Composiciones y métodos para regular la expresión de Tau.
Un compuesto que comprende un oligonucleótido modificado que consiste de 15 a 30 nucleósidos enlazados y que tiene una secuencia de nucleobases que comprende una región complementaria que comprende por lo menos 15 nucleobases contiguas complementarias a una porción de igual longitud de las nucleobases 121708 a 122044 de la SEQ ID NO:
1, en donde el oligonucleótido modificado comprende por lo menos 10 nucleósidos modificados contiguos que comprenden una fracción de azúcar modificado, en donde la fracción de azúcar modificado es 2'- MOE, y en donde el compuesto es capaz de reducir la expresión de la isoforma 4R de ARN o proteína Tau.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2014/029752.
Solicitante: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA 92010 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: BENNETT, C., FRANK, RIGO,FRANK.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- C12N15/113 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › Acidos nucleicos no codificantes que modulan la expresión de genes, p.ej. oligonucleótidos antisentido.
PDF original: ES-2807379_T3.pdf
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