Vectores rAAV mejorados y métodos para la transducción de fotorreceptores y células EPR.

Una partícula viral recombinante adenoasociada (rAAV) que comprende:

una proteína de la cápside modificada, en donde la proteína de la cápside modificada comprende una o más sustituciones de aminoácidos no nativos en las posiciones correspondientes a uno o más residuos de aminoácidos expuestos a la superficie de unión a sulfato de heparina de una proteína de la cápside de AAV2 de tipo silvestre como se expone en la SEQ ID NO: 2; o a residuos de aminoácidos correspondientes a las mismas en una cualquiera de las proteínas de la cápside de tipo silvestre de AAV1, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV9 o AAV10, como se expone,

respectivamente, en las SEQ ID NO: 1, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 7, SEQ ID NO: 9 o SEQ ID NO: 10, en donde las sustituciones de aminoácidos no nativos tienen lugar en los residuos de aminoácidos:

(a) Y444, T491, Y500, R585, R588, R487 e Y730;

(b) Y444, T491, Y500, R585 e Y730;

(c) Y444, T491, Y500, R588 e Y730;

(d) Y444, T491, Y500, R585, R588 e Y730;

(e) Y444, T491, Y500, E530, R585, R588, R487 e Y730;

(f) Y444, T491, Y500, E530, R585 e Y730;

(g) Y444, T491, Y500, E530, R588 e Y730; o

(h) Y444, T491, Y500, E530, R585, R588 e Y730

de la proteína de la cápside de tipo silvestre de AAV2 como se expone en la SEQ ID NO: 2, o en las posiciones de aminoácidos equivalentes correspondientes a las mismas en una cualquiera de las proteínas de la cápside de tipo silvestre de AAV1, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV9 o AAV10, como se expone, respectivamente, en las SEQ ID NO: I, SEQ ID NO: 3, SEQ ID NO: 4, SEQ ID NO: 5, SEQ ID NO: 6, SEQ ID NO: 7, SEQ ID NO: 9 o SEQ ID NO:

Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/018791.

Solicitante: UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION, INC..

Inventor/es: SRIVASTAVA, ARUN, AGBANDJE-MCKENNA,Mavis, BOYE,SHANNON E, BOYE,SANFORD L.

Fecha de Publicación: 4 de Diciembre de 2019.

Clasificación Internacional de Patentes:

A61K38/16 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 38/00 Preparaciones medicinales que contienen péptidos (péptidos que contienen ciclos beta-lactama A61K 31/00; dipéptidos cíclicos que no tienen en su molécula ningún otro enlace peptídico más que los que forman su ciclo, p. ej. piperazina 2,5-dionas, A61K 31/00; péptidos basados en la ergolina A61K 31/48; que contienen compuestos macromoleculares que tienen unidades aminoácido repartidas estadísticamente A61K 31/74; preparaciones medicinales que contienen antígenos o anticuerpos A61K 39/00; preparaciones medicinales caracterizadas por los ingredientes no activos, p. ej. péptidos como soportes de fármacos, A61K 47/00). › Péptidos que tienen más de 20 aminoácidos; Gastrinas; Somatostatinas; Melanotropinas; Sus derivados.
A61K9/00 A61K […] › Preparaciones medicinales caracterizadas por un aspecto particular.

PDF original: ES-2768763_T3.pdf

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