Composiciones y métodos para la expresión de ARNs de guía de CRISPR utilizando el promotor de H1.
Un sistema CRISPR-Cas no natural que comprende un vector que comprende un promotor H1 bidireccional,
en donde el promotor de H1 bidireccional comprende:
a) elementos de control que proporcionan la transcripción en una dirección de al menos una secuencia de nucleótidos que codifica un ARN guía del sistema CRISPR-Cas (ARNg), en donde el ARNg se hibrida con una secuencia diana de una molécula de ADN en una célula, y en donde la molécula de ADN codifica uno o más productos génicos expresados en la célula; y
b) elementos de control que permiten la transcripción en la dirección opuesta de una secuencia de nucleótidos que codifica una proteína Cas9,
en donde ARNg se dirige a e hibrida con la secuencia diana y la proteína Cas9 escinde la molécula de ADN a la expresión alter del uno o más productos génicos, y en donde dicho sistema está empaquetado en una sola partícula de virus adenoasociado (AAV).
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2015/035964.
Solicitante: THE JOHNS HOPKINS UNIVERSITY.
Inventor/es: JASKULA-RANGA,VINOD, ZACK,DONALD.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N15/861 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Vectores adenovirales.
PDF original: ES-2788426_T3.pdf
Patentes similares o relacionadas:
Composiciones útiles en el tratamiento de la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC), del 8 de Julio de 2020, de THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA: Un vector vírico recombinante que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica la proteína ornitina transcarbamilasa humana (hOTC) y secuencias […]
Métodos y composiciones para tratar depósitos amiloides, del 22 de Enero de 2020, de UNIVERSITY OF IOWA RESEARCH FOUNDATION: Una partícula de rAAV2 que comprende una proteína de la cápside de AAV2 y un vector que comprende un ácido nucleico que codifica para una […]
Células dendríticas alogénicas mejoradas para uso en el tratamiento de cáncer, del 30 de Octubre de 2019, de IMMUNICUM AB: Un método para proporcionar células dendríticas proinflamatorias, teniendo dichas células dendríticas proinflamatorias una capacidad mejorada para activar células T alogénicas […]
Adenovirus que expresan antígenos oncógenos heterólogos, del 4 de Septiembre de 2019, de BOARD OF REGENTS THE UNIVERSITY OF TEXAS SYSTEM: Un adenovirus oncolítico recombinante que tiene un genoma que comprende una o más secuencias de ácido nucleico heterólogas que codifican un antígeno oncógeno, […]
Vector de virus adenoasociado, del 28 de Agosto de 2019, de KING'S COLLEGE LONDON: Un vector de virus adenoasociado (AAV) recombinante que comprende: (a) una proteína de la cápside del AAV2 variante, en el que la proteína de la cápside del AAV2 variante […]
Mutantes de E1A y E1B de adenovirus selectivos de tumor, del 10 de Julio de 2019, de THE REGENTS OF THE UNIVERSITY OF CALIFORNIA: Un adenovirus recombinante que comprende una secuencia de ADN que se inserta en un sitio de inserción de E1b- 19K, en el que dicho sitio de inserción […]
Procedimiento novedoso y composiciones, del 12 de Junio de 2019, de GLAXOSMITHKLINE BIOLOGICALS S.A.: Uno o más primeros polipéptidos inmunógenos para su uso en un procedimiento de generación de una respuesta inmunológica frente a Mycobacterium spp., en los […]
VIRUS DE REPLICACIÓN COMPETENTE CAPACES DE SILENCIAR LA EXPRESIÓN DE UN FACTOR DE INHIBICIÓN DE VIRUS, del 24 de Febrero de 2012, de VERENIGING VOOR CHRISTELIJK HOGER ONDERWIJS, WETENSCHAPPELIJK ONDERZOEK EN PATIENTENZORG: Adenovirus competente en replicación capaz de replicarse y tener capacidad lítica en células diana, comprendiendo el virus en el genoma […]