Composiciones y métodos para el tratamiento de enfermedades.
Una composición para su uso en el tratamiento de la enfermedad de Pompe,
en donde la composición comprende un vector rAAV2/8, en la que el vector rAAV2/8 comprende una molécula de ácido nucleico heteróloga que codifica α- glucosidasa ácida, en donde el ácido nucleico heterólogo está unido de manera operativa a un promotor de desmina, un elemento potenciador del factor potenciador específico al miocito 2, y un elemento potenciador de MyoD, en donde la composición se administra a un sujeto que lo necesita, mediante inyección intramuscular, intratorácica, intraespinal, intratecal, intracisternal o intravenosa.
Tipo: Patente Europea. Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: E17184780.
Solicitante: UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC..
Inventor/es: BYRNE,BARRY JOHN, FALK,DARIN J, PACAK,CHRISTINA, DERUISSEAU,LARA ROBERT, MAH,CATHRYN, FULLER,DAVID D.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K48/00 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- A61P3/00 A61 […] › A61P ACTIVIDAD TERAPEUTICA ESPECIFICA DE COMPUESTOS QUIMICOS O DE PREPARACIONES MEDICINALES. › Medicamentos para el tratamiento de trastornos del metabolismo (de la sangre o de fluido extracelular A61P 7/00).
- A61P3/10 A61P […] › A61P 3/00 Medicamentos para el tratamiento de trastornos del metabolismo (de la sangre o de fluido extracelular A61P 7/00). › para la hiperglucemia, p.ej. antidiabéticos.
PDF original: ES-2813558_T3.pdf
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