determinar la…
B3GNT5 para su uso como biomarcador para nacimiento prematuro.
(06/03/2019). Solicitante/s: THE CHINESE UNIVERSITY OF HONG KONG. Inventor/es: CHIM,SIU-CHUNG STEPHEN, CHEUNG,CHEE YIN, CHEUNG,WAN CHEE, LEUNG,TAK YEUNG, LEE,WING SHAN.
Un método para determinar el riesgo de nacimiento prematuro, que comprende las etapas de:
(a) medir el nivel de ARNm de un gen marcador en una muestra de sangre tomada de una mujer embarazada, en donde el gen marcador es B3GNT5; y
(b) comparar el nivel de ARNm obtenido en la etapa (a) con un control estándar, en donde un aumento en el nivel de ARNm de B3GNT5 cuando se compara con el control estándar indica que la mujer tiene un riesgo mayor de parto prematuro.
PDF original: ES-2724328_T3.pdf
Mediadores de interferencia por ARN específicos de secuencias de ARN.
(06/03/2019). Solicitante/s: WHITEHEAD INSTITUTE FOR BIOMEDICAL RESEARCH. Inventor/es: TUSCHL,THOMAS, ZAMORE,PHILLIP,D, SHARP,PHILLIP,A, BARTEL,DAVID,P.
Un procedimiento para producir ARN bicatenario desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud que comprende:
(a) combinar ARN bicatenario con un extracto soluble que media en la interferencia por ARN, produciendo de este modo una combinación; y
(b) mantener la combinación de (a) en condiciones en las que el ARN bicatenario se procesa para dar ARN bicatenario desde 21 hasta 23 nucleótidos de longitud.
PDF original: ES-2336887_T5.pdf
PDF original: ES-2336887_T3.pdf
Agentes de ARNi modificados.
(06/03/2019) Un agente de ARNi que comprende una primera cadena y una segunda cadena, en el que al menos una subunidad que tiene una fórmula (I) se incorpora en al menos una de dichas cadenas:**Fórmula**
En la que:
X es N(CO)R7 o NR7;
Y es CR9R10;
Z está ausente;
Uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es ORa y uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es (CH2)nORb, o
Uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es (CH2)nORa y uno de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 es ORb,
En el que el resto de R1, R2, R3, R4, R9 y R10 son H;
Cada uno de R5 y R6 es, independientemente, H, o alquilo C1-C6 opcionalmente sustituido con 1-3 R13;
R7 es Rd; o alquilo…
Productos de virus recombinante y procedimientos para la inhibición de la expresión de la miotilina.
(01/03/2019). Solicitante/s: NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL, INC. Inventor/es: LIU, JIAN, HARPER,SCOTT QUENTON.
Un virus adenoasociado recombinante que comprende el ADN que codifica miARN de MYOT establecido en SEQ ID NO: 1, 2, 3 o 4, en el que el virus recombinante adenoasociado carece de genes rep y cap.
PDF original: ES-2702496_T3.pdf
Procedimiento para aumentar la expresión de proteínas codificadas por ARN.
(01/03/2019). Solicitante/s: CureVac AG. Inventor/es: BAUMHOF,PATRICK.
ARNm modificado que comprende al menos un marco de lectura abierto y que comprende al menos una modificación que aumenta la expresión del péptido o proteína codificado, donde la al menos una modificación comprende una modificación del contenido de G/C en su región codificante en comparación con su región codificante de tipo salvaje, donde la secuencia de aminoácidos traducida de la región codificante de tipo salvaje se mantiene, para su uso en un tratamiento médico, donde el ARN modificado se administra mediante inyección neumática.
PDF original: ES-2702466_T3.pdf
Reactivos de transfección que contienen amina y métodos para prepararlos y usarlos.
(28/02/2019). Solicitante/s: LIFE TECHNOLOGIES CORPORATION. Inventor/es: WU,TAO, ANGRISH,PARUL, YANG,ZHIWEI, DE MOLLERAT DU JEU,XAVIER, WIEDERHOLT,KRISTIN.
Compuesto 87 o sus sales farmacéuticamente aceptables:**Fórmula**.
PDF original: ES-2702428_T3.pdf
Formulación de ARN para inmunoterapia.
(27/02/2019) Una composición farmacéutica que comprende nanopartículas que comprenden al menos un lípido catiónico, al menos un lípido auxiliar neutro y ARN que codifica al menos un antígeno para usar en un método para administrar el al menos un antígeno a células presentadoras de antígenos profesionales en el bazo de un sujeto, donde dicho método comprende la administración sistémica de la composición farmacéutica al sujeto,
en donde el antígeno es un antígeno asociado a la enfermedad o provoca una respuesta inmune contra un antígeno asociado a la enfermedad o células que expresan un antígeno asociado a la enfermedad, y
en donde las nanopartículas son lipoplexos que comprenden
…
Formulaciones para el suministro de principios activos.
(20/02/2019). Solicitante/s: Adynxx, Inc. Inventor/es: SCHMIDT,WILLIAM,K, HARRIS,Scott, MAMET,JULIEN, MILJANICH,GEORGE, ORR,RICK, YAKSH,TONY, YEOMANS,DAVID C.
Una composición farmacéutica que comprende un principio activo y una cantidad estabilizante in vivo de un agente, en la que el principio activo es un ácido nucleico que comprende la SEQ ID NO: 42 y el agente es el ion calcio. en la que el agente se asocia a un efecto adverso in vivo causado por la administración del principio activo sin el agente.
en la que la cantidad estabilizante in vivo es la cantidad que sustancialmente satura los sitios de unión del principio activo al agente, y
en donde la composición farmacéutica se formula para su administración intratecal.
PDF original: ES-2724851_T3.pdf
Administración extendida de genes a neuronas motoras mediante inyección periférica de vectores AAV.
(20/02/2019). Ver ilustración. Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: BARKATS,MARTINE.
Un vector AAV humano de cadena sencilla (ssAAV) que comprende un gen de interés que codifica un producto terapéutico, para uso en un método para tratar un trastorno de neuronas motoras en un sujeto mediante la administración del gen a las neuronas motoras o células gliales mediante administración periférica de dicho vector ssAAV a un sujeto que lo necesite;
en donde dicho vector ssAAV es:
- un vector AAV9 de cadena sencilla, o
- un vector AAV pseudotipado que comprende un genoma de AAV de cadena sencilla derivado de un serotipo de AAV diferente del serotipo AAV9 y una cápsida derivada de una cápsida de AAV9.
PDF original: ES-2727034_T3.pdf
Composición para el tratamiento de la enfermedad inflamatoria articular.
(19/02/2019). Solicitante/s: Xalud Therapeutics, Inc. Inventor/es: WATKINS,LINDA R, CHAVEZ,RAYMOND A, LANDRY,ROBERT.
Una composicion que comprende una construccion de expresion de IL-10 de plasmido bacteriano, en la que la construccion de expresion de IL-10 comprende una cadena principal bacteriana y una secuencia de acido nucleico que codifica interleuquina-10 para su uso en un metodo de tratamiento de una enfermedad articular inflamatoria en un sujeto, comprendiendo dicho metodo inyectar la composicion en una articulacion inflamada del sujeto.
PDF original: ES-2700826_T3.pdf
Terapia génica par la enfermedad de Niemann-Pick tipo A.
(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: ZIEGLER, ROBIN, J., CHENG, SENG, H., DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, PASSINI,MARCO A.
Un primer vector vírico que comprende un transgén que codifica un inmunógeno; y un segundo vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno para usar en el tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosómico con implicación del SNC, en el que dicho tratamiento comprende las etapas de:
a) administrar dicho primer vector vírico al tejido hepático de un mamífero de manera que se induce la tolerancia en el cerebro del mamífero al inmunógeno; y
b) posteriormente administrar dicho segundo vector vírico al cerebro de dicho mamífero en el que dicha administración posterior del segundo vector vírico se da después de que dicho primer vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno se haya expresado en el hígado del mamífero durante una cantidad de tiempo efectiva para generar la inducción de tolerancia, y en el que el inmunógeno es la enzima defectuosa asociada con la enfermedad de almacenamiento lisosómico a tratar.
PDF original: ES-2700048_T3.pdf
Transferencia génica en citoblastos epiteliales de las vías respiratorias mediante el uso de vectores lentivíricos de simio pseudotipados con una proteína espina de virus Sendai de ARN.
(13/02/2019). Solicitante/s: ID Pharma Co., Ltd. Inventor/es: HASEGAWA, MAMORU, INOUE, MAKOTO, MITOMO,KATSUYUKI, IWASAKI,HITOSHI, ALTON,ERIC W, GRIESENBACH,UTA.
Vector del SIV recombinante para su uso en el tratamiento de una enfermedad respiratoria genética mediante la introducción de un gen en un citoblasto epitelial de las vías respiratorias que no se ha sometido a pretratamiento o tratamiento de pre-acondicionamiento, en el que el vector (i) se somete a pseudotipado con proteínas espina de las glicoproteínas F y HN de la envoltura del virus Sendai, y (ii) comprende un gen exógeno en estado expresable, y además en el que dicho vector permite la integración de dicho gen exógeno en dicho citoblasto para así proporcionar una expresión de genes exógenos a largo plazo durante al menos 160 días;
en el que el gen exógeno es:
(a) un gen que codifica una proteína disfuncional inherente o adquirida;
(b) un gen que complementa un gen deficiente en una enfermedad respiratoria genética; o
(c) un gen que codifica una proteína que es necesaria para el tratamiento de una enfermedad respiratoria genética.
PDF original: ES-2726176_T3.pdf
Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la médula espinal.
(13/02/2019). Solicitante/s: GENZYME CORPORATION. Inventor/es: DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, O\'\'RIORDAN,CATHERINE R.
Un vector vírico neurotrófico recombinante que comprende un transgén, para su uso en un método de suministro del producto del transgén a la médula espinal de un sujeto que padece un trastorno de neuronas motoras, en el que el método comprende administrar el vector vírico a al menos un ventrículo del cerebro, mediante lo cual se expresa dicho transgén y se suministra el producto transgénico expresado a la médula espinal, en el que el transgén es IGF- 1.
PDF original: ES-2725552_T3.pdf
Novedosos ARNhc diseñados estructuralmente.
(12/02/2019). Solicitante/s: COLD SPRING HARBOR LABORATORY. Inventor/es: HANNON,Gregory J, CHELOUFI,SIHEM.
Una molécula de ARN de horquilla corta (ARNhc) que comprende
(i) una primera secuencia de 21, 22 o 23 nucleótidos completamente complementaria a una secuencia en un gen diana, que tiene una secuencia diferente a la secuencia madura de miR-451, y
(ii) una segunda secuencia que sigue directamente a la primera secuencia, en la que la segunda secuencia es completamente complementaria a la secuencia de los primeros 17 o 18 nucleótidos contados desde el extremo 5' de la primera secuencia,
en la que los últimos 3 o últimos 4 nucleótidos de la primera secuencia forman una región de bucle en el ARNhc.
PDF original: ES-2699630_T3.pdf
Uso terapéutico potenciado de una purina nucleósido fosforilasa o nucleósido hidrolasa y aplicaciones relacionadas con profármacos.
(11/02/2019). Solicitante/s: THE UAB RESEARCH FOUNDATION. Inventor/es: PARKER,WILLIAM B, SORSCHER,ERIC J.
Purina nucleósido fosforilasa o nucleósido hidrolasa o vector que codifica para la expresión de las mismas y profármaco escindido mediante dicha purina nucleósido fosforilasa o nucleósido hidrolasa para su uso en la inyección de profármacos para potenciar la eficacia de la radioterapia en el tratamiento de cáncer en el compartimento que no experimenta ciclos de una neoplasia maligna sólida mediante inhibición funcional o destrucción de células seleccionadas como diana que se replican o que no se replican, en la que las células diana definen un tumor.
PDF original: ES-2699531_T3.pdf
Oligonucleótidos para la realización de un cambio en la secuencia de una molécula de ARN diana presente en una célula viva.
(05/02/2019). Solicitante/s: ProQR Therapeutics II B.V. Inventor/es: DE BOER,DANIEL ANTON, RITSEMA,TITA.
Un oligonucleótido de cadena sencilla para el direccionamiento de una secuencia de ARN diana que comprende una mutación, para su uso en el tratamiento de un trastorno genético relacionado con la mutación en dicha secuencia de ARN diana, en donde el oligonucleótido comprende una secuencia complementaria de la secuencia de ARN diana y codifica la secuencia de tipo silvestre, y en donde todos los nucleósidos del oligonucleótido son 2'-Oalquil ribonucleósidos.
PDF original: ES-2698522_T3.pdf
Sistema de expresión para una terapia genética selectiva.
(05/02/2019). Solicitante/s: GENETHON. Inventor/es: RICHARD, ISABELLE, BUJ BELLO,ANA MARIA.
Sistema de expresión para administración sistémica que comprende una secuencia que codifica la miotubularina, bajo el control de:
- una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos y que presenta una actividad promotora a un nivel tóxicamente aceptable incluso nulo en el corazón; o
- una secuencia promotora que permite la expresión a un nivel terapéuticamente aceptable de miotubularina en los músculos esqueléticos, y una secuencia diana de un ARNmi expresado en el corazón.
PDF original: ES-2698571_T3.pdf
Métodos para transfectar ácidos nucleicos en células vivas.
(05/02/2019). Solicitante/s: THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA. Inventor/es: EBERWINE, JAMES, HAYDON,PHILIP G, SUL,JAI-YOON, TAKANO,HAJIME, ZENG,FANYI, WU,KITTY CHIA-WEN.
Un método in vivo o ex vivo de transferencia de un fenotipo multigénico de una célula donante a una célula receptora mediante: la transfección de una célula receptora con el ARNm total de una célula donante, en el que la célula donante es de la misma especie que la célula receptora, en el que el fenotipo de la célula donante es diferente del fenotipo de la célula receptora, en el que los ARNm entran en la célula receptora, en el que los ARNm son funcionales en la célula receptora y en el que los ARNm inician un cambio en la morfología y la fisiología en la célula receptora, y en el que el cambio produce un fenotipo que es indicativo de la célula donante.
PDF original: ES-2698600_T3.pdf
Procedimiento para la elaboración de nanopartículas lipídicas, y nanopartículas lipídicas con los macrófagos cerebrales como células diana.
(05/02/2019) Procedimiento para la elaboración de nanopartículas lipídicas, y nanopartículas lipídicas con los macrófagos cerebrales como células diana.
La invención se refiere a un procedimiento para elaborar nanopartículas lipídicas especialmente dirigidas contra los macrófagos cerebrales perivasculares y meníngeos, que incluye la adición de un derivado de manosa en su capa lipídica como componente funcional que favorece la interacción con la membrana plasmática de las células diana. La funcionalización de las nanopartículas lipídicas se realiza en una etapa intermedia del procedimiento y mediante una reacción directa en la…
