Terapia génica par la enfermedad de Niemann-Pick tipo A.
Un primer vector vírico que comprende un transgén que codifica un inmunógeno;
y un segundo vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno para usar en el tratamiento de enfermedades de almacenamiento lisosómico con implicación del SNC, en el que dicho tratamiento comprende las etapas de:
a) administrar dicho primer vector vírico al tejido hepático de un mamífero de manera que se induce la tolerancia en el cerebro del mamífero al inmunógeno; y
b) posteriormente administrar dicho segundo vector vírico al cerebro de dicho mamífero en el que dicha administración posterior del segundo vector vírico se da después de que dicho primer vector vírico que comprende un transgén que codifica el inmunógeno se haya expresado en el hígado del mamífero durante una cantidad de tiempo efectiva para generar la inducción de tolerancia, y en el que el inmunógeno es la enzima defectuosa asociada con la enfermedad de almacenamiento lisosómico a tratar.
Tipo: Patente Internacional (Tratado de Cooperación de Patentes). Resumen de patente/invención. Número de Solicitud: PCT/US2007/003388.
Solicitante: GENZYME CORPORATION.
Nacionalidad solicitante: Estados Unidos de América.
Dirección: 50 Binney Street Cambridge, MA 02142 ESTADOS UNIDOS DE AMERICA.
Inventor/es: ZIEGLER, ROBIN, J., CHENG, SENG, H., DODGE,JAMES, SHIHABUDDIN,LAMYA, PASSINI,MARCO A.
Fecha de Publicación: .
Clasificación Internacional de Patentes:
- A61K31/70 NECESIDADES CORRIENTES DE LA VIDA. › A61 CIENCIAS MEDICAS O VETERINARIAS; HIGIENE. › A61K PREPARACIONES DE USO MEDICO, DENTAL O PARA EL ASEO (dispositivos o métodos especialmente concebidos para conferir a los productos farmacéuticos una forma física o de administración particular A61J 3/00; aspectos químicos o utilización de substancias químicas para, la desodorización del aire, la desinfección o la esterilización, vendas, apósitos, almohadillas absorbentes o de los artículos para su realización A61L; composiciones a base de jabón C11D). › A61K 31/00 Preparaciones medicinales que contienen ingredientes orgánicos activos. › Hidratos de carbono; Azúcares; Sus derivados (sorbitol A61K 31/047).
- A61K48/00 A61K […] › Preparaciones medicinales que contienen material genético que se introduce en las células del cuerpo vivo para tratar enfermedades genéticas; Terapia génica.
- C12N15/85 QUIMICA; METALURGIA. › C12 BIOQUIMICA; CERVEZA; BEBIDAS ALCOHOLICAS; VINO; VINAGRE; MICROBIOLOGIA; ENZIMOLOGIA; TECNICAS DE MUTACION O DE GENETICA. › C12N MICROORGANISMOS O ENZIMAS; COMPOSICIONES QUE LOS CONTIENEN; PROPAGACION, CULTIVO O CONSERVACION DE MICROORGANISMOS; TECNICAS DE MUTACION O DE INGENIERIA GENETICA; MEDIOS DE CULTIVO (medios para ensayos microbiológicos C12Q 1/00). › C12N 15/00 Técnicas de mutación o de ingeniería genética; ADN o ARN relacionado con la ingeniería genética, vectores, p. ej. plásmidos, o su aislamiento, su preparación o su purificación; Utilización de huéspedes para ello (mutantes o microorganismos modificados por ingeniería genética C12N 1/00, C12N 5/00, C12N 7/00; nuevas plantas en sí A01H; reproducción de plantas por técnicas de cultivo de tejidos A01H 4/00; nuevas razas animales en sí A01K 67/00; utilización de preparaciones medicinales que contienen material genético que es introducido en células del cuerpo humano para tratar enfermedades genéticas, terapia génica A61K 48/00; péptidos en general C07K). › para células animales.
- C12N15/864 C12N 15/00 […] › Vectores parvovirales.
- C12N9/16 C12N […] › C12N 9/00 Enzimas, p. ej. ligasas (6.); Proenzimas; Composiciones que las contienen (preparaciones para la limpieza de los dientes que contienen enzimas A61K 8/66, A61Q 11/00; preparaciones de uso médico que contienen enzimas A61K 38/43; composiciones detergentes que contienen enzimas C11D ); Procesos para preparar, activar, inhibir, separar o purificar enzimas. › actúan sobre los enlaces éster (3.1).
PDF original: ES-2700048_T3.pdf
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